Ambicja „edycji” ludzkiego mózgu w celu leczenia chorób neurologicznych

Naukowcy są coraz bliżej zastosowania technologii edycji genomu w ludzkim mózgu – celu, który od dawna uważa się za najtrudniejszy do osiągnięcia.

Zdjęcie ilustracyjne.

W ciągu ostatnich dwóch lat kilka eksperymentów na myszach, w których stosowano metodę CRISPR i jej warianty, dało obiecujące rezultaty w leczeniu zaburzeń neurologicznych. Eksperci spodziewają się, że w ciągu kilku najbliższych lat rozpoczną się badania kliniczne na ludziach.

„Dane nigdy nie były bardziej zachęcające” – powiedziała Monica Coenraads, dyrektor Fundacji Badań nad Zespołem Retta w Stanach Zjednoczonych. „To staje się coraz mniej science fiction, a coraz bardziej rzeczywistością”.

W przeciwieństwie do wątroby czy krwi, mózg jest chroniony barierą krew-mózg, co utrudnia wprowadzanie składników do edycji genów. Jednak wiele grup badawczych odnotowało pozytywne wyniki.

W lipcu ubiegłego roku przeprowadzono eksperyment na myszach z chorobą wieku dziecięcego zwaną naprzemiennym porażeniem połowiczym. Wykazano, że technologia „edycji podstawowej” może naprawić około połowę kory mózgowej, zmniejszając liczbę napadów padaczkowych, poprawiając funkcje poznawcze i ruchowe oraz wydłużając życie.

Inne grupy testują również na myszach pląsawicę Huntingtona, ataksję Friedreicha oraz mutacje genów powodujące padaczkę lub upośledzenie umysłowe. W takich przypadkach bezpośrednia edycja naturalnej kopii genu jest uważana za bezpieczniejszą niż dodanie nowej kopii, która może być toksyczna.

Naukowcy mają nadzieję przetestować terapię u pacjentów z zespołem Retta (AHC) w ciągu pięciu lat. Metoda ta prawdopodobnie będzie opierać się na wirusie AAV9, który dostarczy komponent edycyjny do mózgu, jednak ryzyko immunologiczne pozostaje poważnym wyzwaniem. Ponadto amerykański przemysł biotechnologiczny zmaga się z kryzysem finansowym, co powoduje stopniowe kurczenie się finansowania badań nad tą kosztowną terapią.

„Finanse się kończą” – mówi pani Coenraads. „Musimy jednak wytrwać i nadal dostarczać wartościowe dane”.

baotintuc.vn

Source: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html