Les thérapies et les médicaments les plus chers au monde

Ces thérapies et traitements sont vendus à des prix exorbitants. En réalité, leurs prix sont si élevés qu'ils mettent à l'épreuve non seulement les patients, mais aussi le système de santé et les compagnies d'assurance, selon le magazine Scientific American .

Skysona est une thérapie génique dont le coût de traitement unique est de 3 millions de dollars et qui ralentit la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).

Les thérapies et médicaments les plus coûteux au monde comprennent :

Skysona

Skysona est une thérapie génique révolutionnaire dont le coût de traitement unique s'élève à 3 millions de dollars américains, soit environ 73 milliards de dongs vietnamiens. Développée par la société de biotechnologie américaine Bluebird Bio, cette thérapie permet de ralentir la progression de l'adrénoleucodystrophie (CALD).

Le CALD est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux. La thérapie Skysona modifie les cellules souches du patient afin d'y inclure le gène ALDP. Cela ralentit la progression de la maladie et améliore la qualité de vie des personnes atteintes. Le coût élevé de cette thérapie s'explique par les dépenses liées à la recherche, au développement et à la production.

Zynteglo

Zynteglo est une thérapie génique par vecteur lentiviral, également développée par Bluebird Bio. Le coût de ce traitement peut atteindre 2,8 millions de dollars américains, soit environ 68 milliards de dongs vietnamiens, par séance. Ce médicament est destiné aux patients atteints de thalassémie transfusionnelle (TDT), une maladie sanguine rare qui nécessite des transfusions sanguines régulières et à vie pour survivre.

Le traitement par Zynteglo permettra de réduire, voire d'éliminer, le besoin de transfusions sanguines, améliorant ainsi la qualité de vie ainsi que le fardeau physique et financier que représentent les transfusions sanguines.

Zolgensma

Zolgensma est considéré comme une thérapie génique révolutionnaire pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare chez l'enfant. Ce médicament a été développé par le laboratoire pharmaceutique suisse Novartis et a reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en mai 2019.

Le prix moyen de ce traitement est de 2,1 millions de dollars américains, soit environ 50 milliards de dongs vietnamiens. Zolgensma agit en remplaçant le gène défectueux ou absent des cellules SMN1 (protéine de survie des motoneurones 1). C'est cette anomalie qui est à l'origine de la maladie.

Zokinvy

Zokinvy est utilisé pour traiter le syndrome de Hutchinson-Gilford (HGPS) et le syndrome des laminopathies progéroïdes. Ce sont des maladies génétiques extrêmement rares qui provoquent un vieillissement prématuré chez l'enfant.

Zokinvy a été développé par la société de biotechnologie Eiger BioPharmaceuticals (États-Unis). Le coût du traitement est de 1,7 million de dollars américains par an, soit environ 25 milliards de dongs vietnamiens. Ce médicament, administré par voie orale, permet de ralentir la progression de la maladie et d'améliorer la qualité de vie des enfants, selon Scientific American.

Lien source: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm