Selama dua tahun terakhir, beberapa percobaan tikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam mengobati gangguan neurologis, dengan para ahli memperkirakan uji klinis pada manusia akan dimulai dalam beberapa tahun ke depan.
"Datanya belum pernah semenggembirakan ini," kata Monica Coenraads, direktur Rett Syndrome Research Foundation di Amerika Serikat. "Ini semakin menjadi kenyataan, bukan lagi fiksi ilmiah."
Berbeda dengan hati atau darah, otak dilindungi oleh sawar darah-otak, sehingga sulit memasukkan komponen penyuntingan gen. Namun, banyak kelompok penelitian telah mencatat hasil positif.
Juli lalu, sebuah percobaan pada tikus dengan penyakit anak-anak yang disebut hemiplegia bergantian menunjukkan bahwa teknologi "penyuntingan utama" dapat memperbaiki sekitar setengah dari korteks serebral, mengurangi kejang, meningkatkan kognisi dan pergerakan, serta memperpanjang umur.
Kelompok lain juga menguji tikus untuk penyakit Huntington, ataksia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau retardasi mental. Dalam kasus ini, mengedit salinan alami suatu gen secara langsung dianggap lebih aman daripada menambahkan salinan baru, yang dapat bersifat toksik.
Para ilmuwan berharap dapat menguji terapi ini pada pasien dengan sindrom Rett atau AHC dalam lima tahun. Metode ini kemungkinan akan mengandalkan virus AAV9 untuk mengirimkan komponen penyunting gen ke dalam otak, tetapi risiko reaksi imun tetap menjadi tantangan besar. Selain itu, industri bioteknologi AS sedang mengalami krisis keuangan, yang secara bertahap mengurangi pendanaan untuk penelitian terapi mahal ini.
"Pendanaan semakin menipis," kata Coenraads. "Tapi kita harus gigih dan terus menghasilkan data yang baik."
Sumber: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
Komentar (0)