Áttörés a génszerkesztésben több száz genetikai betegség gyógyítása előtt nyitja meg az utat

Amerikai tudósok kifejlesztettek egy vPE-verziót, amely szinte az összes hibát csökkenti a DNS szerkesztése során, megnyitva az utat több száz ritka genetikai betegség kezeléséhez.

Az MIT által kifejlesztett új eszköz 60-szor nagyobb pontossággal módosítja a DNS-t, ami azt ígéri, hogy a génterápia minden eddiginél biztonságosabb kezelési móddá válik.

A Massachusetts Institute of Technology (MIT) kutatói jelentős előrelépést jelentettek be a génszerkesztési technológiában, amely példátlan szintre csökkenti a hibákat. A DNS-szerkesztő rendszer magfehérjéinek finomhangolásával a csapat egy új eszközt fejlesztett ki, amely 60-szor kevesebb hibát vét, mint a korábbi módszerek, megnyitva ezzel a lehetőséget több száz genetikai betegség biztonságos kezelésére.

A módszer az „elsődleges szerkesztésen” alapul – egy 2019-ben kifejlesztett fejlett génszerkesztési technikán, amely lehetővé teszi a hibás DNS-szegmensek egészséges szekvenciákkal való helyettesítését anélkül, hogy mindkét DNS-szálat elvágnák. Az elsődleges szerkesztés azonban továbbra is magában hordozza a DNS-be kerülő apró hibák kockázatát, ami néha szövődményekhez vezethet.

„Az új megközelítés nem bonyolítja a kézbesítési rendszert, és nem ad hozzá köztes lépést, hanem sokkal pontosabb szerkesztési eredményeket produkál, jelentősen csökkentve a nem kívánt mutációkat” – mondta Phillip Sharp professzor, az MIT ösztöndíjasa és a tanulmány társszerzője.

Az új finomítási technikával az MIT csapata a prímvágás során a hibaszázalékot körülbelül 1:7-ről 1:101-re, a nagyobb pontosságú szerkesztési módban pedig 1:122-ről 1:543-ra csökkentette.

A csapat a szerkesztés új verzióját vPE-nek (Variant Prime Editor) nevezte el. Az emberi sejteken és egereken végzett tesztek kimutatták, hogy a vPE a génszerkesztés területén valaha feljegyzett legmagasabb pontossági szintet érte el.

„Mint minden gyógyszer esetében, fontos, hogy magas legyen a hatékonysága, de a lehető legkevesebb mellékhatása. A génszerkesztéssel ez egy olyan előrelépés, amely sokkal biztonságosabbá és megvalósíthatóbbá teszi a módszert” – mondta Robert Langer professzor, a tanulmány társszerzője.

A kutatást Vikash Chauhan, a Koch Rákkutató Intézet (MIT) tudósa vezette, és a Nature folyóiratban jelent meg.

Az MIT csapata jelenleg folytatja a vPE eszköz hatékonyságának optimalizálását, és módszereket keres arra, hogyan lehet azt a megfelelő szövetbe vagy szervbe juttatni a kezeléshez – ez régóta fennálló kihívás a génterápia számára.

„Ez az eszköz nemcsak a ritka genetikai betegségek kezelésének lehetőségét bővíti ki, hanem hasznos az alapkutatásban is, segítve a laboratóriumokat abban, hogy jobban megértsék, hogyan nőnek a sejtek, hogyan reagálnak a gyógyszerekre, vagy hogyan fejlődnek a rákban” – mondta Chauhan.

Vissza a témához

VNA

Forrás: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm