Descoperire medicală care ajută copiii cu transplant de măduvă osoasă să evite chimioterapia toxică

Un medicament experimental cu anticorpi dezvoltat de Jasper Therapeutics a deschis calea pentru ca copiii care au nevoie de transplanturi de celule stem să evite chimioterapia și radioterapia extrem de toxice, potrivit unui raport de cercetare publicat recent în revista Nature Medicine.

În transplanturile de măduvă osoasă, primul pas este întotdeauna „curățarea” măduvei bolnave cu chimioterapie sau radioterapie - o procedură care provoacă o serie de efecte secundare severe, cum ar fi greață, căderea părului, deficiență imună și chiar lasă sechele pe termen lung, cum ar fi infertilitate, leziuni hepatice și renale.

Cu toate acestea, studiul a arătat că medicamentul anticorp briquilimab a făcut acest lucru fără a provoca toxicitate. Briquilimab vizează CD117 - o proteină situată pe celulele stem din sânge, controlând dezvoltarea acestora.

Studiul a fost efectuat la Facultatea de Medicină Stanford (California, SUA) pe 3 copii cu anemie Fanconi - o boală genetică rară. Fiecare copil a avut nevoie de o singură perfuzie de briquilimab cu 12 zile înainte de transplantul de celule stem.

Rezultatele au arătat că, după 30 de zile, celulele sănătoase de la donator acoperiseră aproape toată măduva osoasă a copiilor. Inițial, obiectivul echipei de cercetare era de a obține o acoperire de doar 1% - ceea ce înseamnă că 1% din celulele din măduvă proveneau de la donator. Însă testele, doi ani mai târziu, au arătat că toți cei trei copii aveau aproape 100% celule de la donator și sunt încă sănătoși.

În toate cele trei cazuri, celulele stem au fost donate de părinții pacientului. Acest lucru este imposibil deoarece părinții nu au adesea o compatibilitate genetică perfectă cu copilul lor, ceea ce poate duce cu ușurință la respingerea transplantului.

Pentru a depăși acest lucru, oamenii de știință au prelevat celule imune din măduva donată, pentru a evita riscul ca organismul receptorului să atace celulele transplantate.

Echipa desfășoară acum studii clinice în stadiu intermediar la mai mulți copii cu anemie Fanconi și intenționează să testeze tratamentul și în alte boli genetice care necesită transplanturi de măduvă osoasă.

Între timp, o altă echipă de cercetare de la Facultatea de Medicină Stanford testează, de asemenea, posibilitatea administrării briquilimab la pacienții vârstnici cu cancer - cei care sunt prea slăbiți sau au multe boli preexistente pentru a suporta doze complete de chimioterapie sau radioterapie.

(TTXVN/Vietnam+)

Sursă: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp