Az idegrendszeri betegségek kezelésének lehetősége az emberi agy „szerkesztésével”

A tudósok egyre közelebb kerülnek ahhoz, hogy a génszerkesztési technológiát az emberi agyban is alkalmazni tudják – egy olyan célt, amelyet sokáig a legnehezebben elérendőnek tartottak.

Az idegrendszeri betegségek kezelésének lehetősége az emberi agy „szerkesztésével”. (Illusztrációs fotó. Forrás: iStock)

Az elmúlt két évben számos, CRISPR-t és annak variánsait alkalmazó egérkísérlet ígéretesnek bizonyult a neurológiai rendellenességek kezelésében.

A szakértők arra számítanak, hogy az emberi klinikai vizsgálatok a következő néhány évben megkezdődnek. „Az adatok soha nem voltak ilyen ígéretesek” – mondta Monica Coenraads, az amerikai Rett-szindróma-kutatási alapítvány igazgatója. „Ez egyre kevésbé tudományos-fantasztikus, és inkább valóság.”

A májjal vagy a vérrel ellentétben az agyat egy vér-agy gát védi, ami megnehezíti a génszerkesztő komponensek bevezetését. Számos kutatócsoport azonban pozitív eredményeket könyvelhetett el. Tavaly júliusban egy, az alternáló féloldali bénulásban szenvedő egereken végzett kísérlet kimutatta, hogy az „elsődleges szerkesztési” technológia a kéreg körülbelül felét képes helyreállítani, csökkentve a rohamokat, javítva a kogníciót és a mozgást, valamint meghosszabbítva az élettartamot.

Más csoportok egereken tesztelik a Huntington-kórt, a Friedreich-ataxiát, valamint az epilepsziát vagy mentális retardációt okozó génmutációkat. Ezekben az esetekben a gén természetes másolatának közvetlen szerkesztése biztonságosabbnak tekinthető, mint egy új másolat hozzáadása, ami mérgező lehet.

A tudósok öt éven belül Rett-szindrómában vagy AHC-ben szenvedő betegeken remélik tesztelni a terápiát. A módszer valószínűleg az AAV9 vírusra támaszkodik majd a génszerkesztő komponens agyba juttatásához, de az immunológiai kockázatok továbbra is komoly kihívást jelentenek. Ezenkívül az amerikai biotechnológiai ipar pénzügyi válsággal küzd, ami fokozatosan csökkentette a drága terápia kutatásának finanszírozását.

„A finanszírozás fogytán van” – mondja Coenraads asszony. „De ki kell tartanunk, és továbbra is jó adatokat kell előállítanunk.”

Forrás: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html