معجزة طبية: إنقاذ طفل رضيع بفضل تقنية تعديل الجينات

تعديل الجينات - الصورة 1.

أظهر الطفل KJ علامات التعافي والنمو الطبيعي بعد تلقيه العلاج بتقنية تحرير الجينات - الصورة: مستشفى الأطفال في فيلادلفيا

تعافى طفل رضيع في ولاية بنسلفانيا (الولايات المتحدة) بشكل معجزي بعد تلقيه علاجًا جديدًا تمامًا لتعديل الجينات، مما يفتح فصلًا جديدًا في الطب الشخصي وعلاج الأمراض الوراثية النادرة.

علاج تعديل الجينات "بسرعة البرق"

وفقًا لشبكة CNN، شُخِّصت حالة الطفل كيه جيه مولدون، بعد ولادته بفترة وجيزة، بنقص إنزيم CPS1، وهو اضطراب أيضي نادر للغاية يمنع الجسم من التخلص من الأمونيا الزائدة. عندما يتراكم الأمونيا في الدم، قد يؤدي إلى تلف الدماغ والوفاة.

وتشير التقديرات إلى أن حوالي 1 فقط من كل مليون طفل حديث الولادة مصاب بهذا المرض، ونصفهم يموتون خلال الأشهر الأولى من حياتهم.

في مواجهة خطر فقدان طفلهما، كان على كايل ونيكول مولدون، 34 عامًا، أن يزنوا مخاطر عملية زرع الكبد المعقدة أو يوافقوا على علاج لم يتم تجربته من قبل.

"لقد صلينا، وبحثنا، واستشرنا الأطباء، وفي النهاية قررنا أن نضع ثقتنا في العلم "، قالت نيكول.

وبعد فترة وجيزة، تعاونت فرق من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا (CHOP) وجامعة بنسلفانيا الطبية لتطوير علاج تحرير الجينات المخصص خصيصًا لـ KJ في ستة أشهر فقط، وهي وتيرة نادرًا ما نراها في الأبحاث الطبية الحيوية.

يستخدم العلاج تقنية كريسبر، وهي أداة تحرير الجينات التي فازت بجائزة نوبل عام 2020. ولكن بدلاً من قطع الحمض النووي بالطريقة التقليدية، طبق العلماء التحرير القاعدي، وهي طريقة لتغيير "حرف" خاطئ في الشيفرة الجينية بدقة إلى الحرف الصحيح دون كسر سلسلة الحمض النووي، مما يساعد على تقليل خطر الطفرات غير المرغوب فيها.

وقال الدكتور سينثيل بوبالان، خبير العلاج الجيني في مستشفى سانت جود للأبحاث للأطفال (الولايات المتحدة الأمريكية): "إن ابتكار علاج شخصي في مثل هذا الوقت القصير يعد إنجازًا كبيرًا".

في فبراير ٢٠٢٥، تلقى كيه جيه جرعته الوريدية الأولى من العلاج. كان الدواء مُغلّفًا بجسيمات نانوية دهنية دقيقة قادرة على إيصال الجين المُعدَّل مباشرةً إلى خلايا الكبد. وعلى مدار الأشهر الثلاثة التالية، تلقى جرعتين مُعزِّزتين إضافيتين.

فاقت النتائج التوقعات: فقد استطاع الطفل تناول الطعام بشكل شبه طبيعي، واستخدم أدوية أقل، وتعافى بسرعة من المرض، وهو أمرٌ لا يُصدق لمريض مصاب بمتلازمة سي بي إس من النوع الأول. كل حركة صغيرة للطفل، مثل تلويح ذراعيه أو قلبه، جلبت سعادةً لا حدود لها للعائلة والفريق الطبي.

نتطلع إلى إنجازات جديدة

تعديل الجينات - الصورة 2.

يعتقد الخبراء أن نجاح حالة الطفل كيه جيه سيكون بمثابة حجر الأساس لسلسلة من العلاجات المماثلة في المستقبل - صورة: جون سين

حتى الآن، أظهرت كيه جيه علامات تعافي وتنمو بشكل طبيعي. مع ذلك، أكدت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، أخصائية العلاج في مستشفى فيلادلفيا للأطفال، على ضرورة المتابعة طويلة الأمد لتقييم سلامة هذا العلاج وفعاليته على المدى الطويل.

من أبرز تحديات العلاج الجيني ارتفاع تكلفة التطوير، ما يدفع الشركات إلى استهداف الأمراض الشائعة لضمان الربحية. على سبيل المثال، كان أول علاج بتقنية كريسبر معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، الذي يصيب ملايين الأشخاص.

لكن تطوير علاجات شخصية لا يعني بالضرورة أن يكون مكلفًا إذا استُخدمت التكنولوجيا والبيانات المتاحة، كما يقول الدكتور كيران موسونورو، أحد أعضاء فريق البحث. ويضيف أن التكلفة الإجمالية لعلاج كيه جيه "لا ينبغي أن تتجاوز" 800 ألف دولار، وهو ما يعادل تقريبًا تكلفة عملية زراعة كبد عادية.

يعتقد الخبراء أن نجاح كيه جيه سيمهد الطريق لمجموعة من العلاجات المماثلة في المستقبل. وصرح الدكتور بوبالان قائلاً: "لن نضطر للبدء من الصفر في كل مرة. بمجرد أن نبني الأساس، سنتمكن من تطوير أساليب جديدة بشكل أسرع وأقل تكلفة".

"خلال السنوات الخمس إلى العشر القادمة، أعتقد أنه سيتم التغلب على عقبات كبيرة. بمجرد تحقيق الاختراق الأول، سيتحرك كل شيء للأمام ككتلة واحدة، وسيحقق العديد من الإنجازات الجديدة"، هذا ما قاله عالم الأعصاب كارلوس مورايس من جامعة ميامي.

العودة إلى الموضوع

مينه هاي

المصدر: https://tuoitre.vn/ky-tich-y-hoc-be-trai-duoc-cuu-song-nho-cong-nghe-chinh-sua-gene-20250516103056736.htm