Прорив у редагуванні генів відкриває шлях до лікування сотень генетичних захворювань

Американські вчені розробили версію vPE, яка зменшує майже всі помилки під час редагування ДНК, відкриваючи шлях до лікування сотень рідкісних генетичних захворювань.

Новий інструмент, розроблений Массачусетським технологічним інститутом, змінює ДНК з 60 разів більшою точністю, обіцяючи зробити генну терапію безпечнішим методом лікування, ніж будь-коли раніше.

Дослідники з Массачусетського технологічного інституту (MIT) оголосили про значний прогрес у технології редагування генів, яка зменшує кількість помилок до безпрецедентного рівня. Змінюючи основні білки в системі редагування ДНК, команда розробила новий інструмент, який робить у 60 разів менше помилок, ніж попередні методи, відкриваючи перспективу безпечного лікування сотень генетичних захворювань.

Метод базується на «первинному редагуванні» – передовій техніці редагування генів, розробленій у 2019 році, яка дозволяє замінювати дефектні сегменти ДНК здоровими послідовностями без розрізання обох ланцюгів ДНК. Однак, первинне редагування все ще несе ризик внесення невеликих помилок у ДНК, що іноді призводить до ускладнень.

«Новий підхід не ускладнює систему доставки та не додає проміжного кроку, але забезпечує набагато точніші результати редагування, значно зменшуючи небажані мутації», — сказав професор Філіп Шарп, стипендіат MIT та співавтор дослідження.

Завдяки новій техніці уточнення, команда MIT знизила рівень помилок під час первинного редагування з приблизно 1 до 7 до 1 до 101, а в режимі високоточного редагування — з 1 до 1 до 1 до 543.

Команда назвала нову версію редагування vPE (варіант Prime Editor). Тести на клітинах людини та мишах показали, що vPE досяг найвищого рівня точності, коли-небудь зафіксованого в галузі редагування генів.

«Як і з будь-яким препаратом, важливо мати високу ефективність, але якомога менше побічних ефектів. Редагування генів – це крок вперед, який робить метод набагато безпечнішим та здійсненнішим», – сказав співавтор дослідження, професор Роберт Лангер.

Дослідження очолив науковець Вікаш Чаухан з Інституту дослідження раку Коха (MIT), а результати дослідження були опубліковані в журналі Nature .

Команда MIT зараз продовжує оптимізувати ефективність інструменту vPE та знаходити способи його доставки до потрібної тканини чи органу для лікування — давня проблема генної терапії.

«Цей інструмент не лише розширює можливості лікування рідкісних генетичних захворювань, але й корисний у фундаментальних дослідженнях, допомагаючи лабораторіям краще зрозуміти, як клітини ростуть, реагують на ліки або еволюціонують при раку», – сказав Чаухан.

Повернутися до теми

ВНА

Джерело: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm