ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کے ایٹروفی کا علاج کرنے والی دوا کی قیمت 50 بلین VND فی خوراک کیوں ہے؟

مہنگے خام مال، پیچیدہ مینوفیکچرنگ اور نقل کرنے میں مشکل ماڈل کا مطلب یہ ہے کہ Zolgensma، جو کہ ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کے ایٹروفی کے علاج کے لیے ایک دوا ہے، کی قیمت $2.1 ملین (VND50 بلین) فی خوراک ہے۔

زندگی میں ایک بار ملنے والی دوائی ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کے ایٹروفی (SMA) کا علاج کرتی ہے، یہ ایک جینیاتی عارضہ ہے جو پٹھوں کے ضائع ہونے اور کمزوری کا سبب بنتا ہے۔ امریکی دوا ساز کمپنی Novartis کے ذیلی ادارے AveXis کی تیار کردہ، یہ دوا لانچ کے وقت دنیا کی سب سے مہنگی بتائی گئی تھی۔ کچھ انشورنس کمپنیوں نے اس کی قیمت زیادہ ہونے کی وجہ سے اس کا احاطہ نہیں کیا۔ دوسروں کو منشیات کے اہل مریضوں کی تعداد کو محدود کرنے کے سخت تقاضے تھے۔

ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی ایٹروفی کے ساتھ سات ویتنامی بچوں کو AveXis کی طرف سے مہینے میں دو بار منعقد ہونے والے لاٹری پروگرام کے ذریعے مفت دوائی فراہم کی گئی ہے۔

بریک تھرو علاج کی تاثیر

ماہرین کے مطابق Zolgensma کی ایک خوراک کی قیمت تقریباً 50 ارب VND کیوں ہے، یہ سمجھنے کے لیے ضروری ہے کہ یہ دوا کیسے اور کیوں بنائی گئی۔ Zolgensma کا تعلق ذاتی نوعیت کی ادویات کے گروپ سے ہے، جو مریض کے جینیاتی کوڈ کی وجہ سے پیدا ہونے والے مخصوص مسائل کو نشانہ بناتی ہے۔ اس طرح، بیماری کے علاج کا یہ طریقہ روایتی طریقوں سے بہت زیادہ مؤثر ہے، جو بہت سے مریضوں کے لئے مقبول اور دستیاب ہیں.

Zolgensma بنیادی طور پر جین تھراپی کی ایک قسم ہے۔ یہ دوا ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی ایٹروفی والے لوگوں میں خراب SMN1 جین کو ایک نئی، عام طور پر کام کرنے والی کاپی کے ساتھ بدل دیتی ہے۔

لیکن اس صحت مند کاپی کو خلیوں میں حاصل کرنا آسان نہیں ہے۔ نئے جین کو وائرل ویکٹر کے اندر رکھنا چاہیے، جسے اڈینو وائرس 9 (AAV9) کہتے ہیں۔ سائنسدانوں نے وائرس کے کچھ ڈی این اے کو ہٹا دیا تاکہ یہ لوگوں میں بیماری کا باعث نہ بن سکے۔ ایک بار نس کے ذریعے جسم میں داخل ہونے کے بعد، وائرل ویکٹر خلیات میں سفر کرتا ہے، ناقص جین کو تبدیل کرنے کے لیے نیا، صحت مند جین لے جاتا ہے۔

اس دوا میں فعال جزو onasemnogene abeparvovec بھی ہوتا ہے جو کہ جینز کو بحال کرنے اور پٹھوں کی حرکت اور اعصاب کے کام کے لیے پروٹین تیار کرنے میں مدد کرتا ہے۔ Zolgensma متعارف کرائے جانے کے بعد، برطانیہ میں ہر سال تقریباً 80 بچوں کو نازک حالت سے رہا کیا گیا۔

مینوفیکچرر نووارٹس نے کہا کہ زولگینسما مہنگا ہے کیونکہ یہ "ایک تباہ کن بیماری سے متاثرہ خاندانوں کی زندگیوں کو ڈرامائی طور پر بدل دیتا ہے۔" ہر سال، دنیا بھر میں 60,000 سے زیادہ بچوں میں ریڑھ کی ہڈی کی پٹھوں کی ایٹروفی کی تشخیص ہوتی ہے۔ اس کے آغاز کے بعد سے، Zolgensma کو تقریباً 38 ممالک نے منظور کیا ہے، جن میں 1,000 سے زیادہ بچے اس دوا کا استعمال کرتے ہیں۔

