Waarom kost het medicijn voor de behandeling van spinale musculaire atrofie 50 miljard VND per dosis?

Door de dure grondstoffen, de complexe productie en het lastig te repliceren model kost Zolgensma, een medicijn voor de behandeling van spinale spieratrofie, 2,1 miljoen dollar (50 miljard VND) per dosis.

Het unieke medicijn behandelt spinale musculaire atrofie (SMA), een genetische aandoening die spierverlies en spierzwakte veroorzaakt. Het medicijn, ontwikkeld door AveXis, een dochteronderneming van het Amerikaanse farmaceutische bedrijf Novartis, was bij de lancering naar verluidt het duurste ter wereld . Sommige zorgverzekeraars vergoedden het medicijn niet vanwege de hoge prijs. Andere stelden strenge eisen aan het aantal patiënten dat voor het medicijn in aanmerking kwam.

Zeven Vietnamese kinderen met spinale musculaire atrofie hebben gratis medicijnen gekregen van AveXis via een loterijprogramma dat twee keer per maand wordt gehouden.

Doorbraak in de effectiviteit van behandelingen

Volgens experts is het, om te begrijpen waarom een dosis Zolgensma bijna 50 miljard VND kost, noodzakelijk om te begrijpen hoe en waarom dit medicijn is ontwikkeld. Zolgensma behoort tot de groep gepersonaliseerde medicijnen die zich richten op specifieke problemen die worden veroorzaakt door de genetische code van een patiënt. Deze behandelmethode is daarom veel effectiever dan traditionele methoden, die populair zijn en voor veel patiënten beschikbaar zijn.

Zolgensma is in wezen een vorm van gentherapie. Het medicijn vervangt het defecte SMN1-gen bij mensen met spinale spieratrofie door een nieuwe, normaal functionerende kopie.

Maar het is niet eenvoudig om deze gezonde kopie in cellen te krijgen. Het nieuwe gen moet in een virale vector worden geplaatst, genaamd adenovirus 9 (AAV9). Wetenschappers verwijderen een deel van het DNA van het virus, zodat het geen ziekte bij mensen kan veroorzaken. Eenmaal in het lichaam gebracht via intraveneuze infusie, reist de virale vector naar de cellen met het nieuwe, gezonde gen om het defecte gen te vervangen.

Het medicijn bevat ook de werkzame stof onasemnogene abeparvovec, dat helpt bij het herstellen van genen en de productie van eiwitten voor spierbeweging en zenuwfunctie. Na de introductie van Zolgensma werden in het Verenigd Koninkrijk jaarlijks ongeveer 80 kinderen uit een kritieke toestand ontslagen.

Fabrikant Novartis zei dat Zolgensma duur is omdat het "de levens van gezinnen die getroffen zijn door een verwoestende ziekte ingrijpend verandert." Elk jaar krijgen wereldwijd meer dan 60.000 kinderen de diagnose spinale spieratrofie. Sinds de introductie is Zolgensma in ongeveer 38 landen goedgekeurd en gebruiken meer dan 1.000 kinderen het medicijn.

Vas Narasimhan, CEO van Novartis, beweert dat gentherapieën een medische doorbraak vormen en hoop bieden op genezing van dodelijke genetische ziekten met slechts één dosis.

Zolgensma-medicijn kost 2,1 miljoen dollar. Foto: Novartis — Zolgensma-medicijn kost 2,1 miljoen dollar. Foto: *Novartis*

Moeilijk om productiemodel te repliceren

Hoewel gentherapie een veelbelovende optie is voor de behandeling van veel ziekten, is het productieproces van de medicijnen complex. In tegenstelling tot antilichaambehandelingen, die de creatie en uitbreiding van cellijnen mogelijk maken, is gentherapie moeilijk op te schalen en zeer duur om te produceren.

Het probleem zit in de biologie, omdat de oorspronkelijke AAV9-vector een virus is dat cellen wil doden. Zodra het DNA is verwijderd en vervangen, kan het virus veilig in menselijke cellen worden ingebracht. Het proces om dit stadium te bereiken is echter extreem duur.

Bedrijven haasten zich om nieuwe medicijnen te ontwikkelen en op de markt te brengen. Maar ze besteden weinig tijd aan het optimaliseren van hun productieprocessen. Daardoor worden medicijnen tegen hoge kosten op de markt gebracht.

"Op dit moment beschikt de wereld niet over de capaciteit en de productieprocessen om medicijnen te maken voor zeldzame of extreem zeldzame ziekten. Voor gentherapieën moet je zeer dure grondstoffen kopen. De mogelijkheid om dit model op te schalen en te gebruiken is dus zeer beperkt", legt Eric Hobbs, CEO van Berkeley Lights, uit.

Zolgensma is momenteel een gepatenteerd geneesmiddel dat wordt geproduceerd door Novartis. Er is geen biosimilarversie beschikbaar: een geneesmiddel dat qua kwaliteit, veiligheid en klinische effectiviteit vergelijkbaar is met het originele product.

Zolgensma wordt ook beschouwd als een biologisch geneesmiddel, wat betekent dat het gemaakt is van levende cellen. Wetenschappers kunnen deze geneesmiddelen dus niet exact namaken.

Het alternatief voor Zolgensma is Spinraza, dat levenslang vier keer per jaar wordt ingenomen. De catalogusprijs van het medicijn bedraagt $ 750.000 voor het eerste jaar en $ 350.000 per jaar daarna, oftewel ongeveer $ 4 miljoen over 10 jaar.

De non-profitorganisatie Institute for Clinical Economic Review schat dat de reële prijs voor nieuwe gentherapieën tussen de 1,2 en 2,1 miljoen dollar ligt.

Thuc Linh (volgens Forbes, Guardian, Healthline )

Bronlink