Ein von Jasper Therapeutics entwickeltes experimentelles Antikörpermedikament hat den Weg dafür geebnet, dass Kinder, die Stammzelltransplantationen benötigen, extrem toxische Chemotherapie- und Strahlentherapien vermeiden können, wie aus einem kürzlich in der Fachzeitschrift Nature Medicine veröffentlichten Forschungsbericht hervorgeht.
Bei Knochenmarktransplantationen besteht der erste Schritt immer darin, das erkrankte Knochenmark mit Chemotherapie oder Strahlentherapie zu „reinigen“ – ein Verfahren, das eine Reihe schwerwiegender Nebenwirkungen wie Übelkeit, Haarausfall, Immunschwäche und sogar Langzeitfolgen wie Unfruchtbarkeit, Leber- und Nierenschäden nach sich zieht.
Die Studie zeigte jedoch, dass der Antikörper-Wirkstoff Briquilimab dies ohne toxische Wirkung erreichte. Briquilimab zielt auf CD117 ab – ein Protein auf Blutstammzellen, das deren Entwicklung steuert.
Die Studie wurde an der Stanford Medical School (Kalifornien, USA) mit drei Kindern mit Fanconi-Anämie – einer seltenen genetischen Erkrankung – durchgeführt. Jedes Kind benötigte lediglich eine Infusion von Briquilimab zwölf Tage vor der Stammzelltransplantation.
Die Ergebnisse zeigten, dass nach 30 Tagen fast das gesamte Knochenmark der Kinder mit gesunden Zellen des Spenders besiedelt war. Ursprünglich hatte das Forschungsteam lediglich eine Besiedlungsrate von 1 % angestrebt – das heißt, 1 % der Zellen im Knochenmark stammten vom Spender. Tests zwei Jahre später ergaben jedoch, dass alle drei Kinder nahezu 100 % Spenderzellen aufwiesen und weiterhin gesund sind.
Bemerkenswerterweise stammten die Stammzellen in allen drei Fällen von den Eltern des Patienten. Dies ist unmöglich, da Eltern und Kind oft keine perfekte genetische Übereinstimmung aufweisen, was leicht zu einer Abstoßung des Transplantats führen kann.
Um dies zu umgehen, entfernten die Wissenschaftler Immunzellen aus dem gespendeten Knochenmark, um das Risiko zu vermeiden, dass der Körper des Empfängers die transplantierten Zellen angreift.
Das Team führt derzeit Studien der mittleren Phase an weiteren Kindern mit Fanconi-Anämie durch und plant, das Verfahren auch bei anderen genetischen Erkrankungen zu testen, die eine Knochenmarktransplantation erfordern.
Unterdessen testet ein anderes Forschungsteam an der Stanford School of Medicine die Möglichkeit, Briquilimab bei älteren Krebspatienten anzuwenden – bei solchen, die zu schwach sind oder zu viele Grunderkrankungen haben, um volle Dosen einer Chemotherapie oder Strahlentherapie zu vertragen.
Quelle: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp






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