De ce costă medicamentul pentru tratarea atrofiei musculare spinale 50 de miliarde de VND per doză?

Materiile prime scumpe, procesul de fabricație complex și un model dificil de reprodus înseamnă că Zolgensma, un medicament pentru tratarea atrofiei musculare spinale, are un preț de 2,1 milioane de dolari (50 de miliarde VND) pe doză.

Medicamentul unic în viață tratează atrofia musculară spinală (AMS), o tulburare genetică ce provoacă atrofie și slăbiciune musculară. Dezvoltat de AveXis, o filială a companiei farmaceutice americane Novartis, medicamentul era considerat cel mai scump din lume la momentul lansării sale. Unele companii de asigurări nu au acoperit medicamentul din cauza prețului său ridicat. Altele au avut cerințe stricte pentru a limita numărul de pacienți eligibili pentru acest medicament.

Șapte copii vietnamezi cu atrofie musculară spinală au primit medicamente gratuite de la AveXis prin intermediul unui program de loterie organizat de două ori pe lună.

Eficacitatea tratamentului revoluționar

Potrivit experților, pentru a înțelege de ce o doză de Zolgensma costă aproape 50 de miliarde de VND, este necesar să înțelegem cum și de ce a fost creat acest medicament. Zolgensma aparține grupului de medicamente personalizate, care vizează probleme specifice cauzate de codul genetic al unui pacient. Astfel, această metodă de tratare a bolii este mult mai eficientă decât metodele tradiționale, care sunt populare și disponibile pentru mulți pacienți.

Zolgensma este, în esență, un tip de terapie genică. Medicamentul înlocuiește gena SMN1 defectă la persoanele cu atrofie musculară spinală cu o copie nouă, funcțională normal.

Însă introducerea acestei copii sănătoase în celule nu este ușoară. Noua genă trebuie plasată într-un vector viral, numit adenovirus 9 (AAV9). Oamenii de știință elimină o parte din ADN-ul virusului, astfel încât acesta să nu poată provoca boli la oameni. Odată introdus în organism prin perfuzie intravenoasă, vectorul viral călătorește către celule, purtând noua genă sănătoasă pentru a o înlocui pe cea defectă.

Medicamentul conține, de asemenea, ingredientul activ onasemnogene abeparvovec, care ajută la refacerea genelor și la producerea de proteine pentru mișcarea musculară și funcția nervoasă. După introducerea Zolgensma, aproximativ 80 de copii din Marea Britanie au fost externați din stare critică în fiecare an.

Producătorul Novartis a declarat că Zolgensma este scump deoarece „schimbă dramatic viața familiilor afectate de o boală devastatoare”. În fiecare an, peste 60.000 de copii din întreaga lume sunt diagnosticați cu atrofie musculară spinală. De la lansarea sa, Zolgensma a fost aprobat de aproximativ 38 de țări, peste 1.000 de copii utilizând medicamentul.

Directorul executiv al Novartis, Vas Narasimhan, susține că terapiile genice reprezintă o descoperire medicală inovatoare, oferind speranța vindecării bolilor genetice mortale cu o singură doză.

Medicamentul Zolgensma costă 2,1 milioane USD. Fotografie: Novartis — Medicamentul Zolgensma costă 2,1 milioane USD. Fotografie: *Novartis*

Model de producție dificil de reprodus

Deși terapia genică este o opțiune promițătoare pentru tratarea multor boli, procesul de fabricare a medicamentelor este dificil. Spre deosebire de tratamentele cu anticorpi, care permit crearea și extinderea liniilor celulare, terapia genică este dificil de extins și foarte scump de produs.

Problema constă în biologie, deoarece vectorul AAV9 original este un virus care vrea să distrugă celulele. Odată ce ADN-ul este îndepărtat și înlocuit, virusul poate fi introdus în siguranță în celulele umane. Cu toate acestea, procesul pentru a ajunge în această etapă este extrem de costisitor.

Companiile se întrec în dezvoltarea și comercializarea de noi medicamente. Dar nu petrec prea mult timp optimizând procesele de fabricație. Drept urmare, medicamentele sunt lansate în grabă pe piață la costuri ridicate.

„În prezent, lumea nu are capacitatea, procesele de fabricație necesare pentru a produce medicamente pentru boli rare sau extrem de rare. Pentru terapiile genice, trebuie să cumperi materii prime foarte scumpe. Așadar, capacitatea de a extinde și opera acest model este foarte limitată”, explică Eric Hobbs, CEO al Berkeley Lights.

Zolgensma este în prezent un medicament brevetat fabricat de Novartis, fără a fi disponibilă o versiune biosimilară - un medicament similar din punct de vedere al calității, siguranței și eficacității clinice cu produsul original.

Zolgensma este considerat, de asemenea, un medicament biologic, adică este fabricat din celule vii. Prin urmare, oamenii de știință nu pot crea copii exacte ale acestor medicamente.

Alternativa la Zolgensma este Spinraza, care se administrează de patru ori pe an, pe viață. Prețul de listă al medicamentului este de 750.000 de dolari pentru primul an și de 350.000 de dolari în fiecare an ulterior, adică aproximativ 4 milioane de dolari pe o perioadă de 10 ani.

Grupul non-profit Institute for Clinical Economic Review estimează că prețul corect pentru noile terapii genice este între 1,2 și 2,1 milioane de dolari.

Thuc Linh (conform Forbes, Guardian, Healthline )

Legătură sursă