Az USA jóváhagyott egy áttörést jelentő génszerkesztő eszközzel végzett terápiát

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyott egy forradalmi génszerkesztési terápiát a sarlósejtes vérszegénység kezelésére.

Az FDA december 9-én hozta meg a döntést. A két jóváhagyott terápia a Casgevy, amely a Nobel-díjas CRISPR génszerkesztő technológián alapul, és a Lyfgenia, amely egy ártalmatlan vírust használ a gének szerkesztésére.

A Casgevy-t két vállalat, a Vertex Pharmaceuticals (USA) és a CRISPR Therapeutics (Svájc) gyártja. A gyógyszer javítja a hibás géneket 12 éves és idősebb sarlósejtes vérszegénységben és talasszémiában szenvedő betegek őssejtjeiben.

Mindkét betegséget a hemoglobin gén hibái okozzák. A génterápiás kezelések jellemzően több millió dollárba kerülnek, ami sok beteg számára elérhetetlen. A gyártó, a Vertex Pharmaceuticals azon dolgozik, hogy az árat a lehető legalacsonyabban tartsa.

Az FDA jóváhagyása azután érkezett, hogy az Egyesült Királyság Gyógyszerészeti és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) novemberben jóváhagyta a terápiát.

A Lyfgenia eközben génátvitelt alkalmaz a gének szerkesztésére. Megváltoztatja a beteg vérképző őssejtjeit, hogy a génből származó hemoglobint termeljenek. A vörösvértestekhez adva a hemoglobin csökkenti a sarlósejtes vérszegénység kockázatát az FDA szerint.

Sarló alakú vörösvérsejt. Fotó: CDC

„Ezek jelentős előrelépést jelentenek a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek génterápiájának területén. Óriási a bennük az élet megváltoztatására való potenciál” – mondta Peter Marks, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának igazgatója.

A génterápia célzottabbá és hatékonyabbá teszi a kezelést, különösen a ritka betegségben szenvedők esetében, akiknek korlátozottak a kezelési lehetőségeik, állítja az FDA Dr. Nicole Verdunja.

Az FDA „nagyon izgatott, hogy előmozdíthatja ezt a területet” – tette hozzá –, mert segítenek azoknak az embereknek, akiknek az életét súlyosan megzavarja a betegség.

Az ügynökség jóváhagyása azt jelenti, hogy körülbelül 16 000 sarlósejtes vérszegénységben szenvedő ember számára lesz potenciális kezelési lehetőség. A betegség körülbelül 100 000 amerikait és több mint 7,7 millió embert érint világszerte, főként afrikai és karibi származásúakat. Ez egy ritka, legyengítő és életveszélyes vérképző rendellenesség, és sokaknak kielégítetlen kezelési igényei vannak.

A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél megnyúlt, sarló alakú vérsejtek jelennek meg a tipikus homorú, kerek sejtek helyett. Az alaktalan sejtek megakadnak az erekben, elzárják az oxigénellátást, súlyos fájdalmat, szélütést és szervkárosodást okozva.

Thuc Linh ( az AFP, AP szerint)

Forráslink: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html