İnsan beynini 'düzenleyerek' nörolojik hastalıkların tedavi edilmesi ihtimali

Bilim insanları, uzun zamandır ulaşılması en zor hedef olarak kabul edilen gen düzenleme teknolojisini insan beynine uygulamaya yaklaşıyor.

İnsan beynini 'düzenleyerek' nörolojik hastalıkların tedavi edilmesi ihtimali. (İllüstrasyon fotoğrafı. Kaynak: iStock)

Son iki yıldır CRISPR ve türevlerini kullanan birçok fare deneyi, nörolojik bozuklukların tedavisinde umut verici sonuçlar ortaya koydu.

Uzmanlar, insanlar üzerinde klinik deneylerin önümüzdeki birkaç yıl içinde başlamasını bekliyor. ABD'deki Rett Sendromu Araştırma Vakfı direktörü Monica Coenraads, "Veriler hiç bu kadar umut verici olmamıştı," dedi. "Bu giderek bilim kurgu olmaktan çıkıp gerçeğe dönüşüyor."

Karaciğer veya kanın aksine, beyin bir kan-beyin bariyeriyle korunmaktadır ve bu da gen düzenleme bileşenlerinin sisteme dahil edilmesini zorlaştırmaktadır. Ancak, birçok araştırma grubu olumlu sonuçlar kaydetmiştir. Geçtiğimiz Temmuz ayında, çocuklarda alternatif hemipleji hastalığı olan fareler üzerinde yapılan bir deney, "birincil düzenleme" teknolojisinin korteksin yaklaşık yarısını onarabileceğini, nöbetleri azaltabileceğini, bilişsel ve hareketsel işlevleri iyileştirebileceğini ve yaşam süresini uzatabileceğini göstermiştir.

Diğer gruplar da fareler üzerinde Huntington hastalığı, Friedreich ataksisi ve epilepsi veya zihinsel geriliğe neden olan gen mutasyonları için testler yapıyor. Bu durumlarda, bir genin doğal kopyasını doğrudan düzenlemek, toksik olabilen yeni bir kopya eklemekten daha güvenli kabul ediliyor.

Bilim insanları, tedaviyi beş yıl içinde Rett sendromu veya AHC hastalarında test etmeyi umuyor. Yöntem, gen düzenleme bileşenini beyne iletmek için muhtemelen AAV9 virüsüne dayanacak, ancak immünolojik riskler hala büyük bir zorluk teşkil ediyor. Ayrıca, ABD biyoteknoloji sektörü, bu pahalı tedavi üzerine araştırma fonlarını kademeli olarak azaltan bir mali kriz yaşıyor.

Bayan Coenraads, "Fonlar tükeniyor," diyor. "Ama sebat etmeli ve iyi veriler üretmeye devam etmeliyiz."

Kaynak: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html