چشم‌انداز درمان بیماری‌های عصبی با «ویرایش» مغز انسان

دانشمندان به توانایی اعمال فناوری ویرایش ژن در مغز انسان نزدیک‌تر می‌شوند - هدفی که مدت‌هاست دشوارترین هدف برای رسیدن به آن در نظر گرفته می‌شود.

چشم‌انداز درمان بیماری‌های عصبی با «ویرایش» مغز انسان. (عکس از: iStock)

در طول دو سال گذشته، چندین آزمایش روی موش‌ها با استفاده از CRISPR و انواع آن، نویدبخش درمان اختلالات عصبی بوده‌اند.

کارشناسان انتظار دارند آزمایش‌های بالینی انسانی ظرف چند سال آینده آغاز شود. مونیکا کونرادز، مدیر بنیاد تحقیقات سندرم رت در ایالات متحده، گفت: «داده‌ها هرگز تا این حد امیدوارکننده نبوده‌اند. این موضوع کم‌کم از حالت علمی‌تخیلی خارج شده و بیشتر به واقعیت تبدیل می‌شود.»

برخلاف کبد یا خون، مغز توسط یک سد خونی-مغزی محافظت می‌شود و همین امر، معرفی اجزای ویرایش ژن را دشوار می‌کند. با این حال، چندین گروه تحقیقاتی نتایج مثبتی را ثبت کرده‌اند. در ماه ژوئیه گذشته، آزمایشی روی موش‌های مبتلا به بیماری همی‌پلژی متناوب در کودکان نشان داد که فناوری «ویرایش اولیه» می‌تواند حدود نیمی از قشر مغز را ترمیم کند، تشنج را کاهش دهد، شناخت و حرکت را بهبود بخشد و طول عمر را افزایش دهد.

گروه‌های دیگری نیز در حال آزمایش روی موش‌ها برای بیماری هانتینگتون، آتاکسی فریدریش و جهش‌های ژنی هستند که باعث صرع یا عقب‌ماندگی ذهنی می‌شوند. در این موارد، ویرایش مستقیم کپی طبیعی یک ژن، ایمن‌تر از اضافه کردن یک کپی جدید است که می‌تواند سمی باشد.

دانشمندان امیدوارند که این درمان را ظرف پنج سال روی بیماران مبتلا به سندرم رت یا AHC آزمایش کنند. این روش احتمالاً به ویروس AAV9 برای رساندن جزء ویرایش ژن به مغز متکی خواهد بود، اما خطرات ایمونولوژیکی همچنان یک چالش بزرگ است. علاوه بر این، صنعت بیوتکنولوژی ایالات متحده با بحران مالی مواجه است که به تدریج بودجه تحقیقات روی این درمان گران‌قیمت را کاهش داده است.

خانم کونرادز می‌گوید: «بودجه رو به اتمام است. اما ما باید پشتکار داشته باشیم و به تولید داده‌های خوب ادامه دهیم.»

منبع: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html