Почему препарат для лечения спинальной мышечной атрофии стоит 50 миллиардов донгов за дозу?

Дорогое сырье, сложное производство и трудновоспроизводимая модель приводят к тому, что «Золгенсма», препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, стоит 2,1 миллиона долларов США (50 миллиардов донгов) за дозу.

Этот уникальный препарат лечит спинальную мышечную атрофию (СМА) – генетическое заболевание, вызывающее атрофию и слабость мышц. Препарат, разработанный компанией AveXis, дочерней компанией американского фармацевтического гиганта Novartis, на момент выхода на рынок считался самым дорогим в мире . Некоторые страховые компании не покрывали расходы на препарат из-за его высокой цены. Другие же предъявляли строгие требования к ограничению числа пациентов, имеющих право на его использование.

Семеро вьетнамских детей со спинальной мышечной атрофией получили бесплатные лекарства от AveXis в рамках лотереи, проводимой каждые две недели.

Прорыв в эффективности лечения

По мнению экспертов, чтобы понять, почему доза Золгенсмы стоит почти 50 миллиардов донгов, необходимо узнать, как и почему был создан этот препарат. Золгенсма относится к группе персонализированных препаратов, воздействующих на конкретные проблемы, обусловленные генетическим кодом пациента. Таким образом, этот метод лечения заболевания значительно эффективнее традиционных методов, которые широко распространены и доступны многим пациентам.

Золгенсма — это, по сути, разновидность генной терапии. Препарат заменяет дефектный ген SMN1 у людей со спинальной мышечной атрофией новой, нормально функционирующей копией.

Но доставить эту здоровую копию в клетки непросто. Новый ген необходимо поместить в вирусный вектор, называемый аденовирусом 9-го типа (AAV9). Учёные удаляют часть ДНК вируса, чтобы он не мог вызывать заболевание у людей. После внутривенного введения вирусный вектор перемещается в клетки, неся новый, здоровый ген, заменяющий дефектный.

Препарат также содержит активный ингредиент онасемноген абепарвовек, который способствует восстановлению генов и выработке белков, необходимых для движения мышц и работы нервов. После появления Золгенсмы ежегодно около 80 детей в Великобритании спасались от критического состояния.

Производитель препарата, компания Novartis, утверждает, что «Золгенсма» стоит дорого, поскольку «значительно меняет жизнь семей, пострадавших от этого разрушительного заболевания». Ежегодно более 60 000 детей во всем мире диагностируют спинальную мышечную атрофию. С момента выхода на рынок «Золгенсма» была одобрена примерно в 38 странах, и более 1000 детей получили этот препарат.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, дающий надежду на излечение смертельных генетических заболеваний всего одной дозой.

Препарат «Золгенсма» стоит 2,1 миллиона долларов США. Фото: Novartis — Препарат «Золгенсма» стоит 2,1 миллиона долларов США. Фото: *Novartis*

Трудно воспроизводимая производственная модель

Хотя генная терапия является перспективным методом лечения многих заболеваний, процесс производства препаратов сложен. В отличие от лечения антителами, которое позволяет создавать и расширять клеточные линии, генную терапию сложно масштабировать, и её производство очень дорого.

Проблема кроется в биологии, поскольку исходный вектор AAV9 — это вирус, нацеленный на уничтожение клеток. После удаления и замены ДНК вирус становится безопасным для введения в клетки человека. Однако процесс достижения этой стадии чрезвычайно дорог.

Компании спешат разрабатывать и выводить на рынок новые лекарства. Но при этом они уделяют мало времени оптимизации производственных процессов. В результате лекарства выводятся на рынок в спешке и по высокой цене.

«Сейчас в мире нет ни мощностей, ни производственных процессов для производства лекарств от редких или крайне редких заболеваний. Для генной терапии приходится закупать очень дорогое сырье. Поэтому возможности масштабирования и эксплуатации этой модели весьма ограничены», — объясняет Эрик Хоббс, генеральный директор Berkeley Lights.

В настоящее время Золгенсма является запатентованным препаратом, выпускаемым компанией Novartis, и биоаналогичного варианта — препарата, аналогичного оригинальному продукту по качеству, безопасности и клинической эффективности — не существует.

Золгенсма также считается биологическим препаратом, то есть производится из живых клеток. Поэтому учёные не могут создавать точные копии этих препаратов.

Альтернативой Золгенсме является Спинраза, которую принимают четыре раза в год пожизненно. Стоимость препарата составляет 750 000 долларов США в первый год и 350 000 долларов США в последующие годы, что составляет около 4 миллионов долларов США за 10 лет.

Некоммерческая организация Institute for Clinical Economics Review оценивает справедливую цену новых генных терапий в диапазоне от 1,2 до 2,1 миллиона долларов.

Тхук Линь (по данным Forbes, Guardian, Healthline )

Ссылка на источник