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Répondre aux préoccupations concernant les médicaments rares.

Báo Sài Gòn Giải phóngBáo Sài Gòn Giải phóng26/05/2023


SGGP

Six flacons d'antitoxine botulique heptavalente viennent d'arriver à Hô Chi Minh-Ville en tant qu'aide d'urgence de l'Organisation mondiale de la Santé (OMS), mais de nombreux patients ne peuvent plus attendre ! L'angoisse des médecins et des proches des patients soulève une question : pourquoi l'antidote n'est-il pas immédiatement disponible ?

L'intoxication botulique est causée par la bactérie anaérobie Clostridium botulinum. Cette bactérie ne peut survivre et se développer que dans un environnement totalement dépourvu d'air. Elle produit une protéine extrêmement toxique, sans doute la plus puissante de sa catégorie. Cette toxine est absorbée par l'intestin des personnes infectées, pénètre dans la circulation sanguine et attaque les cellules nerveuses en s'y fixant, paralysant ainsi les nerfs moteurs. Il en résulte une faiblesse et une paralysie musculaires, un arrêt respiratoire et la mort.

Les bactéries responsables de la botulisme chez l'humain sont actuellement classées en sept types (sous-types A, B, C, D, E, F et G), et la toxine botulique se présente donc également sous sept formes différentes. Chez l'enfant, ce sont généralement les types A et E qui provoquent la maladie, tandis que chez l'adulte, les sept types peuvent être en cause. Avant la mise au point d'un antidote, le taux de mortalité aux États-Unis était de 60 % ; grâce à cet antidote, il a depuis diminué à moins de 7 %.

Le premier antidote contre la toxine botulique a été créé en 1970 à l'Institut de recherche médicale de l'armée américaine. Il a fallu attendre 2013 pour qu'un nouvel antidote mixte, contenant sept composés différents, soit autorisé pour la production de masse. Le principe de fabrication des antidotes contre la toxine botulique est similaire à celui des antidotes contre le venin de serpent. Mais pourquoi sont-ils si rares ?

Le problème est que le nombre de personnes infectées par la toxine botulique dans le monde reste faible. Selon les statistiques américaines, au siècle dernier, on recensait moins de 200 cas d'infection botulique par an, et aujourd'hui, ce nombre fluctue seulement entre quelques dizaines et quelques milliers. Par conséquent, produire l'antidote en grande quantité n'est pas nécessaire ; une production à grande échelle n'est justifiée que sur commande spécifique.

Dans les pays développés, les services d'aide médicale urgente de chaque pays maintiennent une réserve d'antidote dans la plupart des grands aéroports. En cas de besoin, ils peuvent embarquer l'antidote à bord d'avions et le transporter immédiatement vers la zone touchée. Le traitement doit être administré dans les deux jours suivant l'apparition des symptômes. L'antidote se lie uniquement aux toxines libres dans le sang et les neutralise ; si les toxines se sont déjà fixées aux cellules nerveuses, elles ne peuvent être neutralisées et l'organisme devra régénérer de nouvelles cellules.

Le risque d'intoxication est omniprésent et peut survenir à tout moment. Le secteur de la santé doit constituer un stock de cet antidote. L'antitoxine botulique heptavalente peut être conservée à -20 ° C pendant 4 ans ; son acquisition, afin de couvrir les besoins de tout le pays, est donc nécessaire et à la portée du secteur de la santé. Outre l'antitoxine botulique, le ministère de la Santé a récemment été chargé par le gouvernement de rechercher et de développer des mécanismes permettant de garantir la disponibilité des médicaments rares et en quantité limitée.

Par conséquent, un mécanisme financier spécifique est nécessaire de toute urgence pour permettre aux établissements de santé de constituer des stocks de médicaments rares. Un mécanisme devrait également être mis en place pour leur permettre d'acheter et de stocker certains antipoison et d'en accepter l'élimination en cas de péremption due à une pénurie de patients. Surtout, le ministère doit adopter des politiques incitant les entreprises pharmaceutiques nationales à produire des médicaments rares afin de garantir un approvisionnement national fiable. Ne laissons pas perdurer cette triste situation de pénurie de médicaments !



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