แนวโน้มการรักษาโรคทางระบบประสาทด้วยการ ‘แก้ไข’ สมองของมนุษย์

นักวิทยาศาสตร์กำลังใกล้ที่จะสามารถนำเทคโนโลยีการตัดแต่งยีนมาประยุกต์ใช้กับสมองของมนุษย์ได้ ซึ่งเป็นเป้าหมายที่ถือเป็นสิ่งที่ยากที่สุดในการบรรลุมาช้านาน

โอกาสในการรักษาโรคทางระบบประสาทด้วยการ 'แก้ไข' สมองของมนุษย์ (ภาพประกอบ ที่มา: iStock)

ในช่วงสองปีที่ผ่านมา การทดลองกับหนูหลายครั้งโดยใช้ CRISPR และรูปแบบต่างๆ ของมันได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาโรคทางระบบประสาท

ผู้เชี่ยวชาญคาดว่าการทดลองทางคลินิกในมนุษย์จะเริ่มต้นขึ้นภายในไม่กี่ปีข้างหน้า “ข้อมูลนี้ไม่เคยมีแนวโน้มดีเท่านี้มาก่อน” โมนิกา โคเอนราดส์ ผู้อำนวยการมูลนิธิวิจัยโรคเรตต์ซินโดรมในสหรัฐอเมริกากล่าว “เรื่องนี้กำลังกลายเป็นนิยายวิทยาศาสตร์น้อยลงเรื่อยๆ และกลายเป็นความจริงมากขึ้นเรื่อยๆ”

สมองได้รับการปกป้องด้วยเกราะป้องกันเลือด-สมอง ซึ่งแตกต่างจากตับหรือเลือด ทำให้ยากต่อการนำส่วนประกอบของการแก้ไขยีนเข้ามา อย่างไรก็ตาม กลุ่มวิจัยหลายกลุ่มได้บันทึกผลในเชิงบวก เดือนกรกฎาคมปีที่แล้ว การทดลองกับหนูที่เป็นโรคอัมพาตครึ่งซีกสลับกันในเด็ก แสดงให้เห็นว่าเทคโนโลยี "การแก้ไขยีนเบื้องต้น" สามารถซ่อมแซมคอร์เทกซ์ได้ประมาณครึ่งหนึ่ง ลดอาการชัก พัฒนาทักษะการรับรู้และการเคลื่อนไหว และยืดอายุขัย

กลุ่มอื่นๆ กำลังทดสอบในหนูเพื่อหาโรคฮันติงตัน โรคอะแท็กเซียฟรีดไรช์ และการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้เกิดโรคลมชักหรือภาวะปัญญาอ่อน ในกรณีเหล่านี้ การแก้ไขสำเนาธรรมชาติของยีนโดยตรงถือว่าปลอดภัยกว่าการเพิ่มสำเนาใหม่ ซึ่งอาจเป็นพิษได้

นักวิทยาศาสตร์ หวังที่จะทดสอบวิธีการรักษานี้กับผู้ป่วยโรคเรตต์ซินโดรม หรือ AHC ภายในห้าปี วิธีการนี้น่าจะอาศัยไวรัส AAV9 เพื่อนำส่วนประกอบการตัดแต่งยีนเข้าสู่สมอง แต่ความเสี่ยงทางภูมิคุ้มกันยังคงเป็นความท้าทายสำคัญ นอกจากนี้ อุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพของสหรัฐฯ กำลังประสบกับวิกฤตทางการเงิน ซึ่งส่งผลให้เงินทุนสำหรับการวิจัยวิธีการรักษาที่มีราคาแพงนี้ค่อยๆ ลดลง

“เงินทุนกำลังจะหมด” คุณโคเอนราดส์กล่าว “แต่เราต้องอดทนและผลิตข้อมูลที่ดีต่อไป”

ที่มา: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html