Het aanpakken van zorgen over zeldzame geneesmiddelen.

SGGP 26/05/2023 06:32

Zes ampullen met heptavalent botulisme-antitoxine zijn zojuist in Ho Chi Minh-stad aangekomen als noodhulp van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), maar veel patiënten konden niet langer wachten! De wanhoop van artsen en familieleden van patiënten roept bij ons de vraag op: waarom is het tegengif niet gewoon beschikbaar?

Botulinumvergiftiging wordt veroorzaakt door de anaërobe bacterie Clostridium botulinum. Deze bacterie kan alleen overleven en gedijen in een omgeving die volledig zuurstofvrij is. Ze produceert een zeer giftig eiwit, wellicht het krachtigste in zijn soort. Deze toxine wordt via de darmen van geïnfecteerde personen opgenomen, komt in de bloedbaan terecht en tast zenuwcellen aan door zich eraan te binden, waardoor motorische zenuwen verlamd raken. Dit leidt tot spierzwakte en verlamming, ademhalingsstilstand en de dood.

De botulinumbacterie die ziekte bij mensen veroorzaakt, wordt momenteel ingedeeld in 7 typen (subtypen A, B, C, D, E, F, G), en daarom kent het toxine ook 7 verschillende typen. De bacteriën die ziekte bij kinderen veroorzaken, zijn meestal van type A en E, terwijl bij volwassenen alle 7 typen de ziekte kunnen veroorzaken. Voordat er een tegengif beschikbaar was, bedroeg het sterftecijfer in de VS 60%; nu er een tegengif beschikbaar is, is het sterftecijfer gedaald tot onder de 7%.

Het eerste botulinum-antidotum werd in 1970 ontwikkeld aan het U.S. Army Medical Research Institute. Pas in 2013 werd een nieuw, gemengd botulinum-antidotum met zeven verschillende bestanddelen goedgekeurd voor massaproductie. Het productieproces van botulinum-antidotums is vergelijkbaar met dat van slangengif-antidotums. Maar waarom zijn ze zo zeldzaam?

Het probleem is dat het aantal mensen dat wereldwijd besmet raakt met botulinumtoxine niet groot is. Volgens statistieken uit de VS waren er in de vorige eeuw minder dan 200 botulinuminfecties per jaar, en nu schommelt het aantal slechts tussen de tientallen en duizenden. Daarom is het niet nodig om het tegengif in grote hoeveelheden te produceren; grootschalige productie is alleen nodig bij een specifieke bestelling.

In ontwikkelde landen hebben de medische hulpdiensten van elk land een bepaalde voorraad op de meeste grote luchthavens. Indien nodig kunnen ze het tegengif in vliegtuigen laden en onmiddellijk naar het getroffen gebied vervoeren. De beste tijd voor behandeling is binnen twee dagen na het begin van de symptomen. Het tegengif bindt zich alleen aan vrije gifstoffen in het bloed en breekt deze af; als de gifstoffen zich al aan zenuwcellen hebben gebonden, kunnen ze niet worden geneutraliseerd en moet het lichaam nieuwe cellen aanmaken.

Het risico op vergiftiging is altijd aanwezig en kan op elk moment optreden. De gezondheidszorg moet een bepaalde hoeveelheid van dit tegengif in voorraad hebben. Heptavalent botuline-antitoxine kan 4 jaar bij -20 ° C worden bewaard, dus de aanschaf ervan om een voorraad voor het hele land aan te leggen is noodzakelijk en ligt binnen de mogelijkheden van de gezondheidszorg. Niet alleen botuline, het Ministerie van Volksgezondheid heeft onlangs van de regering de opdracht gekregen om onderzoek te doen naar en mechanismen te ontwikkelen om de beschikbaarheid van zeldzame en schaarse geneesmiddelen te garanderen.

Daarom is er dringend behoefte aan een specifiek financieel mechanisme waarmee zorginstellingen proactief voorraden van zeldzame medicijnen kunnen aanleggen. Er moet ook een mechanisme komen waarmee zorginstellingen bepaalde antigifmiddelen kunnen kopen en opslaan, en deze kunnen afvoeren als ze verlopen door een gebrek aan patiënten. Cruciaal is dat het ministerie beleid ontwikkelt om binnenlandse farmaceutische bedrijven aan te moedigen zeldzame medicijnen te produceren, om zo een betrouwbare binnenlandse levering te garanderen. Laten we voorkomen dat het trieste verhaal van "medicijntekorten" zich voortzet!

Bron