USA godkjenner banebrytende behandling med genredigeringsverktøy

Det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) godkjente en revolusjonerende genredigeringsterapi for å behandle sigdcelleanemi.

FDA-avgjørelsen ble tatt 9. desember. De to godkjente terapiene kalles Casgevy, som er basert på den nobelprisvinnende genredigeringsteknologien CRISPR, og Lyfgenia, som bruker et ufarlig virus til å redigere gener.

Casgevy produseres av to selskaper, Vertex Pharmaceuticals (USA) og CRISPR Therapeutics (Sveits). Legemidlet har effekten av å reparere defekte gener i stamceller hos pasienter i alderen 12 år og eldre med sigdcelleanemi og talassemi.

Begge sykdommene er forårsaket av defekter i hemoglobingenet. Genterapibehandlinger koster vanligvis millioner av dollar, noe som er utenfor rekkevidde for mange pasienter. Produsenten, Vertex Pharmaceuticals, jobber for å holde prisen så lav som mulig.

FDA-godkjenningen kommer etter at det britiske legemiddel- og helseproduktreguleringsbyrået (MHRA) godkjente behandlingen i november.

Lyfgenia bruker derimot genoverføring for å redigere gener. Det endrer pasientens blodstamceller for å produsere hemoglobin avledet fra genet. Når hemoglobinet tilsettes røde blodceller, reduserer det risikoen for sigdcelleanemi, ifølge FDA.

En sigdformet rød blodcelle. Foto: CDC

«Disse representerer store fremskritt innen genterapi for pasienter med sigdcelleanemi. Potensialet deres til å forandre liv er enormt», sa Peter Marks, direktør for FDAs senter for evaluering og forskning av biologiske legemidler.

Genterapi gjør behandlingen mer målrettet og effektiv, spesielt for personer med sjeldne sykdommer som har begrensede behandlingsalternativer, ifølge FDAs dr. Nicole Verdun.

FDA er «veldig spent på å fremme dette feltet», la hun til, fordi de hjelper personer hvis liv er alvorlig forstyrret av sykdommen.

Byråets godkjenning betyr at rundt 16 000 personer med sigdcelleanemi vil ha et potensielt behandlingsalternativ. Sykdommen rammer rundt 100 000 amerikanere og mer enn 7,7 millioner mennesker over hele verden, hovedsakelig av afrikansk og karibisk avstamning. Det er en sjelden, svekkende og livstruende blodsykdom, og mange har udekkede behandlingsbehov.

Sigdcellepasienter har forlengede, sigdformede blodceller i stedet for de typiske konkavformede runde. De misformede cellene setter seg fast i blodårene, blokkerer oksygentilførselen og forårsaker alvorlig smerte, hjerneslag og organskade.

Thuc Linh (Ifølge AFP, AP )

Kildekobling: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html