A neurológiai betegségek kezelésének lehetősége az emberi agy „szerkesztésével”.

A tudósok egyre közelebb kerülnek ahhoz, hogy a génszerkesztési technológiát az emberi agyban is alkalmazni tudják – ezt a célt régóta az egyik legnehezebben elérhetőnek tartják.

Az idegrendszeri betegségek kezelésének lehetősége az emberi agy „szerkesztésével”. (Szemléltető kép. Forrás: iStock)

Az elmúlt két évben számos, CRISPR-t és variánsait alkalmazó egereken végzett kísérleti eredmény mutatott ki neurológiai rendellenességek kezelésében rejlő lehetőségeket.

A szakértők arra számítanak, hogy az embereken végzett klinikai vizsgálatok a következő néhány évben megkezdődnek. Monica Coenraads, az amerikai Rett-szindróma kutatási alapítvány igazgatója kijelentette: „Az adatok soha nem voltak ilyen ígéretesek. Ez egyre kevésbé tudományos-fantasztikus, és egyre inkább valósággá válik.”

A májjal vagy a vérrel ellentétben az agyat a vér-agy gát védi, ami megnehezíti a génszerkesztő komponensek bevezetését. Mindazonáltal számos kutatócsoport ígéretes eredményekről számolt be. Tavaly júliusban egy gyermekkori alternáló féloldali bénulásban szenvedő egereken végzett kísérlet kimutatta, hogy az „elsődleges szerkesztés” technológiája az agykéreg körülbelül felét képes korrigálni, csökkentve a rohamokat, javítva a kognitív és motoros készségeket, valamint meghosszabbítva az élettartamot.

Más csoportok egereken kísérleteznek Huntington-kór, Friedreich-ataxia, valamint epilepsziát vagy értelmi fogyatékosságot okozó génmutációk kimutatására. Ezekben az esetekben a természetes génmásolat közvetlen szerkesztése biztonságosabbnak tekinthető, mint egy új másolat hozzáadása, ami mérgező lehet.

A tudósok abban reménykednek, hogy a következő öt évben Rett-szindrómában vagy AHC-ben szenvedő betegeken is tesztelhetik ezt a terápiát. A módszer valószínűleg az AAV9 vírusra támaszkodik majd, hogy génszerkesztő komponenseket juttasson az agyba, de az immunválasz kockázata továbbra is komoly kihívást jelent. Ezenkívül az amerikai biotechnológiai ipar pénzügyi válsággal küzd, ami szűkíti a drága terápia kutatásának finanszírozását.

Coenraads asszony azt mondta: „A finanszírozás fogyóban van. De ki kell tartanunk, és továbbra is jó minőségű adatokat kell generálnunk.”

Forrás: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html