Nörolojik hastalıkları tedavi etmek için insan beynini 'düzenleme' hırsı

Bilim insanları, uzun zamandır ulaşılması en zor hedef olarak kabul edilen genom düzenleme teknolojisini insan beynine uygulayabilmeye yaklaşıyor.

İllüstrasyon fotoğrafı.

Son iki yılda CRISPR ve türevlerini kullanan birkaç fare deneyi, nörolojik bozuklukların tedavisinde umut verici sonuçlar gösterdi ve uzmanlar önümüzdeki birkaç yıl içinde insanlarda klinik deneylere başlanmasını bekliyor.

ABD'deki Rett Sendromu Araştırma Vakfı direktörü Monica Coenraads, "Veriler hiç bu kadar cesaret verici olmamıştı," dedi. "Bu giderek bilim kurgu olmaktan çıkıp gerçeğe dönüşüyor."

Karaciğer veya kanın aksine, beyin bir kan-beyin bariyeriyle korunmaktadır ve bu da gen düzenleme bileşenlerinin sisteme dahil edilmesini zorlaştırmaktadır. Ancak birçok araştırma grubu olumlu sonuçlar kaydetmiştir.

Geçtiğimiz temmuz ayında, çocukluk çağında görülen ve alternatif hemipleji adı verilen bir hastalığa sahip fareler üzerinde yapılan bir deney, "birincil düzenleme" teknolojisinin serebral korteksin yaklaşık yarısını onarabileceğini, nöbetleri azaltabileceğini, bilişselliği ve hareketi iyileştirebileceğini ve yaşam süresini uzatabileceğini gösterdi.

Diğer gruplar da fareler üzerinde Huntington hastalığı, Friedreich ataksisi ve epilepsi veya zihinsel geriliğe neden olan gen mutasyonları için testler yapıyor. Bu durumlarda, bir genin doğal kopyasını doğrudan düzenlemek, toksik olabilen yeni bir kopya eklemekten daha güvenli kabul ediliyor.

Bilim insanları, tedaviyi beş yıl içinde Rett sendromu veya AHC hastalarında test etmeyi umuyor. Yöntem, gen düzenleme bileşenini beyne iletmek için muhtemelen AAV9 virüsüne dayanacak, ancak immünolojik riskler hala büyük bir zorluk teşkil ediyor. Ayrıca, ABD biyoteknoloji endüstrisi finansal kriz yaşıyor ve bu da bu pahalı tedavi üzerine araştırma fonlarının giderek azalmasına neden oluyor.

Bayan Coenraads, "Fonlar tükeniyor," diyor. "Ama sebat etmeli ve iyi veriler üretmeye devam etmeliyiz."

baotintuc.vn

Kaynak: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html