Medische doorbraak helpt kinderen met beenmergtransplantaties giftige chemotherapie te vermijden

Een experimenteel antilichaammedicijn, ontwikkeld door Jasper Therapeutics, heeft de weg vrijgemaakt voor kinderen die een stamceltransplantatie nodig hebben, om extreem toxische chemotherapie en bestraling te vermijden, zo blijkt uit een onderzoeksrapport dat onlangs is gepubliceerd in het tijdschrift Nature Medicine.

Bij beenmergtransplantaties is de eerste stap altijd het 'schoonmaken' van het zieke beenmerg door middel van chemotherapie of radiotherapie. Deze procedure veroorzaakt een reeks ernstige bijwerkingen, zoals misselijkheid, haaruitval, immuundeficiëntie en laat zelfs langetermijngevolgen achter, zoals onvruchtbaarheid en lever- en nierschade.

De studie toonde echter aan dat het antilichaam briquilimab dit deed zonder toxiciteit te veroorzaken. Briquilimab richt zich op CD117, een eiwit dat zich op bloedstamcellen bevindt en hun ontwikkeling reguleert.

Het onderzoek werd uitgevoerd aan de Stanford Medical School (Californië, VS) bij drie kinderen met Fanconi-anemie – een zeldzame genetische aandoening. Elk kind had slechts één infuus met briquilimab nodig, 12 dagen vóór de stamceltransplantatie.

De resultaten toonden aan dat na 30 dagen gezonde cellen van de donor bijna al het beenmerg van de kinderen hadden bedekt. Aanvankelijk was het doel van het onderzoeksteam om slechts 1% dekking te bereiken - wat betekent dat 1% van de cellen in het beenmerg afkomstig was van de donor. Maar tests twee jaar later lieten zien dat alle drie de kinderen bijna 100% donorcellen hadden en nog steeds gezond zijn.

Opvallend is dat in alle drie de gevallen de stamcellen afkomstig waren van de eigen ouders van de patiënt. Dit is onmogelijk omdat ouders vaak geen perfecte genetische match hebben met hun kind, wat gemakkelijk kan leiden tot afstoting van het transplantaat.

Om dit probleem te verhelpen, hebben wetenschappers immuuncellen uit het gedoneerde beenmerg verwijderd. Hiermee wilden ze voorkomen dat het lichaam van de ontvanger de getransplanteerde cellen zou aanvallen.

Het team voert momenteel onderzoeken in een vergevorderd stadium uit bij meer kinderen met Fanconi-anemie en is van plan om het ook te testen bij andere genetische ziekten waarvoor een beenmergtransplantatie nodig is.

Ondertussen test een ander onderzoeksteam aan de Stanford School of Medicine de mogelijkheid om briquilimab toe te dienen aan oudere kankerpatiënten - patiënten die te zwak zijn of te veel onderliggende ziekten hebben om de volledige dosis chemotherapie of radiotherapie te verdragen.

(TTXVN/Vietnam+)

Bron: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp