Az emberi agy „szerkesztésének” célja neurológiai betegségek kezelése

A tudósok egyre közelebb kerülnek ahhoz, hogy a genomszerkesztési technológiát az emberi agyban is alkalmazni tudják – egy olyan célt, amelyet sokáig a legnehezebben elérendőnek tartottak.

Illusztrációs fotó.

Az elmúlt két évben számos, CRISPR-t és variánsait alkalmazó egérkísérlet ígéretesnek bizonyult a neurológiai rendellenességek kezelésében, a szakértők pedig arra számítanak, hogy az embereken végzett klinikai vizsgálatok a következő néhány évben megkezdődnek.

„Az adatok soha nem voltak ilyen biztatóak” – mondta Monica Coenraads, az Egyesült Államok Rett-szindróma-kutatási alapítványának igazgatója. „Ez egyre kevésbé tudományos-fantasztikus, és egyre inkább valósággá válik.”

A májjal vagy a vérrel ellentétben az agyat egy vér-agy gát védi, ami megnehezíti a génszerkesztési komponensek bevezetését. Számos kutatócsoport azonban pozitív eredményeket könyvelhetett el.

Tavaly júliusban egy alternáló féloldali bénulás nevű gyermekkori betegségben szenvedő egereken végzett kísérlet kimutatta, hogy az „elsődleges szerkesztés” technológiája képes helyreállítani az agykéreg körülbelül felét, csökkentve a rohamokat, javítva a kogníciót és a mozgást, valamint meghosszabbítva az élettartamot.

Más csoportok egereken tesztelik a Huntington-kórt, a Friedreich-ataxiát, valamint az epilepsziát vagy mentális retardációt okozó génmutációkat. Ezekben az esetekben a gén természetes másolatának közvetlen szerkesztése biztonságosabbnak tekinthető, mint egy új másolat hozzáadása, ami mérgező lehet.

A tudósok öt éven belül Rett-szindrómában vagy AHC-ben szenvedő betegeken remélik tesztelni a terápiát. A módszer valószínűleg az AAV9 vírusra támaszkodik majd a génszerkesztő komponens agyba juttatásához, de az immunológiai kockázatok továbbra is komoly kihívást jelentenek. Ezenkívül az amerikai biotechnológiai ipar pénzügyi válsággal küzd, ami miatt a drága terápia kutatásának finanszírozása fokozatosan csökken.

„A finanszírozás fogytán van” – mondja Coenraads asszony. „De ki kell tartanunk, és továbbra is jó adatokat kell előállítanunk.”

baotintuc.vn

Forrás: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html