Две итальянки в возрасте 20 лет стали первыми пациентами в Европе, получившими передовую генную терапию для лечения редких генетических заболеваний крови.
В больнице Сан-Маттео в Павии, к югу от Милана, двое пациентов — один с большой β-талассемией, а другой с тяжелой серповидноклеточной анемией — официально прошли генную терапию Casgevy, которая стала первой в Европе, примененной вне рамок клинических испытаний.
Casgevy — это революционный метод лечения, разработанный с использованием передовой технологии редактирования генов для исправления мутаций в гене β-глобина — основной причины нарушений гемоглобина, таких как β-талассемия и серповидноклеточная анемия.
Два вышеупомянутых заболевания относятся к группе гемоглобинопатий — серьезных генетических нарушений, связанных с гемоглобином, — которые часто требуют пожизненных переливаний крови, а также приводят к осложнениям в виде полиорганной недостаточности и значительному снижению качества жизни.
Ожидается, что это революционное лечение станет поворотным моментом в лечении заболеваний в группе гемоглобинопатии./.
Источник: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp
Комментарий (0)