สหรัฐฯ ทดสอบยีนตับหมูที่แก้ไขเพื่อรักษาภาวะตับวายเฉียบพลันในมนุษย์

แทนที่จะปลูกถ่ายตับจริง ตับหมูที่ผ่านการตัดต่อยีนจะถูกนำไปติดไว้ภายนอกร่างกายของผู้ป่วยเพื่อกรองเลือดชั่วคราว วิธีนี้ช่วยเปิดความหวังให้ผู้ป่วยโรคตับวายเฉียบพลันหลายพันคนที่ไม่เหมาะกับการปลูกถ่ายตับ

วิธี "กรองตับจากภายนอกร่างกาย" โดยใช้ตับหมู ช่วยให้ผู้ป่วยรอดจากระยะอันตรายได้ โดยรอให้ตับจริงฟื้นตัว - ภาพประกอบ: AI

สำนักงาน คณะกรรมการอาหาร และ ยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพิ่งอนุมัติการทดลองทางคลินิกครั้งแรกของโลก ที่ใช้ตับหมูที่ดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อกรองเลือดชั่วคราวสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะตับวายเฉียบพลัน โดยมีเป้าหมายเพื่อช่วยให้ตับของมนุษย์ฟื้นตัว

ตับหมูที่ถูกแก้ไขยีนทำหน้าที่เป็นสะพานทางชีววิทยาชั่วคราว

ผู้ป่วยสี่รายแรกที่ได้รับการคัดเลือกสำหรับการทดลองในระยะที่ 1 ซึ่งคาดว่าจะเริ่มในปีนี้ จะมีภาวะตับวายเฉียบพลันหรือเรื้อรัง (ACLF) ร่วมกับโรคตับจากตับ (HE) ซึ่งเป็นภาวะที่สารพิษสะสมในเลือดและทำให้เกิดความผิดปกติทางระบบประสาทที่ร้ายแรง

เลือดของผู้ป่วยจะถูกสูบผ่านตับหมูเป็นเวลาสูงสุด 72 ชั่วโมงเพื่อกำจัดสารอันตราย จากนั้นผู้ป่วยจะได้รับการติดตามอาการเป็นเวลาหนึ่งปีเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัย

การทดลองนี้จะดำเนินการโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ 2 แห่ง ได้แก่ eGenesis (สหรัฐอเมริกา) ซึ่งเชี่ยวชาญในการแก้ไขยีนสัตว์ให้เข้ากันได้กับมนุษย์ และ OrganOx (สหราชอาณาจักร) ซึ่งเป็นผู้ผลิตอุปกรณ์สำหรับรักษาและสนับสนุนตับนอกร่างกาย

ต่างจากการปลูกถ่ายตับแบบเดิม ตับหมูในงานวิจัยนี้จะไม่ถูกปลูกถ่ายเข้าสู่ร่างกายมนุษย์ แต่ตับจะถูกนำไปไว้ภายนอกร่างกายของผู้ป่วย โดยเชื่อมต่อกับระบบไหลเวียนโลหิตเพื่อกรองสารพิษและของเสียที่สะสมเนื่องจากความเสียหายของตับ คล้ายกับตัวกรองเลือดทางชีวภาพ

“ตับเป็นอวัยวะเดียวที่สามารถฟื้นฟูตัวเองได้ เราต้องการทราบว่าตับหมูสามารถทำหน้าที่นี้ได้ชั่วคราวหรือไม่ และตับของมนุษย์จะมีเวลาเพียงพอในการฟื้นตัวหรือไม่” ไมค์ เคอร์ติส ซีอีโอของ eGenesis กล่าว

ตับหมูที่ใช้ในการทดลองนี้ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมที่ซับซ้อนเพื่อกำจัดองค์ประกอบที่อาจก่อให้เกิดการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันในมนุษย์ ตับเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงความสามารถในการรักษาการกรองเลือดได้นาน 2-3 วันเมื่อทดสอบกับผู้บริจาคมนุษย์ในห้องปฏิบัติการ ตามที่ไมค์ เคอร์ติสกล่าว

