Éliminer les inquiétudes concernant les médicaments rares

SGGP 26/05/2023 06:32

Six flacons d'antitoxine botulique heptavalente viennent d'arriver à Hô-Chi-Minh-Ville grâce à l'aide d'urgence de l'Organisation mondiale de la Santé (OMS), mais de nombreux patients n'ont pas pu attendre ! L'inquiétude des médecins et des proches des patients soulève la question suivante : pourquoi l'antidote n'est-il pas disponible ?

Le botulisme est causé par la bactérie anaérobie Clostridium botulinum. Ce type de bactérie ne peut survivre et se développer que dans un environnement totalement dépourvu d'air. Cette bactérie produit une protéine toxique, considérée comme la plus toxique. Cette toxine est absorbée par les intestins de la personne infectée, pénètre dans la circulation sanguine et attaque en se liant aux cellules nerveuses, paralysant les nerfs moteurs, entraînant une faiblesse musculaire et une paralysie, un arrêt respiratoire et la mort.

Les souches de bactéries botuliques responsables de maladies humaines sont actuellement divisées en sept types (sous-types A, B, C, D, E, F et G), ce qui représente également sept types de toxines différents. Chez l'enfant, les souches responsables de maladies sont généralement causées par les deux types A et E, tandis que chez l'adulte, elles peuvent être causées par les sept types susmentionnés. Lorsqu'il n'existait pas d'antidote, le taux de mortalité enregistré aux États-Unis était de 60 %. Grâce à l'antidote, ce taux est désormais inférieur à 7 %.

L'antitoxine botulique a été créée en 1970 à l'Institut de recherche médicale militaire des États-Unis. Ce n'est qu'en 2013 qu'un mélange de sept types d'antitoxines botuliques a été autorisé pour la production en série. Le principe de production de l'antitoxine botulique est similaire à celui de l'antitoxine de venin de serpent. Mais pourquoi est-elle rare ?

Le problème est que le nombre de personnes infectées par le botulisme dans le monde est faible. Selon les statistiques américaines, au siècle dernier, moins de 200 personnes étaient infectées par le botulisme chaque année, et aujourd'hui, ce chiffre ne fluctue que de quelques unités, voire de quelques dizaines. Il n'est donc pas nécessaire de produire des antidotes en grandes quantités, mais seulement à grande échelle, sur commande.

Dans les pays développés, les services médicaux d'urgence de chaque pays disposent d'un stock important dans la plupart des grands aéroports. En cas de besoin, ils peuvent être embarqués dans un avion et transportés immédiatement sur place. Le meilleur traitement est administré dans les deux jours suivant la détection des symptômes. L'antidote ne peut se combiner qu'avec les toxines encore libres dans le sang et les décomposer. Cependant, si les toxines se sont fixées aux cellules du système nerveux, elles ne peuvent être détoxifiées et attendent seulement que l'organisme régénère d'autres cellules.

Le risque d'intoxication est toujours présent et peut survenir à tout moment. Le secteur de la santé doit acquérir une certaine quantité de cet antidote. L'antitoxine botulique heptavalente peut être conservée à -20 ° C pendant 4 ans ; son achat pour l'ensemble du pays est donc nécessaire et dans la limite des capacités du secteur de la santé. Outre le botulinum, le ministère de la Santé a récemment été chargé par le gouvernement de rechercher et de développer un mécanisme visant à garantir l'approvisionnement en médicaments rares et en quantités limitées.

Il est donc nécessaire de mettre en place rapidement un mécanisme financier spécifique permettant aux établissements médicaux de réserver proactivement des médicaments rares ; un mécanisme leur permettant d'acheter et de réserver des antidotes et d'accepter de les détruire en l'absence de patients, ce qui entraînerait leur péremption. Il est important que le ministère mette en place une politique encourageant les entreprises pharmaceutiques nationales à déployer la production de médicaments rares afin d'approvisionner proactivement le pays. Ne laissons pas cette triste histoire de « pénurie de médicaments » perdurer !

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