Prospek pengobatan penyakit neurologis dengan 'mengedit' otak manusia. (Foto ilustrasi. Sumber: iStock) |
Selama dua tahun terakhir, beberapa percobaan tikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam mengobati gangguan neurologis.
Para ahli memperkirakan uji klinis pada manusia akan dimulai dalam beberapa tahun mendatang. "Datanya sangat menjanjikan," kata Monica Coenraads, direktur Rett Syndrome Research Foundation di AS. "Ini semakin menjadi kenyataan, bukan lagi fiksi ilmiah."
Berbeda dengan hati atau darah, otak dilindungi oleh sawar darah-otak, sehingga menyulitkan pengenalan komponen penyuntingan gen. Namun, beberapa kelompok penelitian telah mencatat hasil positif. Juli lalu, sebuah eksperimen pada tikus dengan penyakit hemiplegia bergantian pada anak-anak menunjukkan bahwa teknologi "penyuntingan prima" dapat memperbaiki sekitar separuh korteks, mengurangi kejang, meningkatkan kognisi dan pergerakan, serta memperpanjang umur.
Kelompok lain juga menguji tikus untuk penyakit Huntington, ataksia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau retardasi mental. Dalam kasus ini, mengedit salinan alami gen secara langsung dianggap lebih aman daripada menambahkan salinan baru, yang dapat bersifat toksik.
Para ilmuwan berharap dapat menguji terapi ini pada pasien dengan sindrom Rett atau AHC dalam lima tahun. Metode ini kemungkinan akan mengandalkan virus AAV9 untuk mengirimkan komponen penyunting gen ke dalam otak, tetapi risiko imunologis tetap menjadi tantangan utama. Selain itu, industri bioteknologi AS sedang mengalami krisis keuangan, yang secara bertahap mengurangi pendanaan untuk penelitian terapi mahal ini.
“Dana hampir habis,” kata Ibu Coenraads. “Namun, kami harus gigih dan terus menghasilkan data yang baik.”
Sumber: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
Komentar (0)