ຄວາມສົດໃສດ້ານຂອງການປິ່ນປົວພະຍາດທາງ neurological ໂດຍ 'ດັດແກ້' ສະຫມອງຂອງມະນຸດ

ນັກວິທະຍາສາດກໍາລັງເຂົ້າໃກ້ກັບຄວາມສາມາດໃນການນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຢີການແກ້ໄຂ gene ກັບສະຫມອງຂອງມະນຸດ - ເປົ້າຫມາຍທີ່ຖືກພິຈາລະນາເປັນເວລາດົນນານທີ່ສຸດທີ່ຈະເອົາຊະນະໄດ້.

ຄວາມສົດໃສດ້ານຂອງການປິ່ນປົວພະຍາດທາງ neurological ໂດຍ 'ດັດແກ້' ສະຫມອງຂອງມະນຸດ. (ຮູບປະກອບ. ທີ່ມາ: iStock)

ໃນໄລຍະສອງປີທີ່ຜ່ານມາ, ການທົດລອງຫນູຫຼາຍໆຄັ້ງໂດຍໃຊ້ CRISPR ແລະຕົວແປຂອງມັນໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນຄໍາສັນຍາໃນການປິ່ນປົວພະຍາດທາງປະສາດ.

ຜູ້ຊ່ຽວຊານຄາດວ່າການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກຂອງມະນຸດຈະເລີ່ມຕົ້ນພາຍໃນສອງສາມປີຂ້າງຫນ້າ. Monica Coenraads, ຜູ້ ອຳ ນວຍການກອງທຶນຄົ້ນຄ້ວາໂຣກ Rett ໃນສະຫະລັດກ່າວວ່າ "ຂໍ້ມູນບໍ່ເຄີຍມີແນວໂນ້ມຫຼາຍກວ່າເກົ່າ." "ນີ້ໄດ້ກາຍເປັນເລື່ອງນິຍາຍວິທະຍາສາດຫນ້ອຍລົງແລະຄວາມເປັນຈິງຫຼາຍຂຶ້ນ."

ບໍ່ເຫມືອນກັບຕັບຫຼືເລືອດ, ສະຫມອງໄດ້ຖືກປົກປ້ອງໂດຍອຸປະສັກເລືອດສະຫມອງ, ເຮັດໃຫ້ມັນຍາກທີ່ຈະແນະນໍາອົງປະກອບການແກ້ໄຂ gene. ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ກຸ່ມຄົ້ນຄ້ວາຈໍານວນຫນຶ່ງໄດ້ບັນທຶກຜົນໄດ້ຮັບໃນທາງບວກ. ໃນເດືອນກໍລະກົດທີ່ຜ່ານມາ, ການທົດລອງກ່ຽວກັບຫນູທີ່ມີພະຍາດສະຫຼັບ hemiplegia ໃນເດັກນ້ອຍໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າເຕັກໂນໂລຢີ "ການແກ້ໄຂຕົ້ນຕໍ" ສາມາດສ້ອມແປງປະມານເຄິ່ງຫນຶ່ງຂອງ cortex, ຫຼຸດຜ່ອນອາການຊັກ, ປັບປຸງສະຕິປັນຍາແລະການເຄື່ອນໄຫວ, ແລະຍືດອາຍຸຊີວິດ.

ກຸ່ມອື່ນໆຍັງທົດສອບຢູ່ໃນຫນູສໍາລັບພະຍາດ Huntington, ataxia ຂອງ Friedreich, ແລະການກາຍພັນຂອງພັນທຸກໍາທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດພະຍາດບ້າຫມູຫຼືປັນຍາອ່ອນ. ໃນກໍລະນີເຫຼົ່ານີ້, ການແກ້ໄຂສໍາເນົາທໍາມະຊາດຂອງ gene ໂດຍກົງແມ່ນຖືວ່າປອດໄພກວ່າການເພີ່ມສໍາເນົາໃຫມ່, ເຊິ່ງສາມາດເປັນພິດ.

ນັກວິທະຍາສາດ ຫວັງວ່າຈະທົດສອບການປິ່ນປົວໃນຄົນເຈັບທີ່ມີໂຣກ Rett ຫຼື AHC ພາຍໃນຫ້າປີ. ວິທີການດັ່ງກ່າວອາດຈະອີງໃສ່ເຊື້ອໄວຣັສ AAV9 ເພື່ອສົ່ງອົງປະກອບການແກ້ໄຂ gene ເຂົ້າໄປໃນສະຫມອງ, ແຕ່ຄວາມສ່ຽງທາງດ້ານພູມຕ້ານທານຍັງຄົງເປັນສິ່ງທ້າທາຍທີ່ສໍາຄັນ. ນອກຈາກນັ້ນ, ອຸດສາຫະກໍາເຕັກໂນໂລຢີຊີວະພາບຂອງສະຫະລັດກໍາລັງປະສົບກັບວິກິດການທາງດ້ານການເງິນ, ເຊິ່ງໄດ້ຫຼຸດລົງເທື່ອລະກ້າວສໍາລັບການຄົ້ນຄວ້າກ່ຽວກັບການປິ່ນປົວທີ່ມີລາຄາແພງນີ້.

ນາງ Coenraads ກ່າວວ່າ "ເງິນທຶນຈະ ໝົດ ໄປ," "ແຕ່ພວກເຮົາຕ້ອງອົດທົນແລະສືບຕໍ່ຜະລິດຂໍ້ມູນທີ່ດີ."

ທີ່ມາ: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html