Perspektywa leczenia chorób neurologicznych poprzez „edycję” ludzkiego mózgu.

Naukowcy są coraz bliżej zastosowania technologii edycji genów w ludzkim mózgu – celu, który od dawna uważa się za jeden z najtrudniejszych do osiągnięcia.

Perspektywa leczenia chorób neurologicznych poprzez „edycję” ludzkiego mózgu. (Ilustracja ilustracyjna. Źródło: iStock)

W ciągu ostatnich dwóch lat liczne wyniki eksperymentów na myszach z wykorzystaniem CRISPR i jego wariantów wykazały potencjał tej metody w leczeniu zaburzeń neurologicznych.

Eksperci spodziewają się, że badania kliniczne na ludziach rozpoczną się w ciągu najbliższych kilku lat. Monica Coenraads, dyrektor Fundacji Badań nad Zespołem Retta w USA, stwierdziła: „Dane nigdy nie były bardziej obiecujące. Staje się to coraz mniej science fiction, a coraz bardziej rzeczywistością”.

W przeciwieństwie do wątroby czy krwi, mózg jest chroniony przez barierę krew-mózg, co utrudnia wprowadzanie komponentów do edycji genów. Niemniej jednak wiele grup badawczych odnotowało obiecujące wyniki. W lipcu ubiegłego roku eksperyment na myszach z naprzemiennym porażeniem połowiczym w dzieciństwie wykazał, że technologia „edycji podstawowej” może korygować około połowę kory mózgowej, zmniejszając liczbę napadów padaczkowych, poprawiając funkcje poznawcze i motoryczne oraz wydłużając życie.

Inne grupy eksperymentują również na myszach pod kątem choroby Huntingtona, ataksji Friedreicha oraz mutacji genów powodujących epilepsję lub niepełnosprawność intelektualną. W takich przypadkach bezpośrednia edycja naturalnej kopii genu jest uważana za bezpieczniejszą niż dodanie nowej kopii, która może być toksyczna.

Naukowcy mają nadzieję, że w ciągu najbliższych pięciu lat uda się przetestować tę terapię u pacjentów z zespołem Retta (AHC). Metoda ta prawdopodobnie będzie opierać się na wirusie AAV9, który dostarcza do mózgu komponenty modyfikujące gen, jednak ryzyko wystąpienia reakcji immunologicznej pozostaje poważnym wyzwaniem. Co więcej, amerykański przemysł biotechnologiczny zmaga się z kryzysem finansowym, który ogranicza finansowanie badań nad tą kosztowną terapią.

Pani Coenraads powiedziała: „Finanse się kończą. Ale musimy wytrwać i nadal generować wartościowe dane”.

Source: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html