نووارٹس کے چیف ایگزیکٹو واس نرسمہن کا کہنا ہے کہ جین کے علاج ایک طبی پیش رفت کی نمائندگی کرتے ہیں، جو صرف ایک خوراک سے مہلک جینیاتی بیماریوں کے علاج کی امید پیش کرتے ہیں۔

Zolgensma دوا کی قیمت 2.1 ملین امریکی ڈالر ہے۔ تصویر: نووارٹیس — Zolgensma دوا کی قیمت 2.1 ملین امریکی ڈالر ہے۔ تصویر: *نووارٹیس*

پروڈکشن ماڈل کی نقل تیار کرنا مشکل ہے۔

اگرچہ جین تھراپی بہت سی بیماریوں کے علاج کے لیے ایک امید افزا آپشن ہے، لیکن ادویات کی تیاری کا عمل مشکل ہے۔ اینٹی باڈی علاج کے برعکس، جو سیل لائنوں کی تخلیق اور توسیع کی اجازت دیتے ہیں، جین تھراپی کا پیمانہ بڑھانا مشکل اور پیدا کرنا بہت مہنگا ہے۔

مسئلہ حیاتیات میں ہے، کیونکہ اصل AAV9 ویکٹر ایک وائرس ہے جو خلیات کو مارنا چاہتا ہے۔ ایک بار جب ڈی این اے کو ہٹا دیا جاتا ہے اور اسے تبدیل کر دیا جاتا ہے، تو یہ وائرس انسانی خلیوں میں داخل ہونے کے لیے محفوظ رہتا ہے۔ تاہم اس مرحلے تک پہنچنے کا عمل انتہائی مہنگا ہے۔

کمپنیاں نئی دوائیں تیار کرنے اور مارکیٹ کرنے کے لیے دوڑ رہی ہیں۔ لیکن وہ اپنے مینوفیکچرنگ کے عمل کو بہتر بنانے میں زیادہ وقت نہیں گزارتے۔ نتیجے کے طور پر، منشیات کو زیادہ قیمت پر مارکیٹ میں لے جایا جاتا ہے.

برکلے لائٹس کے سی ای او ایرک ہوبز نے وضاحت کرتے ہوئے کہا، "ابھی، دنیا میں اتنی صلاحیت نہیں ہے کہ نایاب یا انتہائی نایاب بیماریوں کے لیے دوائیں بنانے کے لیے تیاری کا عمل۔ جین تھراپی کے لیے، آپ کو بہت مہنگا خام مال خریدنا پڑتا ہے۔ اس لیے اس ماڈل کو بڑھانے اور چلانے کی صلاحیت بہت محدود ہے۔"

Zolgensma فی الحال Novartis کے ذریعہ تیار کردہ ایک ملکیتی دوا ہے، جس کا کوئی بایوسیملر ورژن دستیاب نہیں ہے - ایک ایسی دوا جو معیار، حفاظت اور طبی تاثیر میں اصل پروڈکٹ سے ملتی جلتی ہے۔

Zolgensma کو حیاتیاتی دوا بھی سمجھا جاتا ہے، یعنی یہ زندہ خلیوں سے بنتی ہے۔ اس لیے سائنسدان ان دوائیوں کی صحیح کاپیاں نہیں بنا سکتے۔

Zolgensma کا متبادل Spinraza ہے، جسے زندگی بھر سال میں چار بار لیا جاتا ہے۔ منشیات کی فہرست کی قیمت پہلے سال کے لیے $750,000 اور اس کے بعد ہر سال $350,000، یا 10 سالوں میں تقریباً$4 ملین ہے۔

غیر منفعتی گروپ انسٹی ٹیوٹ برائے کلینیکل اکنامک ریویو کا تخمینہ ہے کہ نئے جین علاج کی مناسب قیمت $1.2 ملین اور $2.1 ملین کے درمیان ہے۔

Thuc Linh ( فوربز، گارڈین، ہیلتھ لائن کے مطابق)

ماخذ لنک