یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے 8 دسمبر کو دو جین تھراپیوں کی منظوری دی، بشمول لیفجینیا، جو جینوں میں ترمیم کرنے کے لیے بے ضرر وائرس کا استعمال کرتی ہے۔ اور Casgevy تھراپی، جو CRISPR ٹیکنالوجی کا استعمال کرتی ہے، جس نے 2020 کا نوبل انعام جیتا، اے ایف پی کے مطابق۔
Casgevy Vertex Pharmaceuticals (USA) اور CRISPR Therapeutics (Switzerland) کے درمیان تعاون ہے۔ اس دوا کا استعمال 12 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں کے بون میرو اسٹیم سیلز میں مسائل پیدا کرنے والے جینز کو سیکل سیل کی بیماری اور تھیلیسیمیا کے ساتھ درست کرنے کے لیے کیا جاتا ہے۔
دونوں بیماریاں ہیموگلوبن لے جانے والے جینز کی خرابیوں کی وجہ سے ہوتی ہیں۔ جین تھراپی کے علاج پر لاکھوں ڈالر لاگت آسکتی ہے اور یہ بہت سے مریضوں کی پہنچ سے باہر ہے، اس لیے Vertex Pharmaceuticals لاگت کو ہر ممکن حد تک کم رکھنے کے لیے کام کر رہا ہے۔
برطانیہ کی میڈیسن اینڈ ہیلتھ کیئر پروڈکٹس ریگولیٹری ایجنسی (MHRA) کی جانب سے گزشتہ ماہ اس دوا کو گرین لائٹ دینے کے بعد، کیسگیوی کی یہ پہلی ایف ڈی اے کی منظوری ہے۔
تکنیکی ماہرین سنسناٹی چلڈرن ہسپتال (USA) کی لیبارٹری میں کام کرتے ہیں، جہاں جین ایڈیٹنگ کے علاج کی جانچ کی جاتی ہے۔
سنسناٹی چلڈرن ہسپتال
"یہ علاج سیکل سیل کی بیماری کے لیے جین تھراپی کے میدان میں ایک اہم پیش رفت کی نمائندگی کرتے ہیں۔ سکیل سیل کے مرض میں مبتلا مریضوں کی زندگیوں کو تبدیل کرنے کے لیے ان مصنوعات کی صلاحیت بہت زیادہ ہے،" ایف ڈی اے کے سینٹر فار بائیولوجکس ایویلیوایشن اینڈ ریسرچ کے ڈائریکٹر پیٹر مارکس نے کہا۔
اے ایف پی کے مطابق، 100,000 سے زیادہ امریکی، جن میں زیادہ تر رنگ برنگے لوگ ہیں، سکیل سیل کی بیماری میں مبتلا ہیں، یہ ایک تکلیف دہ اور جان لیوا بیماری ہے جس کا حل تلاش کرنے کے لیے طبی ماہرین جدوجہد کر رہے ہیں۔
امریکی صدر جو بائیڈن نے بھی اس بات پر زور دیا کہ 8 دسمبر کو ایف ڈی اے کا اعلان "امریکیوں کی زندگیوں کو بہتر بنانے کے لیے طبی جدت طرازی کی طاقت کو ظاہر کرتا ہے۔" مسٹر بائیڈن نے اس بات پر بھی زور دیا: "میری انتظامیہ نایاب بیماریوں کے علاج کی ترقی کو تیز کرنے کے لیے کام جاری رکھے گی، اور طبی تحقیق اور اختراع کی حمایت کرے گی جس کی وجہ سے یہ پیش رفت ممکن ہوئی ہے۔"
اے ایف پی نے رپورٹ کیا کہ سائنس دان دماغ سمیت بڑے اعضاء میں جینز کو ایڈٹ کرنے کے طریقے بھی تیار کر رہے ہیں جو کہ پٹھوں کی ڈسٹروفی اور ہنٹنگٹن کی بیماری جیسی بیماریوں کے علاج کی راہ ہموار کر سکتے ہیں۔
ماخذ لنک
تبصرہ (0)