Avanço na edição genética abre caminho para a cura de centenas de doenças genéticas

Cientistas americanos desenvolveram uma versão vPE que reduz quase todos os erros na edição de DNA, abrindo caminho para o tratamento de centenas de doenças genéticas raras.

Uma nova ferramenta desenvolvida pelo MIT ajusta o DNA com 60 vezes mais precisão, prometendo tornar a terapia genética um tratamento mais seguro do que nunca.

Pesquisadores do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) anunciaram um grande avanço na tecnologia de edição genética que reduz os erros a níveis sem precedentes. Ao ajustar as proteínas essenciais do sistema de edição de DNA, a equipe desenvolveu uma nova ferramenta que comete 60 vezes menos erros do que os métodos anteriores, abrindo a perspectiva de tratamentos seguros para centenas de doenças genéticas.

O método se baseia na "edição primária" — uma técnica avançada de edição genética desenvolvida em 2019 que permite a substituição de segmentos de DNA defeituosos por sequências saudáveis ​​sem cortar ambas as fitas de DNA. No entanto, a edição primária ainda apresenta o risco de introduzir pequenos erros no DNA, às vezes levando a complicações.

“A nova abordagem não complica o sistema de entrega nem adiciona uma etapa intermediária, mas produz resultados de edição muito mais precisos, reduzindo significativamente mutações indesejadas”, disse o professor Phillip Sharp, membro do MIT e coautor sênior do estudo.

Com a nova técnica de refinamento, a equipe do MIT reduziu a taxa de erro na edição principal de cerca de 1 em 7 para 1 em 101, e no modo de edição de maior precisão, de 1 em 122 para 1 em 543.

A equipe batizou a nova versão do editor de vPE (variante Prime Editor). Testes em células humanas e camundongos mostraram que o vPE atingiu o mais alto nível de precisão já registrado no campo da edição genética.

"Como acontece com qualquer medicamento, é importante ter alta eficácia, mas o mínimo de efeitos colaterais possível. Com a edição genética, este é um passo à frente que torna o método muito mais seguro e viável", disse o coautor do estudo, Professor Robert Langer.

A pesquisa foi liderada pelo cientista Vikash Chauhan, do Instituto Koch de Pesquisa do Câncer (MIT), e foi publicada na revista Nature .

A equipe do MIT agora continua otimizando a eficiência da ferramenta vPE e encontrando maneiras de aplicá-la ao tecido ou órgão certo para tratamento — um desafio de longa data para a terapia genética.

“Esta ferramenta não apenas expande a capacidade de tratar doenças genéticas raras, mas também é útil na pesquisa básica, ajudando os laboratórios a entender melhor como as células crescem, respondem a medicamentos ou evoluem no câncer”, disse Chauhan.

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VNA

Fonte: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm