베트남, 척수성 근위축증 치료제 500억 VND/회 투여량으로 시험

위 정보는 6월 6일 하노이에서 FPT와 Pharma Group이 공동으로 주최한 헬스케어 혁신 및 디지털 전환 포럼에서 국립 아동 병원 내분비학, 대사, 유전학 및 분자 치료 센터 소장인 부 치 둥(Vu Chi Dung) 준교수가 제공한 것입니다 .

베트남의 희귀질환 어린이들이 1건당 510억 VND의 비용이 드는 약물을 테스트하고 있습니다. - 사진 1.

졸겐스마 약물은 1회 사용에 약 500억 VND 이상의 비용이 들고, 척수성 근위축증이 있는 일부 어린이에게는 무료로 지원됩니다.

사진: 국립 어린이 병원

어린이들은 2022년에 임상시험에 참여할 예정입니다. 국립어린이병원이 이 약물의 임상시험에 참여하는 기관입니다. 베트남은 15개 참여국 중 하나이며, 연구는 5월 30일에 완료되었습니다.

실험 약물인 졸겐스마는 유전 질환인 척수성 근위축증을 치료하는 약물로, 500억 동(VND) 이상의 비용이 소요됩니다. 이 약물은 평생 한 번만 사용하며, 병든 유전자를 대체하고 정상 유전자를 척수에 삽입하는 방식으로 작용합니다.

약물 실험에 참여한 어린이의 경우, 약물 사용이 끝난 후 다음 5년 모니터링 단계로 전환되어 약물의 효과를 계속 평가하게 됩니다.

척수성 근위축증은 어린아이의 호흡근 마비로 인해 운동기능이 퇴화되고 조기 사망에 이르는 유전 질환입니다.

임상 시험은 새로운 약물에 대한 접근성을 추가합니다.

덩 박사는 위 약물의 임상 시험이 2세 이상 어린이를 대상으로 한다고 밝혔습니다. 이 약물은 스위스 제약회사 노바티스에서 연구 개발했으며, 1회 투여 비용은 210만 달러(약 500억 동 이상)로 출시 당시 세계 최고 가격이었습니다. 실제로 졸겐스마는 2020년 5월 미국 FDA로부터 2세 미만 어린이에 대한 승인을 받았습니다.

2021년 국립어린이병원은 노바티스 베트남 주식회사와 "베트남의 척수성 근위축증 환자 치료 강화 및 희귀질환 관리"에 관한 양해각서에 서명했으며, 이 양해각서에 따라 2세 미만의 척수성 근위축증 환자 10명에게 무료로 졸겐스마를 제공했습니다.

베트남에서는 국립 아동 병원과 호치민시 아동 병원(HCMC)에서 2세 미만의 어린이 46명이 환불 불가 지원금을 통해 이 약을 사용했습니다.

헬스케어 혁신 포럼에서 전문가들은 임상시험 시행에 있어 AI의 역할을 강조했습니다. 특히 국내 기술 기관들은 임상시험을 위한 AI 연구실을 구축하여 연구 기간을 단축하고 신약 개발에 대한 접근성을 높이고 있습니다.

출처: https://thanhnien.vn/viet-nam-thu-nghiem-thuoc-dieu-tri-teo-co-tuy-50-ti-dong-lieu-185250606170232942.htm