Вирішення проблем щодо рідкісних препаратів.

СГГП 26/05/2023 06:32

Шість флаконів гептавалентного антитоксину від ботулізму щойно прибули до Хошиміна як екстрена допомога від Всесвітньої організації охорони здоров'я (ВООЗ), але багато пацієнтів більше не могли чекати! Страждання лікарів та родичів пацієнтів викликають у нас питання: чому протиотрута недоступна?

Отруєння ботулізмом викликається анаеробною бактерією Clostridium botulinum. Ця бактерія може виживати та процвітати лише в середовищі, повністю позбавленому повітря. Вона виробляє високотоксичний білок, можливо, найпотужніший у своєму роді. Цей токсин всмоктується через кишечник інфікованих людей, потрапляє в кров і атакує нервові клітини, зв'язуючись з ними, паралізуючи рухові нерви. Це призводить до м'язової слабкості та паралічу, зупинки дихання та смерті.

Бактерії ботулізму, що викликають захворювання у людей, наразі класифікуються на 7 типів (підтипи A, B, C, D, E, F, G), і тому токсин також має 7 різних типів. Бактерії, що викликають захворювання у дітей, зазвичай належать до типів A та E, тоді як у дорослих воно може бути спричинене всіма 7 типами. До появи протиотрути рівень смертності в США становив 60%; тепер, коли протиотрута є, рівень смертності знизився до рівня нижче 7%.

Перший ботулінічний антидот був створений у 1970 році в Медичному дослідницькому інституті армії США. Лише у 2013 році новий змішаний ботулінічний антидот, що містить сім різних сполук, був схвалений для масового виробництва. Принцип виробництва ботулінічних антидотів подібний до принципу виробництва антидотів від зміїної отрути. Але чому вони такі рідкісні?

Проблема полягає в тому, що кількість людей, інфікованих ботулотоксином у світі , невелика. Згідно зі статистикою в США, у минулому столітті було менше 200 випадків ботулоінфекції на рік, а зараз ця цифра коливається лише в межах десятків або тисяч. Тому виробництво протиотрути у великих кількостях є непотрібним; масштабне виробництво необхідне лише за наявності конкретного замовлення.

У розвинених країнах служби екстреної медичної допомоги кожної країни мають певний резерв у більшості великих аеропортів. За потреби вони можуть завантажити протиотруту в літаки та негайно доставити її до ураженої ділянки. Найкращий час для лікування – протягом двох днів після появи симптомів. Протиотрута зв’язується лише з вільними токсинами в крові та розщеплює їх; якщо токсини вже зв’язалися з нервовими клітинами, їх неможливо нейтралізувати, і організму доведеться регенерувати нові клітини.

Ризик отруєння присутній постійно і може виникнути будь-коли. Сектору охорони здоров'я необхідно створити певну кількість цього протиотрути. Семивалентний антитоксин ботулізму можна зберігати при температурі -20 ° C протягом 4 років, тому його придбання для всієї країни є необхідним і в межах можливостей сектору охорони здоров'я. Не тільки ботулінічний препарат, Міністерство охорони здоров'я нещодавно отримало доручення від уряду дослідити та розробити механізми забезпечення доступності рідкісних та обмежено постачальних препаратів.

Тому терміново потрібен спеціальний фінансовий механізм, який би дозволив закладам охорони здоров’я проактивно накопичувати рідкісні ліки; також має бути запроваджений механізм, за допомогою якого заклади охорони здоров’я могли б закуповувати та накопичувати певні протиотруйні препарати та приймати їх утилізацію у разі закінчення терміну придатності через брак пацієнтів. Найголовніше, що міністерство повинно мати політику, яка заохочуватиме вітчизняні фармацевтичні компанії до виробництва рідкісних ліків, щоб забезпечити надійне постачання всередині країни. Не допустимо продовження сумної історії «дефіциту ліків»!

Джерело