โอกาสช่วยชีวิตผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับการปลูกถ่ายตับได้

ภาวะตับวายเฉียบพลันเป็นภาวะที่คุกคามชีวิต โดยมีอัตราการเสียชีวิตสูงถึง 50% ในแต่ละปี มีผู้ป่วยประมาณ 35,000 คนในสหรัฐอเมริกาเพียงประเทศเดียวที่ต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากสูญเสียการทำงานของตับอย่างกะทันหัน อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยจำนวนมากไม่เข้าเกณฑ์รับการปลูกถ่ายตับ หรือไม่สามารถหาตับที่เหมาะสมได้ทันเวลา

ศาสตราจารย์เวย์น ฮอว์ธอร์น ผู้เชี่ยวชาญด้านการปลูกถ่ายตับจากมหาวิทยาลัยซิดนีย์ (ออสเตรเลีย) กล่าวว่านี่เป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญหลังจากการวิจัยเกี่ยวกับการปลูกถ่ายอวัยวะจากสัตว์สู่มนุษย์มานานหลายทศวรรษ เขากล่าวว่าตับหมูทำหน้าที่เป็น "สะพานเชื่อมทางชีววิทยา" ช่วยให้ผู้ป่วยมีชีวิตอยู่ได้ในขณะที่รอให้ตับฟื้นตัวตามธรรมชาติหรือรอตับจากผู้บริจาคที่เหมาะสม

หากการทดลองนี้ประสบความสำเร็จ จำนวนผู้ป่วยอาจขยายเป็น 20 ราย และขยายขอบเขตการนำไปใช้สำหรับกรณีตับวายขั้นวิกฤตที่ไม่เข้าเกณฑ์สำหรับการปลูกถ่ายตับ

นอกจากตับแล้ว อวัยวะอื่นๆ เช่น ไตหมู ก็กำลังอยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกในสหรัฐอเมริกากับผู้ป่วยไตวายระยะสุดท้ายเช่นกัน อย่างไรก็ตาม นักวิทยาศาสตร์ ยังคงเผชิญกับความท้าทายมากมาย ได้แก่ การปฏิเสธการปลูกถ่าย ความเสี่ยงของการติดเชื้อจากสัตว์สู่มนุษย์ และประสิทธิผลในระยะยาวของอวัยวะที่ปลูกถ่ายจากสัตว์ต่างถิ่น

อย่างไรก็ตาม การที่ FDA อนุมัติการทดลองนี้ ถือเป็นการเปิดอนาคตใหม่ให้กับสาขาการปลูกถ่ายอวัยวะ โดยหมูที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมสามารถกลายเป็น "ธนาคารอวัยวะที่มีชีวิต" ให้กับผู้ป่วยหลายพันคนที่กำลังรอการปลูกถ่ายอวัยวะทุกปี

ควบคู่ไปกับการทดลองตับหมู ไตหมูที่ผ่านการตัดต่อยีนก็กำลังถูกทดสอบเพื่อปลูกถ่ายเข้าสู่มนุษย์ด้วย หากประสบความสำเร็จ นี่จะเป็นการปูทางไปสู่เทคโนโลยีที่ใช้อวัยวะสัตว์เป็นอุปกรณ์ชีวภาพชั่วคราวหรือถาวร ซึ่งจะช่วยแก้ปัญหาวิกฤตการขาดแคลนอวัยวะทั่วโลก

อ่านเพิ่มเติมกลับไปที่หน้าหัวข้อ

กลับสู่หัวข้อ

มินห์ ไฮ

ที่มา: https://tuoitre.vn/my-thu-nghiem-dung-gan-heo-chinh-sua-gen-tri-suy-gan-cap-tinh-o-nguoi-20250417145446855.htm