Miért kerül adagonként 50 milliárd VND-ba a gerinci izomsorvadás kezelésére szolgáló gyógyszer?

A drága alapanyagok, a bonyolult gyártás és a nehezen reprodukálható modell miatt a Zolgensma, a gerincvelői izomsorvadás kezelésére szolgáló gyógyszer, adagonként 2,1 millió dollárba (50 milliárd VND) kerül.

Az életre szóló egyszeri gyógyszer a gerincvelői izomsorvadást (SMA) kezeli, egy genetikai rendellenességet, amely izomsorvadást és -gyengeséget okoz. Az amerikai Novartis gyógyszeripari vállalat leányvállalata, az AveXis által kifejlesztett gyógyszerről azt mondták, hogy a bevezetésekor a világ legdrágább gyógyszere volt. Egyes biztosítótársaságok a magas ára miatt nem fedezték a gyógyszert. Mások szigorú követelményeket támasztottak a gyógyszerre jogosult betegek számának korlátozására.

Hét vietnami gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermek kapott ingyenes gyógyszert az AveXistől egy havonta kétszer megrendezett lottóprogram keretében.

Áttörő kezelési hatékonyság

Szakértők szerint ahhoz, hogy megértsük, miért kerül közel 50 milliárd VND-ba egy adag Zolgensma, meg kell érteni, hogyan és miért fejlesztették ki ezt a gyógyszert. A Zolgensma a személyre szabott gyógyszerek csoportjába tartozik, amelyek a beteg genetikai kódja által okozott specifikus problémákat célozzák meg. Így a betegség kezelésének ez a módszere sokkal hatékonyabb, mint a hagyományos módszerek, amelyek népszerűek és sok beteg számára elérhetőek.

A Zolgensma lényegében egyfajta génterápia. A gyógyszer a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő betegeknél a hibás SMN1 gént egy új, normálisan működő másolattal helyettesíti.

De ezt az egészséges másolatot a sejtekbe juttatni nem könnyű. Az új gént egy adenovírus-9-nek (AAV9) nevezett vírusvektorba kell helyezni. A tudósok eltávolítják a vírus DNS-ének egy részét, hogy az ne okozhasson betegséget emberekben. Miután intravénás infúzióval bejuttatják a szervezetbe, a vírusvektor a sejtekbe jut, és az új, egészséges gént hordozza a hibás gén helyettesítésére.

A gyógyszer hatóanyaga az onaszemnogén abeparvovec is, amely segít a gének helyreállításában, valamint fehérjék előállításában az izommozgáshoz és az idegműködéshez. A Zolgensma bevezetése után az Egyesült Királyságban évente körülbelül 80 gyermeket engedtek ki kritikus állapotból.

A Novartis gyártó szerint a Zolgensma drága, mert „drámai módon megváltoztatja a pusztító betegség által érintett családok életét”. Minden évben világszerte több mint 60 000 gyermeknél diagnosztizálnak gerincvelői izomsorvadást. A Zolgensma bevezetése óta körülbelül 38 országban engedélyezték, és több mint 1000 gyermek használja a gyógyszert.

Vas Narasimhan, a Novartis vezérigazgatója szerint a génterápiák áttörést jelentenek az orvostudományban, mivel reményt adnak a halálos genetikai betegségek gyógyítására egyetlen dózissal.

A Zolgensma gyógyszer ára 2,1 millió USD. Fotó: Novartis

Nehéz reprodukálni a gyártási modellt

Bár a génterápia ígéretes lehetőség számos betegség kezelésére, a gyógyszerek előállítási folyamata nehéz. Az antitestkezelésekkel ellentétben, amelyek lehetővé teszik sejtvonalak létrehozását és terjeszkedését, a génterápia nehezen bővíthető és előállítása nagyon költséges.

A probléma a biológiában rejlik, mivel az eredeti AAV9 vektor egy olyan vírus, amely a sejteket akarja elpusztítani. Miután a DNS-t eltávolították és kicserélték, a vírus biztonságosan bejuttatható az emberi sejtekbe. Az ehhez a szakaszhoz vezető folyamat azonban rendkívül költséges.

A vállalatok versenyt futnak az új gyógyszerek fejlesztéséért és forgalomba hozataláért. De nem sok időt fordítanak a gyártási folyamataik optimalizálására. Ennek eredményeként a gyógyszereket siettetik, és magas költségekkel hozzák forgalomba.

„Jelenleg a világnak nincs kapacitása, gyártási folyamata ritka vagy rendkívül ritka betegségek gyógyszereinek előállítására. A génterápiákhoz nagyon drága alapanyagokat kell vásárolni. Így a modell felskálázásának és működtetésének lehetősége nagyon korlátozott” – magyarázza Eric Hobbs, a Berkeley Lights vezérigazgatója.

A Zolgensma jelenleg a Novartis által gyártott, szabadalmaztatott gyógyszer, amelynek nincs bioszimiláris változata – olyan gyógyszer, amely minőségében, biztonságosságában és klinikai hatékonyságában hasonló az eredeti termékhez.

A Zolgensmát biológiai gyógyszernek is tekintik, ami azt jelenti, hogy élő sejtekből állítják elő. Így a tudósok nem tudják ezeknek a gyógyszereknek a pontos másolatait létrehozni.

A Zolgensma alternatívája a Spinraza, amelyet évente négyszer kell szedni élethosszig. A gyógyszer listaára az első évben 750 000 dollár, majd ezt követően évente 350 000 dollár, ami 10 év alatt körülbelül 4 millió dollárt jelent.

A Klinikai Gazdasági Felülvizsgálati Intézet nonprofit szervezet becslése szerint az új génterápiák méltányos ára 1,2 és 2,1 millió dollár között mozog.

Thuc Linh ( a Forbes, a Guardian és a Healthline szerint)

Forráslink: https://vnexpress.net/vi-sao-thuoc-chua-teo-co-tuy-gia-50-ty-dong-mot-lieu-4605923.html