Perspektywa leczenia chorób neurologicznych poprzez „edycję” ludzkiego mózgu

Naukowcy są coraz bliżej zastosowania technologii edycji genów w ludzkim mózgu – celu, który od dawna uważa się za najtrudniejszy do osiągnięcia.

Perspektywa leczenia chorób neurologicznych poprzez „edycję” ludzkiego mózgu. (Zdjęcie ilustracyjne. Źródło: iStock)

W ciągu ostatnich dwóch lat kilka eksperymentów na myszach, w których stosowano metodę CRISPR i jej warianty, dało obiecujące rezultaty w leczeniu zaburzeń neurologicznych.

Eksperci spodziewają się, że badania kliniczne na ludziach rozpoczną się w ciągu najbliższych kilku lat. „Dane nigdy nie były bardziej obiecujące” – powiedziała Monica Coenraads, dyrektor Fundacji Badań nad Zespołem Retta w USA. „To staje się coraz mniej science fiction, a coraz bardziej rzeczywistością”.

W przeciwieństwie do wątroby czy krwi, mózg jest chroniony barierą krew-mózg, co utrudnia wprowadzanie komponentów do edycji genów. Jednak kilka grup badawczych odnotowało pozytywne wyniki. W lipcu ubiegłego roku eksperyment na myszach z chorobą naprzemiennie przebiegającą z porażeniem połowiczym u dzieci wykazał, że technologia „edycji podstawowej” może naprawić około połowę kory mózgowej, zmniejszając liczbę napadów padaczkowych, poprawiając funkcje poznawcze i ruchowe oraz wydłużając życie.

Inne grupy prowadzą również testy na myszach pod kątem choroby Huntingtona, ataksji Friedreicha oraz mutacji genów powodujących padaczkę lub upośledzenie umysłowe. W takich przypadkach bezpośrednia edycja naturalnej kopii genu jest uważana za bezpieczniejszą niż dodanie nowej kopii, która może być toksyczna.

Naukowcy mają nadzieję przetestować terapię u pacjentów z zespołem Retta (AHC) w ciągu pięciu lat. Metoda ta prawdopodobnie będzie opierać się na wirusie AAV9, który dostarczy komponent edycyjny do mózgu, jednak ryzyko immunologiczne pozostaje poważnym wyzwaniem. Ponadto amerykański przemysł biotechnologiczny zmaga się z kryzysem finansowym, który stopniowo ogranicza finansowanie badań nad tą kosztowną terapią.

„Finanse się kończą” – mówi pani Coenraads. „Musimy jednak wytrwać i nadal dostarczać wartościowe dane”.

Source: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html