새로운 획기적인 발견으로 근위축성 측색 경화증 치료를 위한 유전자 치료의 길이 열렸습니다.

근육에서 나오는 RNA 신호가 독성 단백질 축적을 어떻게 조절하는지 이해하면 알츠하이머병과 기타 단백질 관련 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 도움이 될 수도 있습니다.

이스라엘 VNA 통신원에 따르면, 텔아비브 대학의 과학자 그룹이 근위축성 측색 경화증(ALS)에 대한 효과적인 치료 방향을 열어줄 수 있는 획기적인 발견을 발표했습니다. ALS는 현재 치료법이 없는 희귀 운동 뉴런 질환입니다.

이번 주 Nature Neuroscience 저널에 게재된 이 연구는 ALS를 유발하는 새로운 분자 메커니즘을 밝혀냈고, RNA 기반 유전자 치료가 신경 퇴화를 멈추고 손상된 신경 세포를 재생할 수 있는 능력을 보여주었습니다.

ALS는 운동 뉴런이 점차 죽어 근육 약화, 마비, 결국 호흡 부전으로 이어지는 진행성 퇴행성 질환입니다.

현재 치료법은 약물, 물리 치료, 호흡 지원을 통해 질병 진행을 늦추고 환자의 삶의 질을 개선하는 데만 도움이 됩니다.

이 연구는 텔아비브 대학의 에란 펄슨 교수 연구실에서 셰바 의료 센터와 이스라엘, 프랑스, ​​터키, 이탈리아의 연구소와 협력하여 수행되었습니다.

연구팀은 ALS 환자의 신경 말단에 비정상적으로 축적되는 단백질 TDP-43에 주목했습니다. 과학자들은 건강한 근육 세포가 TDP-43이 독성 덩어리를 형성하는 것을 막는 작은 RNA인 microRNA-126을 분비한다는 것을 발견했습니다.

ALS 환자의 경우, microRNA-126이 급격히 감소하면 TDP-43이 축적되어 세포의 에너지원인 미토콘드리아가 파괴되고 신경 세포가 점차 죽게 됩니다.

실험 결과, 환자와 생쥐의 조직에 microRNA-126을 첨가하면 신경 변성을 예방하고 운동 신경 재생을 촉진하는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다.

펄슨 교수에 따르면, 이 발견은 "신경 세포를 보호하기 위해 손실된 RNA 신호 전달을 복원함으로써 새로운 치료 방향을 열어준다"고 합니다.

연구팀은 현재 AAV 바이러스 벡터를 사용하여 microRNA-126을 인체에 전달하는 방법을 개발하고 있습니다. 이 기술은 미국 식품의약국(FDA)에서 다른 유전자 치료에 대해 승인된 기술입니다.

전문가들은 ALS 외에도 이 메커니즘이 다른 신경근 질환이나 알츠하이머병과 같은 독성 단백질 축적과 관련된 장애에도 적용될 수 있다고 믿고 있습니다.

전문가들은 이 연구 결과가 신경 손상이 심각해지기 전에 ALS를 조기에 발견하는 데 도움이 될 수 있으며, microRNA-126의 효과를 활성화하거나 모방할 수 있는 약물이나 생물학적 제품 개발의 길을 열어줄 수 있다고 말합니다.

근육에서 나오는 RNA 신호가 독성 단백질 축적을 어떻게 조절하는지 이해하면 알츠하이머병과 기타 단백질 관련 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 도움이 될 수도 있습니다.

펄슨 교수는 이번 발견이 ALS가 어떻게 시작되는지 이해하는 데 도움이 될 뿐만 아니라, 앞으로 환자의 생명을 구할 수 있는 유전자 치료법에 대한 현실적인 희망을 열어준다고 단언했습니다.

(TTXVN/베트남+)

출처: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp