EE.UU. aprueba una revolucionaria terapia de edición genética

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el 8 de diciembre dos terapias genéticas, incluida Lyfgenia, que utiliza un virus inofensivo para editar genes; y la terapia Casgevy, que utiliza la tecnología CRISPR, que ganó el Premio Nobel en 2020, según AFP.

Casgevy es una colaboración entre Vertex Pharmaceuticals (EE. UU.) y CRISPR Therapeutics (Suiza). Este fármaco se utiliza para corregir genes problemáticos en células madre de la médula ósea de pacientes mayores de 12 años con anemia de células falciformes y talasemia.

Ambas enfermedades son causadas por errores en los genes que transportan la hemoglobina. Los tratamientos de terapia génica pueden costar millones de dólares y están fuera del alcance de muchos pacientes, por lo que Vertex Pharmaceuticals trabaja para mantener el costo lo más bajo posible.

Esta es la primera aprobación de Casgevy por parte de la FDA, después de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) diera luz verde al medicamento el mes pasado.

Los técnicos trabajan en un laboratorio del Hospital Infantil de Cincinnati (EE.UU.), donde se prueban terapias de edición genética.

Hospital Infantil de Cincinnati

"Estos tratamientos representan un avance importante en el campo de la terapia génica para la anemia de células falciformes. El potencial de estos productos para cambiar la vida de los pacientes con anemia de células falciformes es enorme", afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

Más de 100.000 estadounidenses, en su mayoría personas de color, padecen la enfermedad de células falciformes, una enfermedad dolorosa y potencialmente mortal para la que los profesionales médicos están luchando por encontrar una solución, según AFP.

El presidente de Estados Unidos, Joe Biden, también enfatizó que el anuncio de la FDA del 8 de diciembre "demuestra el poder de la innovación médica para mejorar la vida de los estadounidenses". Biden también enfatizó: "Mi administración seguirá trabajando para acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y apoyará la investigación y la innovación médicas que han hecho posible este avance".

Los científicos también están desarrollando métodos para editar genes en órganos grandes, incluido el cerebro, lo que podría abrir el camino a tratamientos para enfermedades como la distrofia muscular y la enfermedad de Huntington, informó AFP.

Enlace de origen: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm