Прорыв в редактировании генов открывает путь к лечению сотен генетических заболеваний

Американские ученые разработали версию vPE, которая устраняет практически все ошибки при редактировании ДНК, открывая путь к лечению сотен редких генетических заболеваний.

Новый инструмент, разработанный Массачусетским технологическим институтом, позволяет изменять ДНК с точностью в 60 раз большей, что позволит сделать генную терапию более безопасным методом лечения, чем когда-либо прежде.

Исследователи из Массачусетского технологического института (MIT) объявили о значительном прорыве в технологии редактирования генов, который позволил снизить количество ошибок до беспрецедентного уровня. Модифицируя основные белки в системе редактирования ДНК, команда разработала новый инструмент, допускающий в 60 раз меньше ошибок, чем предыдущие методы, что открывает перспективы безопасного лечения сотен генетических заболеваний.

Метод основан на «прайм-редактировании» — передовой технологии редактирования генов, разработанной в 2019 году, которая позволяет заменять дефектные сегменты ДНК здоровыми последовательностями без разрезания обеих цепей ДНК. Однако при прайм-редактировании сохраняется риск внесения небольших ошибок в ДНК, что иногда приводит к осложнениям.

«Новый подход не усложняет систему доставки и не добавляет промежуточный этап, но дает гораздо более точные результаты редактирования, значительно сокращая нежелательные мутации», — сказал профессор Филипп Шарп, научный сотрудник Массачусетского технологического института и соавтор исследования.

Благодаря новой методике уточнения команда Массачусетского технологического института снизила частоту ошибок при редактировании простых чисел примерно с 1 из 7 до 1 из 101, а в режиме редактирования с более высокой точностью — с 1 из 122 до 1 из 543.

Команда назвала новую версию редактора vPE (вариант Prime Editor). Испытания на клетках человека и мышах показали, что vPE достигла наивысшего уровня точности, когда-либо зафиксированного в области редактирования генов.

«Как и в случае с любым лекарством, важно обеспечить высокую эффективность при минимальном количестве побочных эффектов. Редактирование генов — это шаг вперёд, который делает метод гораздо более безопасным и доступным», — сказал соавтор исследования, профессор Роберт Лангер.

Исследование проводилось под руководством ученого Викаша Чаухана из Института исследований рака им. Коха (MIT) и было опубликовано в журнале Nature .

В настоящее время команда Массачусетского технологического института продолжает оптимизировать эффективность инструмента vPE и искать способы его доставки в нужную ткань или орган для лечения — давняя проблема генной терапии.

«Этот инструмент не только расширяет возможности лечения редких генетических заболеваний, но и полезен в фундаментальных исследованиях, помогая лабораториям лучше понять, как клетки растут, реагируют на лекарства или эволюционируют при раке», — сказал Чаухан.

Вернуться к теме

ВНА

Источник: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm