Medizinischer Durchbruch hilft Kindern mit Knochenmarktransplantation, toxische Chemotherapie zu vermeiden

Einem kürzlich in der Fachzeitschrift Nature Medicine veröffentlichten Forschungsbericht zufolge hat ein von Jasper Therapeutics entwickeltes experimentelles Antikörpermedikament Kindern, die eine Stammzelltransplantation benötigen, den Weg geebnet, extrem toxische Chemotherapie- und Bestrahlungsbehandlungen zu vermeiden.

Bei Knochenmarktransplantationen besteht der erste Schritt immer darin, das erkrankte Knochenmark durch Chemotherapie oder Strahlentherapie zu „reinigen“ – ein Verfahren, das eine Reihe schwerer Nebenwirkungen wie Übelkeit, Haarausfall, Immunsuppression und sogar Langzeitfolgen wie Unfruchtbarkeit, Leber- und Nierenschäden verursacht.

Die Studie zeigte jedoch, dass das Antikörpermedikament Briquilimab dies tat, ohne Toxizität zu verursachen. Briquilimab zielt auf CD117 ab – ein Protein auf Blutstammzellen, das deren Wachstum steuert.

Die Studie wurde an der Stanford Medical School (Kalifornien, USA) an drei Kindern mit Fanconi-Anämie – einer seltenen genetischen Erkrankung – durchgeführt. Jeder Patient benötigte 12 Tage vor der Stammzelltransplantation nur eine Infusion mit Briquilimab.

Die Ergebnisse zeigten, dass nach 30 Tagen fast das gesamte Knochenmark der Kinder mit gesunden Spenderzellen bedeckt war. Ursprünglich hatte sich das Team eine Abdeckung von 1 % vorgenommen – d. h., 1 % der Zellen im Knochenmark stammten vom Spender. Tests zwei Jahre später zeigten jedoch, dass alle drei Kinder fast 100 % Spenderzellen besaßen und noch immer gesund sind.

Bemerkenswert ist, dass in allen drei Fällen die Stammzellen vom eigenen Vater oder der eigenen Mutter gespendet wurden. Dies ist unmöglich, da die genetische Übereinstimmung der Eltern mit ihrem Kind oft nicht perfekt ist, was leicht zu einer Abstoßung des Transplantats führen kann.

Um dieses Problem zu lösen, entnahmen die Wissenschaftler Immunzellen aus dem gespendeten Knochenmark, um das Risiko zu vermeiden, dass der Körper des Empfängers die transplantierten Zellen angreift.

Das Team führt derzeit Studien im mittleren Stadium an weiteren Kindern mit Fanconi-Anämie durch und plant, das Medikament bei anderen genetischen Erkrankungen zu testen, die eine Knochenmarktransplantation erfordern.

Unterdessen testet ein anderes Forschungsteam an der Stanford School of Medicine die Möglichkeit, Briquilimab bei älteren Krebspatienten anzuwenden – bei denen, die zu schwach sind oder an vielen Grunderkrankungen leiden, um die volle Dosis einer Chemotherapie oder Strahlentherapie zu ertragen./.

(Vietnam+)

Quelle: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp