สหรัฐฯ ทดสอบยีนตับหมูที่ตัดแต่งเพื่อรักษาภาวะตับวายเฉียบพลันในมนุษย์

แทนที่จะทำการปลูกถ่ายตับจริง ตับหมูที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมจะถูกนำมาติดภายนอกร่างกายของผู้ป่วยเพื่อกรองเลือดชั่วคราว สิ่งนี้ช่วยให้ผู้ป่วยโรคตับวายเฉียบพลันจำนวนหลายพันรายซึ่งไม่เหมาะสมกับการปลูกถ่ายตับมีความหวังที่จะมีชีวิตต่อไปได้

วิธี “กรองตับนอกร่างกาย” โดยใช้ตับหมู ช่วยให้ผู้ป่วยรอดจากระยะอันตรายได้ โดยรอให้ตับจริงฟื้นตัว - ภาพประกอบ: AI

สำนักงาน คณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพิ่งอนุมัติการทดลองทางคลินิกครั้งแรกของโลกที่ใช้ตับหมูดัดแปลงพันธุกรรมในการกรองเลือดชั่วคราวสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคตับวายเฉียบพลัน โดยมีเป้าหมายเพื่อช่วยให้ตับ ของ มนุษย์ ฟื้นตัว

ตับหมูที่ถูกแก้ไขยีนทำหน้าที่เป็นสะพานเชื่อมทางชีววิทยาชั่วคราว

ผู้ป่วยทั้งสี่รายแรกมีแผนที่จะคัดเลือกเข้าร่วมการทดลองระยะแรกซึ่งคาดว่าจะเริ่มในปีนี้ ผู้ป่วยเหล่านี้มีภาวะตับวายเฉียบพลันและเรื้อรัง (ACLF) ร่วมกับโรคสมองจากตับ (HE) ซึ่งทั้งสองโรคมีการสะสมของสารพิษในเลือดซึ่งทำให้เกิดความผิดปกติทางระบบประสาทอย่างรุนแรง

เป็นเวลาสูงสุด 72 ชั่วโมง เลือดของผู้ป่วยจะถูกสูบผ่านตับหมูเพื่อกำจัดสารอันตรายออกไป จากนั้นผู้ป่วยจะได้รับการติดตามเป็นเวลาหนึ่งปีเพื่อประเมินประสิทธิผลและความปลอดภัย

การทดลองนี้จะดำเนินการโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ 2 แห่ง ได้แก่ eGenesis (สหรัฐอเมริกา) ซึ่งเชี่ยวชาญในการแก้ไขยีนของสัตว์เพื่อให้เข้ากันได้กับมนุษย์ และ OrganOx (สหราชอาณาจักร) ผู้ผลิตอุปกรณ์สำหรับการเก็บรักษาและสนับสนุนตับนอกร่างกาย

ต่างจากการปลูกถ่ายตับแบบเดิม ตับหมูในการศึกษานี้จะไม่ถูกปลูกถ่ายเข้าสู่ร่างกายมนุษย์ ในทางกลับกัน ตับจะถูกวางไว้ภายนอกร่างกายของผู้ป่วย เพื่อเชื่อมต่อกับระบบไหลเวียนโลหิตเพื่อกรองสารพิษและของเสียที่สะสมเนื่องจากตับเสียหาย ซึ่งคล้ายกับตัวกรองเลือดทางชีวภาพ

“ตับเป็นอวัยวะเดียวเท่านั้นที่สามารถฟื้นฟูตัวเองได้ เราอยากทราบว่าตับหมูสามารถทำหน้าที่นี้ได้ชั่วคราวหรือไม่ แล้วตับของมนุษย์จะมีเวลาเพียงพอในการฟื้นตัวหรือไม่” ไมค์ เคอร์ติส ซีอีโอของ eGenesis กล่าว

