В Великобритании одобрен препарат, использующий инструмент редактирования генов

СГГП 21.11.2023 07:38

Агентство по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании одобрило Casgevy — первый в мире метод редактирования генов CRISPR — для лечения серповидноклеточной анемии (на фото), что открыло надежду на излечение для тысяч пациентов.

Агентство одобрило препарат Casgevy для пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и талассемией. Действие препарата Casgevy основано на воздействии на дефектные гены в стволовых клетках костного мозга пациента, которые помогают организму вырабатывать нормальный гемоглобин. На первом этапе пациент получает химиотерапию. Затем врачи берут стволовые клетки из костного мозга и генетически модифицируют их в лабораторных условиях. Затем клетки вводятся обратно пациенту для длительного лечения.

Серповидноклеточная анемия и талассемия возникают вследствие дефекта гена, ответственного за гемоглобин – белок эритроцитов, переносящий кислород. У людей с серповидноклеточной анемией мутация гена приводит к тому, что клетки приобретают серповидную форму, что затрудняет кровоток и вызывает сильную боль, повреждение органов, инсульты и другие проблемы. Заболевание особенно распространено среди людей африканского и карибского происхождения.

Источник: https://www.sggp.org.vn/anh-cap-phep-thuoc-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-post715021.html