În ultimii doi ani, numeroase studii efectuate pe șoareci care au utilizat CRISPR și variantele sale au demonstrat potențialul de tratare a tulburărilor neurologice. Experții se așteaptă ca studiile clinice pe oameni să înceapă în următorii câțiva ani.
Monica Coenraads, directoarea Fundației de Cercetare a Sindromului Rett din SUA, a comentat: „Datele nu au fost niciodată mai promițătoare. Acest lucru devine din ce în ce mai puțin science fiction și din ce în ce mai mult o realitate.”
Spre deosebire de ficat sau sânge, creierul este protejat de bariera hematoencefalică, ceea ce face dificilă introducerea componentelor de editare genetică. Cu toate acestea, multe grupuri de cercetare au raportat rezultate promițătoare.
În iulie anul trecut, un experiment efectuat pe șoareci cu hemiplegie alternantă din copilărie a arătat că tehnologia de „editare primară” ar putea corecta aproximativ jumătate din cortexul cerebral, contribuind la reducerea convulsiilor, la îmbunătățirea funcțiilor cognitive și motorii și la prelungirea duratei de viață.
Alte grupuri efectuează experimente pe șoareci pentru boala Huntington, ataxia Friedreich și mutațiile genetice care cauzează epilepsie sau dizabilități intelectuale. În aceste cazuri, editarea directă a unei copii a unei gene naturale este considerată mai sigură decât adăugarea unei copii noi, care poate fi toxică.
Oamenii de știință speră să poată testa această terapie pe pacienți cu sindrom Rett sau AHC în următorii cinci ani. Metoda se va baza probabil pe virusul AAV9 pentru a introduce componente de editare genetică în creier, dar riscul unui răspuns imun rămâne o provocare majoră. În plus, industria americană de biotehnologie se confruntă cu o criză financiară, care reduce finanțarea pentru cercetarea acestei terapii costisitoare.
Dna Coenraads a declarat: „Finanțarea se epuizează. Dar trebuie să perseverăm și să continuăm să generăm date bune.”
Sursă: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
Comentariu (0)