Prospek pengobatan penyakit neurologis dengan 'mengedit' otak manusia

Para ilmuwan semakin dekat untuk mampu menerapkan teknologi penyuntingan gen ke otak manusia - sebuah tujuan yang telah lama dianggap paling sulit dipahami.

Prospek pengobatan penyakit neurologis dengan 'mengedit' otak manusia. (Foto ilustrasi. Sumber: iStock)

Selama dua tahun terakhir, beberapa percobaan tikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam mengobati gangguan neurologis.

Para ahli memperkirakan uji klinis pada manusia akan dimulai dalam beberapa tahun. "Datanya belum pernah semenggembirakan ini," kata Monica Coenraads, direktur Rett Syndrome Research Foundation di Amerika Serikat. "Ini semakin nyata, bukan lagi fiksi ilmiah."

Berbeda dengan hati atau darah, otak dilindungi oleh sawar darah-otak, yang menyulitkan pengenalan komponen penyuntingan gen. Namun, beberapa kelompok penelitian telah melaporkan hasil yang menjanjikan. Pada bulan Juli, sebuah eksperimen pada tikus dengan suatu bentuk hemiplegia bergantian pada masa kanak-kanak menunjukkan bahwa "penyuntingan prima" dapat memperbaiki sekitar separuh korteks serebral, mengurangi kejang, meningkatkan kognisi dan pergerakan, serta memperpanjang umur.

Kelompok lain juga menguji penyakit Huntington, ataksia Friedreich, dan mutasi gen lain yang menyebabkan epilepsi atau retardasi mental pada tikus. Dalam kasus ini, mengedit salinan alami suatu gen secara langsung dianggap lebih aman daripada menambahkan salinan baru, yang dapat bersifat toksik.

Para ilmuwan berharap dapat menguji terapi ini pada pasien dengan sindrom Rett atau AHC dalam lima tahun. Metode ini kemungkinan akan mengandalkan virus AAV9 untuk mengirimkan komponen penyunting gen ke dalam otak, tetapi risiko reaksi imun tetap menjadi tantangan besar. Selain itu, industri bioteknologi AS sedang mengalami krisis keuangan, yang secara bertahap mengurangi pendanaan untuk penelitian terapi mahal ini.

"Pendanaan semakin menipis," kata Coenraads. "Tapi kita harus gigih dan terus menghasilkan data yang baik."

Sumber: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html