ตับหมูที่ใช้ในการทดลองนี้ผ่านกระบวนการดัดแปลงพันธุกรรมที่ซับซ้อนเพื่อกำจัดองค์ประกอบที่สามารถทำให้เกิดการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันในมนุษย์ได้อย่างง่ายดาย ตับเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงความสามารถในการรักษาการกรองเลือดได้ 2-3 วัน เมื่อทำการทดสอบกับผู้บริจาคมนุษย์ในห้องแล็ปมาก่อน ตามที่ Mike Curtis กล่าว

โอกาสในการช่วยชีวิตผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับการปลูกถ่ายตับได้

ภาวะตับวายเฉียบพลันถือเป็นภาวะวิกฤตซึ่งมีอัตราการเสียชีวิตสูงถึงร้อยละ 50 ในแต่ละปี ในสหรัฐอเมริกาเพียงประเทศเดียว มีผู้ป่วยเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากสูญเสียการทำงานของตับกะทันหันประมาณ 35,000 ราย อย่างไรก็ตาม ผู้คนจำนวนมากไม่มีสิทธิ์ได้รับการปลูกถ่ายตับ หรือไม่สามารถค้นหาตับที่เหมาะสมได้ทันเวลา

ศาสตราจารย์เวย์น ฮอว์ธอร์น ผู้เชี่ยวชาญด้านการปลูกถ่ายตับจากมหาวิทยาลัยซิดนีย์ (ออสเตรเลีย) กล่าวว่านี่คือความก้าวหน้าครั้งสำคัญหลังจากการวิจัยเรื่องการปลูกถ่ายอวัยวะจากสัตว์สู่มนุษย์มานานหลายสิบปี เขาเชื่อว่าตับหมูทำหน้าที่เป็น “สะพานเชื่อมทางชีววิทยา” ช่วยให้ผู้ป่วยมีชีวิตอยู่ได้ในขณะที่รอให้ตับฟื้นตัวตามธรรมชาติหรือรอตับจากผู้บริจาคที่เหมาะสม

หากการทดลองนี้ประสบความสำเร็จ จำนวนผู้ป่วยอาจขยายเป็น 20 ราย และขยายไปสู่การนำไปใช้กับกรณีตับวายขั้นวิกฤตที่ไม่เหมาะกับการปลูกถ่ายตับ

นอกจากตับแล้ว อวัยวะภายในอื่นๆ เช่น ไตหมู ก็กำลังได้รับการทดสอบทางคลินิกในสหรัฐอเมริกากับผู้ป่วยไตวายระยะสุดท้ายด้วย อย่างไรก็ตาม นักวิทยาศาสตร์ ยังคงต้องเผชิญกับความท้าทายหลายประการ ได้แก่ การปฏิเสธการปลูกถ่าย ความเสี่ยงของการติดเชื้อจากสัตว์สู่มนุษย์ และประสิทธิผลในระยะยาวของอวัยวะจากต่างถิ่น

อย่างไรก็ตาม การที่ FDA อนุมัติการทดลองนี้ ถือเป็นการเปิดโอกาสใหม่ๆ ให้กับสาขาการปลูกถ่ายอวัยวะ โดยหมูที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมสามารถกลายเป็น "ธนาคารอวัยวะที่มีชีวิต" ให้กับผู้ป่วยหลายพันคนที่กำลังรอการปลูกถ่ายอวัยวะทุกปี

ควบคู่ไปกับการทดสอบตับหมู ไตหมูที่ผ่านการแก้ไขยีนยังถูกทดสอบเพื่อการปลูกถ่ายเข้าไปในมนุษย์ที่มีชีวิตด้วย หากประสบความสำเร็จ จะเป็นการปูทางไปสู่เทคโนโลยีที่ใช้อวัยวะสัตว์เป็นอุปกรณ์ชีวการแพทย์ชั่วคราวหรือถาวร ช่วยในการเอาชนะวิกฤตการขาดแคลนอวัยวะทั่วโลกได้

อ่านเพิ่มเติมกลับไปยังหน้าหัวข้อ

กลับไปสู่หัวข้อ

มินห์ ไฮ

ที่มา: https://tuoitre.vn/my-thu-nghiem-dung-gan-heo-chinh-sua-gen-tri-suy-gan-cap-tinh-o-nguoi-20250417145446855.htm