Het wegnemen van zorgen over zeldzame medicijnen

SGGP 26 mei 2023 06:32

6 flessen Botulisme-antitoxine Heptavalent zijn zojuist in Ho Chi Minhstad aangekomen met de noodhulp van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), maar veel patiënten konden niet wachten! De ongerustheid van artsen en familieleden van patiënten roept de vraag op: waarom is het tegengif niet beschikbaar?

Botulisme wordt veroorzaakt door de anaërobe bacterie Clostridium botulinum. Dit is een bacteriesoort die alleen kan leven en groeien in een omgeving zonder lucht. Deze bacterie produceert een giftig eiwit, dat als het meest giftig kan worden beschouwd. Dit gif wordt opgenomen via de darmen van de geïnfecteerde persoon, komt in het bloed terecht en bindt zich aan zenuwcellen, waardoor de motorische zenuwen verlamd raken. Dit leidt tot spierzwakte en verlamming, ademhalingsstilstand en de dood.

De stammen van de botulinumbacterie die bij mensen ziekte veroorzaken, worden momenteel onderverdeeld in 7 typen (subtypen A, B, C, D, E, F, G), dus er zijn ook 7 verschillende soorten toxines. De stammen die bij kinderen ziekte veroorzaken, worden meestal veroorzaakt door 2 typen A en E, terwijl ze bij volwassenen door alle 7 bovengenoemde typen kunnen worden veroorzaakt. Toen er nog geen tegengif bestond, bedroeg het geregistreerde sterftecijfer in de VS 60%; nu er een tegengif is, is het sterftecijfer gedaald tot onder de 7%.

Botulinum-antitoxine werd voor het eerst ontwikkeld in 1970 door het Amerikaanse Military Medical Research Institute. Pas in 2013 werd een mengsel van zeven soorten botulinum-antitoxine goedgekeurd voor massaproductie. Het principe van de productie van botulinum-antitoxine is vergelijkbaar met dat van slangengif-antitoxine. Maar waarom is het zo zeldzaam?

Het probleem is dat het aantal mensen dat wereldwijd met botuline besmet is, niet zo groot is. Volgens statistieken in de VS waren er in de vorige eeuw minder dan 200 mensen per jaar besmet met botuline, en nu schommelt het slechts in eenheden of tientallen. Daarom is de productie van tegengiffen in grote hoeveelheden niet nodig, alleen grootschalige productie wanneer er een bestelling is.

In ontwikkelde landen beschikt de medische noodhulporganisatie van elk land over een bepaalde voorraad op de meeste grote luchthavens. Indien nodig kunnen ze deze in een vliegtuig laden en direct naar de plaats van bestemming brengen. De beste behandeling vindt plaats binnen twee dagen na het detecteren van de symptomen. Het tegengif kan zich alleen binden aan de gifstoffen die nog vrij in het bloed aanwezig zijn en deze afbreken. Als de gifstoffen zich aan de cellen van het zenuwstelsel hebben gehecht, kunnen ze niet worden ontgift en wachten ze alleen tot het lichaam andere cellen regenereert.

Het risico op vergiftiging bestaat altijd en kan op elk moment optreden. De gezondheidssector moet een bepaalde hoeveelheid van dit tegengif inkopen. Botulisme-antitoxine Heptavalent kan 4 jaar lang bij -20 ° C worden ingevroren, dus de aankoop van het geneesmiddel voor het hele land is noodzakelijk en valt binnen de capaciteit van de gezondheidssector. Naast botuline is het ministerie van Volksgezondheid onlangs door de overheid belast met het onderzoeken en ontwikkelen van een mechanisme om zeldzame en beperkt beschikbare geneesmiddelen te garanderen.

Daarom is het noodzakelijk om binnenkort een specifiek financieel mechanisme te hebben waarmee medische instellingen proactief zeldzame medicijnen kunnen reserveren; een mechanisme waarmee medische instellingen tegengiffen kunnen kopen en reserveren en deze kunnen vernietigen als er geen patiënten zijn, waardoor de houdbaarheidsdatum van de medicijnen verstrijkt. Het is belangrijk dat het ministerie een beleid voert om binnenlandse farmaceutische bedrijven aan te moedigen de productie van zeldzame medicijnen in te zetten om proactief in de binnenlandse voorraden te voorzien. Laat het trieste verhaal van "Geneesmiddelentekort" niet voortduren!

Bron