Új áttörést jelent a génterápia az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésében

Egy izraeli VNA tudósító szerint a Tel-Avivi Egyetem tudósai áttörést értek el, és ez a felfedezés megnyithatja az utat az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) – egy ritka, jelenleg gyógymód nélküli motoros neuronbetegség – hatékony kezelési iránya előtt.

A Nature Neuroscience folyóiratban ezen a héten megjelent tanulmány feltárt egy új molekuláris mechanizmust, amely az ALS-t okozza, és demonstrálta az RNS-alapú génterápia azon képességét, hogy megállítsa a neurodegenerációt, sőt regenerálja a sérült neuronokat.

Az ALS egy progresszív degeneratív betegség, amely a motoros neuronok fokozatos elhalását okozza, ami izomgyengeséghez, bénuláshoz és végül légzési elégtelenséghez vezet.

A jelenlegi kezelések csak gyógyszeres kezeléssel, fizikoterápiával és légzéstámogatással segítenek lassítani a betegség progresszióját és javítani a beteg életminőségét.

A kutatást Eran Perlson professzor laboratóriumában, a Tel-Avivi Egyetemen végezték, a Sheba Orvosi Központtal, valamint izraeli, francia, török és olasz kutatóintézetekkel együttműködve.

A csapat a TDP-43 fehérjére összpontosított, amely rendellenesen halmozódik fel az ALS-betegek idegvégződéseiben. A tudósok felfedezték, hogy az egészséges izomsejtek egy kis RNS-t – a microRNA-126-ot – választanak ki, amely megakadályozza, hogy a TDP-43 mérgező csomókat képezzen.

ALS-betegeknél a mikroRNS-126 szintjének hirtelen csökkenése a TDP-43 felhalmozódásához vezet, ami a mitokondriumok (a sejt energiaforrása) pusztulásához és az idegsejtek fokozatos pusztulásához vezet.

A kísérletek azt is kimutatták, hogy a mikroRNS-126 hozzáadása a betegek és az egerek szöveteihez segített megelőzni a neurodegenerációt és elősegítette a motoros idegek regenerálódását.

Perlson professzor szerint ez a felfedezés „új kezelési irányokat nyit az elveszett RNS-jelátvitel helyreállításával az idegsejtek védelme érdekében”.

A kutatócsoport jelenleg egy olyan módszert fejleszt, amellyel a mikroRNS-126-ot AAV vírusvektorok segítségével juttathatják be az emberi szervezetbe, ezt a technológiát az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) más génterápiákban is jóváhagyta.

Az ALS mellett a szakértők úgy vélik, hogy ez a mechanizmus más neuromuszkuláris betegségekre, vagy a toxikus fehérjefelhalmozódással kapcsolatos rendellenességekre, például az Alzheimer-kórra is alkalmazható.

A szakértők szerint a kutatási eredmények segíthetnek az ALS korai felismerésében, mielőtt az idegkárosodás súlyossá válna, és utat nyithatnak olyan gyógyszerek vagy biológiai termékek fejlesztéséhez, amelyek aktiválhatják vagy utánozhatják a mikroRNS-126 hatásait.

Az izomból származó RNS-jelek toxikus fehérjefelhalmozódást szabályozó mechanizmusainak megértése segíthet az Alzheimer-kór és más fehérjékkel kapcsolatos rendellenességek terápiáinak kidolgozásában is.

Perlson professzor megerősítette, hogy ez a felfedezés nemcsak az ALS kialakulásának megértésében segít, hanem reális reményt is nyit egy olyan génterápiára, amely a jövőben megmentheti a betegek életét.

(TTXVN/Vietnam+)

Forrás: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp