O nouă descoperire deschide calea pentru terapia genică în tratarea sclerozei laterale amiotrofice

Potrivit unui corespondent VNA din Israel, un grup de oameni de știință de la Universitatea din Tel Aviv a anunțat recent o descoperire revoluționară care ar putea deschide o direcție eficientă de tratament pentru scleroza laterală amiotrofică (SLA) - o boală rară a neuronilor motori pentru care în prezent nu există leac.

Studiul, publicat săptămâna aceasta în revista Nature Neuroscience, a descoperit un nou mecanism molecular care provoacă SLA și a demonstrat capacitatea terapiei genice bazate pe ARN de a opri neurodegenerarea și chiar de a regenera neuronii deteriorați.

SLA este o boală degenerativă progresivă care determină moartea treptată a neuronilor motori, ducând la slăbiciune musculară, paralizie și, în cele din urmă, insuficiență respiratorie.

Tratamentele actuale ajută doar la încetinirea progresiei bolii și la îmbunătățirea calității vieții pacientului prin medicație, fizioterapie și suport respirator.

Cercetarea a fost efectuată în laboratorul profesorului Eran Perlson de la Universitatea din Tel Aviv, în colaborare cu Centrul Medical Sheba și institute de cercetare din Israel, Franța, Turcia și Italia.

Echipa s-a concentrat pe proteina TDP-43, care se acumulează anormal la nivelul terminațiilor nervoase la pacienții cu SLA. Oamenii de știință au descoperit că celulele musculare sănătoase secretă un ARN mic – microARN-126 – care împiedică TDP-43 să formeze aglomerări toxice.

La pacienții cu SLA, o scădere bruscă a microARN-126 determină acumularea de TDP-43, ceea ce duce la distrugerea mitocondriilor (sursa de energie a celulei) și la moartea treptată a neuronilor.

Experimentele au arătat, de asemenea, că adăugarea de microARN-126 la țesuturile pacienților și șoarecilor a ajutat la prevenirea neurodegenerării și la promovarea regenerării nervilor motori.

Potrivit profesorului Perlson, această descoperire „deschide noi direcții terapeutice prin restabilirea semnalizării ARN pierdute pentru a proteja celulele nervoase”.

Echipa de cercetare dezvoltă în prezent o metodă de administrare a microARN-126 în corpul uman folosind vectori virali AAV, o tehnologie care a fost aprobată de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) în alte terapii genice.

Pe lângă SLA, experții cred că acest mecanism poate fi aplicat și altor boli neuromusculare sau tulburări legate de acumularea de proteine toxice, cum ar fi Alzheimerul.

Experții spun că rezultatele cercetării ar putea ajuta, de asemenea, la detectarea SLA din timp, înainte ca leziunile nervoase să devină severe, și ar putea deschide calea pentru dezvoltarea de medicamente sau produse biologice care pot activa sau imita efectele microARN-126.

Înțelegerea modului în care semnalele ARN din mușchi controlează acumularea de proteine toxice ar putea ajuta, de asemenea, la dezvoltarea de terapii pentru Alzheimer și alte tulburări legate de proteine.

Profesorul Perlson a afirmat că această descoperire nu numai că ajută la înțelegerea modului în care se dezvoltă SLA, dar deschide și o speranță realistă pentru o terapie genică care poate salva viețile pacienților în viitor.

(TTXVN/Vietnam+)

Sursă: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp