США одобрили революционную терапию по редактированию генов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 8 декабря одобрило два метода генной терапии, включая Lyfgenia, который использует безвредный вирус для редактирования генов, и терапию Casgevy, которая использует технологию CRISPR, удостоенную Нобелевской премии 2020 года, сообщает AFP.

Casgevy — совместный проект Vertex Pharmaceuticals (США) и CRISPR Therapeutics (Швейцария). Этот препарат используется для коррекции проблемных генов в стволовых клетках костного мозга у пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и талассемией.

Оба заболевания вызваны ошибками в генах, ответственных за гемоглобин. Лечение генной терапией может стоить миллионы долларов и недоступно для многих пациентов, поэтому Vertex Pharmaceuticals стремится максимально снизить стоимость лечения.

Это первое одобрение препарата Casgevy Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) после того, как в прошлом месяце Агентство по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) дало препарату зеленый свет.

Специалисты работают в лаборатории Детской больницы Цинциннати (США), где тестируются методы генной инженерии.

Детская больница Цинциннати

«Эти методы лечения представляют собой значительный шаг вперёд в области генной терапии серповидноклеточной анемии. Потенциал этих препаратов в плане изменения жизни пациентов с серповидноклеточной анемией огромен», — заявил Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

По данным AFP, более 100 000 американцев, в основном представители цветного населения, страдают от серповидноклеточной анемии — мучительного и опасного для жизни заболевания, лекарство от которого медики ищут изо всех сил.

Президент США Джо Байден также подчеркнул, что заявление FDA от 8 декабря «демонстрирует силу медицинских инноваций в улучшении жизни американцев». Г-н Байден также подчеркнул: «Моя администрация продолжит работу по ускорению разработки методов лечения редких заболеваний и будет поддерживать медицинские исследования и инновации, которые сделали этот прорыв возможным».

Ученые также разрабатывают методы редактирования генов в крупных органах, включая мозг, что может проложить путь к лечению таких заболеваний, как мышечная дистрофия и болезнь Гентингтона, сообщает AFP.

Ссылка на источник: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm