Ces thérapies et médicaments sont vendus à des prix exorbitants. En fait, ces prix sont si élevés qu'ils représentent un défi non seulement pour les patients, mais aussi pour le système de santé et les compagnies d'assurance, selon le magazine Scientific American .
Skysona est une thérapie génique dont le coût de traitement unique s'élève à 3 millions de dollars et qui ralentit la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).
Les thérapies et médicaments les plus chers au monde comprennent :
Skysona
Skysona est une thérapie génique révolutionnaire dont le coût unitaire s'élève à 3 millions de dollars américains, soit environ 73 milliards de dongs vietnamiens. Développée par la société de biotechnologie Bluebird Bio (États-Unis), cette thérapie ralentit la progression de l'adrénoleucodystrophie (ALDC).
La CALD est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. Le traitement Skysona consiste à modifier les cellules souches du patient pour y inclure le gène ALDP. Cela ralentit la progression de la maladie et améliore la qualité de vie des personnes atteintes. Ce traitement est coûteux en raison des coûts de recherche, de développement et de fabrication.
Zynteglo
Zynteglo est une thérapie génique à vecteur lentiviral, également développée par Bluebird Bio. Le coût de ce traitement peut atteindre 2,8 millions de dollars américains, soit environ 68 milliards de dongs vietnamiens, pour un seul traitement. Les patients testés sont des patients atteints de thalassémie dépendante des transfusions (TDT). Il s'agit d'une maladie sanguine rare qui nécessite des transfusions sanguines régulières et à vie pour survivre.
La thérapie Zynteglo réduira, voire éliminera, le besoin de transfusions sanguines, améliorant ainsi la qualité de vie ainsi que le fardeau physique et financier des transfusions sanguines.
Zolgensma
Le Zolgensma est considéré comme une thérapie génique révolutionnaire pour le traitement de l'amyotrophie spinale (AS), une maladie génétique rare chez l'enfant. Développé par le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis, ce médicament a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mai 2019.
Le coût moyen de ce traitement est de 2,1 millions de dollars, soit environ 50 milliards de VND. Le Zolgensma agit en remplaçant le gène défectueux ou manquant dans les cellules du motoneurone de survie 1 (SMN1). C'est cette anomalie qui est à l'origine de la maladie.
Zokinvy
Zokinvy est utilisé pour traiter le syndrome de Hutchinson-Gilford progéria (HGPS) et le syndrome progéroïde des laminopathies. Ces maladies génétiques extrêmement rares provoquent un vieillissement prématuré chez l'enfant.
Zokinvy a été développé par la société de biotechnologie Eiger BioPharmaceuticals (États-Unis). Le coût du traitement s'élève à 1,7 million de dollars par an, soit environ 25 milliards de dongs. Ce médicament, administré par voie orale, a pour effet de retarder la progression de la maladie et d'améliorer la qualité de vie des enfants, selon Scientific American.
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