טיפולים וטיפולים אלה נמכרים במחירים גבוהים מאוד. למעשה, מחיריהם כה גבוהים עד שהם מאתגרים לא רק את המטופלים אלא גם את מערכת הבריאות וחברות הביטוח, על פי מגזין סיינטיפיק אמריקן .
סקייסונה היא טיפול גנטי בעלות חד פעמית של 3 מיליון דולר, אשר מאט את התקדמות האדרנולויקודיסטרופיה (CALD).
הטיפולים והתרופות היקרות ביותר בעולם כוללות:
סקייסונה
סקייסונה היא ריפוי גנטי פורץ דרך בעלות טיפול חד פעמית של 3 מיליון דולר, כ-73 מיליארד דונג וייטנאמי. טיפול זה פותח על ידי חברת הביוטכנולוגיה Bluebird Bio (ארה"ב), ויש לו השפעה של האטה של התקדמות אדרנולאוקדיסטרופיה (CALD).
CALD היא הפרעה גנטית נדירה הפוגעת במערכת העצבים. טיפול ב-Skysona משנה את תאי הגזע של המטופל כך שיכללו את הגן ALDP. זה מאט את התקדמות המחלה ומשפר את איכות החיים של הסובלים מהמצב. המחיר הגבוה של טיפול זה נובע מעלויות המחקר, הפיתוח והייצור.
זינטגלו
Zynteglo הוא טיפול גנטי וקטורי לנטי-ויראלי, והוא גם מפותח על ידי Bluebird Bio. עלות טיפול זה היא עד 2.8 מיליון דולר, כ-68 מיליארד דונג וייטנאמי, עבור טיפול אחד. הנבדקים בתרופה הם חולים בתלסמיה תלוית-עירוי (TDT). זוהי הפרעת דם נדירה הדורשת עירויי דם קבועים לכל החיים על מנת לשרוד.
טיפול בזינטגלו יפחית או אף יבטל את הצורך בעירויי דם, ובכך ישפר את איכות החיים וכן את הנטל הפיזי והכלכלי הכרוכים בעירויי דם.
זולגנסמה
זולגנסמה נחשבת לטיפול גנטי מהפכני לטיפול באטרופיה שרירית ספינלית (SMA), מחלה גנטית נדירה בילדים. התרופה פותחה על ידי חברת התרופות השוויצרית נוברטיס וקיבלה רישיון ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) במאי 2019.
המחיר הממוצע של טיפול זה הוא 2.1 מיליון דולר, כ-50 מיליארד דונג וייטנאמי. זולגנסמה פועלת על ידי החלפת הגן בתאי נוירון מוטורי הישרדותי 1 (SMN1) הפגום או חסר. זוהי הפרעה זו הגורמת למחלה.
זוקינבי
זוקינבי משמשת לטיפול בתסמונת הפרוגריה של האצ'ינסון-גילפורד (HGPS) ובתסמונת למינופתיה פרוגריואידית. אלו הן מחלות גנטיות נדירות ביותר הגורמות להזדקנות מוקדמת אצל ילדים.
זוקינבי פותחה על ידי חברת הביוטכנולוגיה אייגר ביופארמסוטיקאַלס (ארה"ב). עלות הטיפול היא 1.7 מיליון דולר לשנה, כ-25 מיליארד דונג וייטנאמי. התרופה, הנלקחת דרך הפה, משפיעה על עיכוב התקדמות המחלה ומשפרת את איכות חייהם של ילדים, על פי סיינטיפיק אמריקן.
[מודעה_2]
קישור למקור
תגובה (0)