Prospek pengobatan penyakit neurologis dengan 'mengedit' otak manusia.

Para ilmuwan semakin dekat untuk dapat menerapkan teknologi pengeditan gen pada otak manusia – sebuah tujuan yang sejak lama dianggap sebagai salah satu yang paling sulit dicapai.

Prospek pengobatan penyakit neurologis dengan 'mengedit' otak manusia. (Gambar ilustrasi. Sumber: iStock)

Selama dua tahun terakhir, banyak hasil eksperimen pada tikus menggunakan CRISPR dan variannya telah menunjukkan potensi untuk mengobati gangguan neurologis.

Para ahli memperkirakan uji klinis pada manusia akan dimulai dalam beberapa tahun ke depan. Monica Coenraads, Direktur Yayasan Penelitian Sindrom Rett di AS, menyatakan: “Data yang ada belum pernah seprospektif ini. Ini semakin bukan lagi fiksi ilmiah dan semakin menjadi kenyataan.”

Tidak seperti hati atau darah, otak dilindungi oleh sawar darah-otak, sehingga sulit untuk memasukkan komponen pengeditan gen. Meskipun demikian, banyak kelompok penelitian telah melaporkan hasil yang menjanjikan. Juli lalu, sebuah percobaan pada tikus dengan hemiplegia bergantian masa kanak-kanak menunjukkan bahwa teknologi "pengeditan utama" dapat memperbaiki sekitar setengah dari korteks serebral, mengurangi kejang, meningkatkan kognisi dan keterampilan motorik, serta memperpanjang umur.

Kelompok lain juga melakukan eksperimen pada tikus untuk penyakit Huntington, ataksia Friedreich, dan mutasi gen yang menyebabkan epilepsi atau keterbelakangan intelektual. Dalam kasus ini, pengeditan langsung salinan gen alami dianggap lebih aman daripada menambahkan salinan baru, yang dapat bersifat toksik.

Para ilmuwan berharap dapat menguji terapi ini pada pasien dengan sindrom Rett atau AHC dalam lima tahun ke depan. Metode ini kemungkinan akan bergantung pada virus AAV9 untuk mengirimkan komponen pengeditan gen ke otak, tetapi risiko respons imun tetap menjadi tantangan utama.1 Selain itu, industri bioteknologi Amerika sedang mengalami krisis keuangan, yang mempersempit pendanaan untuk penelitian terapi mahal ini.

Ibu Coenraads mengatakan: “Pendanaan hampir habis. Tetapi kita harus gigih dan terus menghasilkan data yang baik.”

Sumber: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html