De dyreste terapiene og medisinene i verden

Disse terapiene og behandlingene selges til svært høye priser. Faktisk er prisene så høye at de utfordrer ikke bare pasienter, men også helsevesenet og forsikringsselskapene, ifølge Scientific American magazine.

Skysona er en genterapi med en engangsbehandlingskostnad på 3 millioner dollar som bremser utviklingen av adrenoleukodystrofi (CALD).

De dyreste terapiene og medisinene i verden inkluderer:

Skysona

Skysona er en banebrytende genterapi med en engangsbehandlingskostnad på 3 millioner USD, omtrent 73 milliarder VND. Denne terapien ble utviklet av bioteknologiselskapet Bluebird Bio (USA), og har effekten av å bremse utviklingen av adrenoleukodystrofi (CALD).

CALD er en sjelden genetisk lidelse som påvirker nervesystemet. Skysona-behandling modifiserer pasientens stamceller til å inkludere ALDP-genet. Dette bremser sykdomsprogresjonen og forbedrer livskvaliteten for de med tilstanden. Den høye prisen på denne behandlingen skyldes kostnadene for forskning, utvikling og produksjon.

Zynteglo

Zynteglo er en lentiviral vektorgenterapi og er også utviklet av Bluebird Bio. Kostnaden for denne behandlingen er opptil 2,8 millioner USD, omtrent 68 milliarder VND, for én behandling. Personene som er involvert i legemidlet er pasienter med transfusjonsavhengig talassemi (TDT). Dette er en sjelden blodsykdom som krever at pasientene har regelmessige og livslange blodtransfusjoner for å overleve.

Zynteglo-behandling vil redusere eller til og med eliminere behovet for blodtransfusjoner, og dermed forbedre livskvaliteten samt den fysiske og økonomiske belastningen av blodtransfusjoner.

Zolgensma

Zolgensma regnes som en revolusjonerende genterapi for behandling av spinal muskelatrofi (SMA), en sjelden genetisk sykdom hos barn. Legemidlet ble utviklet av det sveitsiske legemiddelselskapet Novartis og ble godkjent av det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA) i mai 2019.

Gjennomsnittsprisen for denne behandlingen er 2,1 millioner USD, omtrent 50 milliarder VND. Zolgensma virker ved å erstatte genet i overlevelsesmotorneuron 1-celler (SMN1) som er defekt eller mangler. Det er denne abnormaliteten som forårsaker sykdommen.

Zokinvy

Zokinvy brukes til å behandle Hutchinson-Gilford progeria syndrom (HGPS) og Progeroid Laminopathies syndrom. Dette er ekstremt sjeldne genetiske sykdommer som forårsaker for tidlig aldring hos barn.

Zokinvy ble utviklet av bioteknologiselskapet Eiger BioPharmaceuticals (USA). Kostnaden for behandling med denne terapien er 1,7 millioner USD/år, omtrent 25 milliarder VND. Legemidlet tas oralt og har en effekt på å forsinke sykdomsprogresjonen og forbedre livskvaliteten for barn, ifølge Scientific American.

Kildekobling: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm