SUA aprobă o terapie inovatoare folosind un instrument de editare genetică

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat o terapie revoluționară de editare genetică pentru tratarea anemiei falciforme.

Decizia FDA a fost luată pe 9 decembrie. Cele două terapii aprobate se numesc Casgevy, care se bazează pe tehnologia de editare genetică CRISPR, câștigătoare a Premiului Nobel, și Lyfgenia, care folosește un virus inofensiv pentru a edita gene.

Casgevy este produs de două companii, Vertex Pharmaceuticals (SUA) și CRISPR Therapeutics (Elveția). Medicamentul are efectul de reparare a genelor defecte din celulele stem ale pacienților cu vârsta de 12 ani și peste, cu anemie falciformă și talasemie.

Ambele boli sunt cauzate de defecte ale genei hemoglobinei. Tratamentele de terapie genică costă de obicei milioane de dolari, inaccesibile pentru mulți pacienți. Producătorul, Vertex Pharmaceuticals, face eforturi pentru a menține prețul cât mai scăzut posibil.

Aprobarea FDA vine după ce Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor de Sănătate din Marea Britanie (MHRA) a aprobat terapia în noiembrie.

Între timp, Lyfgenia folosește transferul de gene pentru a edita gene. Modifică celulele stem sanguine ale unui pacient pentru a produce hemoglobină derivată din genă. Atunci când este adăugată în globulele roșii, hemoglobina reduce riscul de anemie falciformă, potrivit FDA.

O celulă roșie în formă de seceră. Fotografie: CDC

„Acestea reprezintă progrese majore în domeniul terapiei genice pentru pacienții cu anemie falciformă. Potențialul lor de a schimba vieți este enorm”, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Produselor Biologice din cadrul FDA.

Terapia genică face tratamentul mai țintit și mai eficient, în special pentru persoanele cu boli rare care au opțiuni de tratament limitate, potrivit Dr. Nicole Verdun de la FDA.

FDA este „foarte încântată să promoveze acest domeniu”, a adăugat ea, deoarece ajută persoanele ale căror vieți sunt grav perturbate de boală.

Aprobarea agenției înseamnă că aproximativ 16.000 de persoane cu anemie falciformă vor avea o posibilă opțiune de tratament. Boala afectează aproximativ 100.000 de americani și peste 7,7 milioane de oameni din întreaga lume, majoritatea de origine africană și caraibiană. Este o afecțiune sanguină rară, debilitantă și care pune viața în pericol, iar multe persoane au nevoi de tratament neacoperite.

Pacienții cu anemie falciformă au celule sanguine alungite, în formă de seceră, în loc de cele rotunde, concave, tipice. Celulele diforme se blochează în vasele de sânge, blocând alimentarea cu oxigen, provocând dureri severe, accidente vasculare cerebrale și leziuni ale organelor.

Thuc Linh (Potrivit AFP, AP )

Legătură sursă: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html