 |
| Nörolojik hastalıkları insan beynini 'düzenleyerek' tedavi etme olasılığı. (Örnek görsel. Kaynak: iStock) |
Son iki yılda, CRISPR ve varyantları kullanılarak fareler üzerinde yapılan çok sayıda deneysel sonuç, nörolojik bozuklukların tedavisinde potansiyel gösterdiğini ortaya koymuştur.
Uzmanlar, insanlar üzerinde klinik denemelerin önümüzdeki birkaç yıl içinde başlayacağını tahmin ediyor. ABD'deki Rett Sendromu Araştırma Vakfı Direktörü Monica Coenraads şunları söyledi: "Veriler hiç bu kadar umut verici olmamıştı. Bu giderek daha az bilim kurgu ve daha çok gerçeklik haline geliyor."
Karaciğer veya kandan farklı olarak, beyin kan-beyin bariyeri ile korunmaktadır, bu da gen düzenleme bileşenlerinin yerleştirilmesini zorlaştırmaktadır. Bununla birlikte, birçok araştırma grubu umut verici sonuçlar bildirmiştir. Geçtiğimiz Temmuz ayında, çocukluk çağı alternan hemiplejisi olan fareler üzerinde yapılan bir deney, "prime editing" teknolojisinin serebral korteksin yaklaşık yarısını düzeltebileceğini, nöbetleri azaltabileceğini, bilişsel ve motor becerileri geliştirebileceğini ve yaşam süresini uzatabileceğini göstermiştir.
Diğer gruplar da Huntington hastalığı, Friedreich ataksisi ve epilepsiye veya zihinsel engelliliğe neden olan gen mutasyonları için fareler üzerinde deneyler yapıyor. Bu durumlarda, doğal bir gen kopyasını doğrudan düzenlemek, toksik olabilen yeni bir kopya eklemekten daha güvenli kabul ediliyor.
Bilim insanları, bu tedaviyi önümüzdeki beş yıl içinde Rett sendromu veya AHC hastalarında test edebilmeyi umuyor. Yöntem muhtemelen gen düzenleme bileşenlerini beyne iletmek için AAV9 virüsüne dayanacak, ancak bağışıklık tepkisi riski önemli bir zorluk olmaya devam ediyor. Dahası, Amerikan biyoteknoloji endüstrisi bir mali kriz yaşıyor ve bu da bu pahalı tedaviye yönelik araştırmalar için ayrılan fonları kısıtlıyor.
Bayan Coenraads şunları söyledi: "Kaynaklar tükeniyor. Ancak yılmamalı ve iyi veriler üretmeye devam etmeliyiz."
Kaynak: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
Yorum (0)