Ambiția de a „edita” creierul uman pentru a trata boli neurologice

Oamenii de știință sunt tot mai aproape de a putea aplica tehnologia de editare a genomului la creierul uman - un obiectiv considerat mult timp cel mai dificil de atins.

Fotografie ilustrativă.

În ultimii doi ani, mai multe experimente pe șoareci care au utilizat CRISPR și variantele sale s-au dovedit promițătoare în tratarea tulburărilor neurologice, experții așteptând ca studiile clinice pe oameni să înceapă în următorii câțiva ani.

„Datele nu au fost niciodată mai încurajatoare”, a declarat Monica Coenraads, directoarea Fundației de Cercetare a Sindromului Rett din Statele Unite. „Acest lucru devine din ce în ce mai puțin science fiction și mai mult o realitate.”

Spre deosebire de ficat sau sânge, creierul este protejat de o barieră hematoencefalică, ceea ce face dificilă introducerea componentelor de editare genetică. Cu toate acestea, multe grupuri de cercetare au înregistrat rezultate pozitive.

În iulie anul trecut, un experiment pe șoareci cu o boală infantilă numită hemiplegie alternantă a arătat că tehnologia de „editare primară” poate repara aproximativ jumătate din cortexul cerebral, reducând convulsiile, îmbunătățind funcția cognitivă și mișcarea și prelungind durata de viață.

Alte grupuri efectuează, de asemenea, teste pe șoareci pentru depistarea bolii Huntington, a ataxiei Friedreich și a mutațiilor genetice care cauzează epilepsie sau retard mintal. În aceste cazuri, editarea directă a copiei naturale a unei gene este considerată mai sigură decât adăugarea unei copii noi, care poate fi toxică.

Oamenii de știință speră să testeze terapia pe pacienți cu sindrom Rett sau AHC în termen de cinci ani. Metoda se va baza probabil pe virusul AAV9 pentru a livra componenta de editare genetică în creier, dar riscurile imunologice rămân o provocare majoră. În plus, industria biotehnologică din SUA se confruntă cu o criză financiară, ceea ce duce la scăderea treptată a finanțării pentru cercetarea acestei terapii costisitoare.

„Finanțarea se epuizează”, spune dna Coenraads. „Dar trebuie să perseverăm și să continuăm să producem date bune.”

baotintuc.vn

Sursă: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html