ຄວາມແຕກແຍກໃນການແກ້ໄຂພັນທຸກໍາເປີດທາງໃນການປິ່ນປົວຫຼາຍຮ້ອຍພະຍາດທາງພັນທຸກໍາ

ນັກວິທະຍາສາດອາເມລິກາໄດ້ພັດທະນາສະບັບ vPE ທີ່ຫຼຸດຜ່ອນຄວາມຜິດພາດເກືອບທັງຫມົດໃນເວລາທີ່ການແກ້ໄຂ DNA, ປູທາງໃນການປິ່ນປົວພະຍາດພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກຫຼາຍຮ້ອຍຄົນ.

Báo Tuổi Trẻ•11/10/2025

Đột phá giúp chỉnh sửa gene, mở đường chữa hàng trăm bệnh di truyền - Ảnh 1. — ເຄື່ອງມືໃຫມ່ທີ່ພັດທະນາໂດຍ MIT ປັບປຸງ DNA ທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາກວ່າ 60 ເທົ່າ, ສັນຍາວ່າຈະເຮັດໃຫ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ເປັນການປິ່ນປົວທີ່ປອດໄພກວ່າແຕ່ກ່ອນ.

ນັກຄົ້ນຄວ້າທີ່ສະຖາບັນເຕັກໂນໂລຢີ Massachusetts (MIT) ໄດ້ປະກາດຄວາມກ້າວຫນ້າທີ່ສໍາຄັນໃນເຕັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂ gene ທີ່ຫຼຸດຜ່ອນຄວາມຜິດພາດໃນລະດັບທີ່ບໍ່ເຄີຍມີມາກ່ອນ. ໂດຍການປັບແຕ່ງໂປຣຕີນຫຼັກໃນລະບົບການແກ້ໄຂ DNA, ທີມງານໄດ້ພັດທະນາເຄື່ອງມືໃຫມ່ທີ່ເຮັດໃຫ້ຄວາມຜິດພາດຫນ້ອຍກວ່າວິທີການທີ່ຜ່ານມາ 60 ເທົ່າ, ເປີດໂອກາດຂອງການປິ່ນປົວທີ່ປອດໄພສໍາລັບຫຼາຍຮ້ອຍພະຍາດທາງພັນທຸກໍາ.

ວິທີການແມ່ນອີງໃສ່ "ການແກ້ໄຂຂັ້ນຕົ້ນ" - ເຕັກນິກການແກ້ໄຂ gene ກ້າວຫນ້າທາງດ້ານທີ່ພັດທະນາໃນປີ 2019 ທີ່ອະນຸຍາດໃຫ້ສ່ວນ DNA ທີ່ຜິດພາດຖືກທົດແທນດ້ວຍລໍາດັບທີ່ມີສຸຂະພາບດີໂດຍບໍ່ມີການຕັດທັງສອງສາຍ DNA. ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ການແກ້ໄຂຂັ້ນຕົ້ນຍັງມີຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການນໍາສະເຫນີຄວາມຜິດພາດຂະຫນາດນ້ອຍເຂົ້າໄປໃນ DNA, ບາງຄັ້ງກໍ່ນໍາໄປສູ່ຄວາມສັບສົນ.

ສາດສະດາຈານ Phillip Sharp, ສາດສະດາຈານ Phillip Sharp, ຜູ້ຊ່ຽວຊານດ້ານການສຶກສາຂອງ MIT ແລະຜູ້ຮ່ວມອາວຸໂສຂອງການສຶກສາກ່າວວ່າ "ວິທີການໃຫມ່ບໍ່ສັບສົນກັບລະບົບການຈັດສົ່ງຫຼືເພີ່ມຂັ້ນຕອນກາງ, ແຕ່ເຮັດໃຫ້ຜົນໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂທີ່ຊັດເຈນກວ່າ, ຫຼຸດຜ່ອນການກາຍພັນທີ່ບໍ່ຕ້ອງການຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ".

ດ້ວຍເຕັກນິກການປັບປຸງໃຫມ່, ທີມງານ MIT ໄດ້ຫຼຸດລົງອັດຕາຄວາມຜິດພາດໃນການແກ້ໄຂຂັ້ນຕົ້ນຈາກປະມານ 1 ໃນ 7 ເປັນ 1 ໃນ 101, ແລະໃນໂຫມດການແກ້ໄຂທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາສູງກວ່າ, ຈາກ 1 ໃນ 122 ເປັນ 1 ໃນ 543.

ທີມງານໄດ້ຕັ້ງຊື່ສະບັບໃຫມ່ຂອງການແກ້ໄຂ vPE ( variant Prime Editor). ການທົດສອບກ່ຽວກັບຈຸລັງຂອງມະນຸດແລະຫນູໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ vPE ໄດ້ບັນລຸລະດັບຄວາມຖືກຕ້ອງສູງສຸດທີ່ເຄີຍບັນທຶກໄວ້ໃນພາກສະຫນາມຂອງການແກ້ໄຂ gene.

"ເຊັ່ນດຽວກັນກັບຢາໃດກໍ່ຕາມ, ມັນເປັນສິ່ງສໍາຄັນທີ່ຈະມີປະສິດຕິຜົນສູງແຕ່ມີຜົນຂ້າງຄຽງຫນ້ອຍເທົ່າທີ່ເປັນໄປໄດ້. ດ້ວຍການດັດແກ້ພັນທຸກໍາ, ນີ້ແມ່ນບາດກ້າວທີ່ກ້າວຫນ້າທີ່ເຮັດໃຫ້ວິທີການດັ່ງກ່າວມີຄວາມປອດໄພແລະເປັນໄປໄດ້ຫຼາຍ," ອາຈານ Robert Langer, ຜູ້ຂຽນຮ່ວມຂອງການສຶກສາກ່າວວ່າ.

ການຄົ້ນຄວ້າດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກນໍາພາໂດຍ ນັກວິທະຍາສາດ Vikash Chauhan ຂອງສະຖາບັນ Koch ສໍາລັບການຄົ້ນຄວ້າມະເຮັງ (MIT) ແລະໄດ້ຖືກຈັດພີມມາຢູ່ໃນວາລະສານ ທໍາມະຊາດ .

ຕອນນີ້ທີມງານ MIT ກໍາລັງສືບຕໍ່ເພີ່ມປະສິດທິພາບຂອງເຄື່ອງມື vPE ແລະຊອກຫາວິທີທີ່ຈະສົ່ງມັນໄປສູ່ເນື້ອເຍື່ອຫຼືອະໄວຍະວະທີ່ຖືກຕ້ອງເພື່ອການປິ່ນປົວ - ເປັນສິ່ງທ້າທາຍທີ່ຍາວນານສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene.

ທ່ານ Chauhan ກ່າວວ່າ "ເຄື່ອງມືນີ້ບໍ່ພຽງແຕ່ຂະຫຍາຍຄວາມສາມາດໃນການປິ່ນປົວພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກ, ແຕ່ຍັງມີປະໂຫຍດໃນການຄົ້ນຄວ້າພື້ນຖານ, ຊ່ວຍໃຫ້ຫ້ອງທົດລອງເຂົ້າໃຈດີຂື້ນວ່າຈຸລັງຈະເລີນເຕີບໂຕ, ຕອບສະຫນອງຕໍ່ຢາ, ຫຼືວິວັດທະນາການຂອງມະເຮັງ," Chauhan ເວົ້າ.

ກັບໄປທີ່ຫົວຂໍ້

VNA

ທີ່ມາ: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm