نئی پیش رفت امیوٹروفک لیٹرل سکلیروسیس کے علاج کے لیے جین تھراپی کی راہ ہموار کرتی ہے۔

یہ سمجھنا کہ کس طرح پٹھوں کو کنٹرول کرنے والے زہریلے پروٹین کے جمع ہونے سے آر این اے سگنلز الزائمر اور دیگر پروٹین سے متعلق امراض کے علاج کو تیار کرنے میں بھی مدد کر سکتے ہیں۔

اسرائیل میں وی این اے کے نمائندے کے مطابق، تل ابیب یونیورسٹی کے سائنسدانوں کے ایک گروپ نے ابھی ابھی ایک پیش رفت کی دریافت کا اعلان کیا ہے جو امیوٹروفک لیٹرل سکلیروسیس (ALS) کے لیے ایک مؤثر علاج کی سمت کھول سکتی ہے - ایک نایاب موٹر نیورون بیماری جس کا فی الحال کوئی علاج نہیں ہے۔

نیچر نیورو سائنس کے جریدے میں اس ہفتے شائع ہونے والی اس تحقیق نے ایک نئے مالیکیولر میکانزم کا پردہ فاش کیا جو ALS کا سبب بنتا ہے، اور RNA پر مبنی جین تھراپی کی نیوروڈیجنریشن کو روکنے اور یہاں تک کہ تباہ شدہ نیورونز کو دوبارہ تخلیق کرنے کی صلاحیت کا مظاہرہ کیا۔

ALS ایک ترقی پسند تنزلی کی بیماری ہے جس کی وجہ سے موٹر نیوران آہستہ آہستہ مر جاتے ہیں، جس کے نتیجے میں پٹھوں کی کمزوری، فالج اور بالآخر سانس کی ناکامی ہوتی ہے۔

موجودہ علاج صرف بیماری کے بڑھنے کو سست کرنے اور ادویات، جسمانی تھراپی اور سانس کی مدد کے ذریعے مریض کے معیار زندگی کو بہتر بنانے میں مدد کرتے ہیں۔

یہ تحقیق تل ابیب یونیورسٹی میں پروفیسر ایرن پرلسن کی لیبارٹری میں شیبا میڈیکل سینٹر اور اسرائیل، فرانس، ترکی اور اٹلی کے تحقیقی اداروں کے تعاون سے کی گئی۔

ٹیم نے پروٹین TDP-43 پر توجہ مرکوز کی، جو ALS کے مریضوں میں اعصابی سرے پر غیر معمولی طور پر جمع ہوتا ہے۔ سائنسدانوں نے پایا کہ صحت مند پٹھوں کے خلیے ایک چھوٹے سے RNA - microRNA-126 کو خارج کرتے ہیں - جو TDP-43 کو زہریلے کلپس بننے سے روکتا ہے۔

ALS کے مریضوں میں، مائیکرو آر این اے-126 میں تیزی سے کمی TDP-43 کو جمع کرنے کا سبب بنتی ہے، جس سے مائٹوکونڈریا (خلیہ کا توانائی کا ذریعہ) تباہ ہو جاتا ہے اور نیوران کی بتدریج موت ہوتی ہے۔

تجربات نے یہ بھی ظاہر کیا کہ مریض اور ماؤس ٹشوز میں مائیکرو آر این اے 126 کو شامل کرنے سے نیوروڈیجنریشن کو روکنے اور موٹر اعصاب کی تخلیق نو کو فروغ دینے میں مدد ملتی ہے۔

پروفیسر پرلسن کے مطابق، یہ دریافت "اعصابی خلیوں کی حفاظت کے لیے کھوئے ہوئے RNA سگنلنگ کو بحال کرکے علاج کی نئی سمتیں کھولتی ہے۔"

تحقیقی ٹیم فی الحال AAV وائرل ویکٹرز کا استعمال کرتے ہوئے انسانی جسم میں مائیکرو آر این اے-126 پہنچانے کا ایک طریقہ تیار کر رہی ہے، یہ ٹیکنالوجی جسے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے دوسرے جین تھراپیوں میں منظور کیا ہے۔

ALS کے علاوہ، ماہرین کا خیال ہے کہ یہ طریقہ کار دیگر اعصابی امراض، یا زہریلے پروٹین کے جمع ہونے سے متعلق امراض جیسے الزائمر پر بھی لاگو کیا جا سکتا ہے۔

ماہرین کا کہنا ہے کہ تحقیقی نتائج سے اعصابی نقصان کے شدید ہونے سے پہلے ALS کا پتہ لگانے میں بھی مدد مل سکتی ہے، اور ایسی ادویات یا حیاتیاتی مصنوعات کی نشوونما کے لیے راہ ہموار ہو سکتی ہے جو مائیکرو آر این اے 126 کے اثرات کو متحرک یا نقل کر سکتی ہیں۔

یہ سمجھنا کہ کس طرح پٹھوں کو کنٹرول کرنے والے زہریلے پروٹین کے جمع ہونے سے آر این اے سگنلز الزائمر اور دیگر پروٹین سے متعلق امراض کے علاج کو تیار کرنے میں بھی مدد کر سکتے ہیں۔

پروفیسر پرلسن نے تصدیق کی کہ اس دریافت سے نہ صرف یہ سمجھنے میں مدد ملتی ہے کہ ALS کیسے شروع ہوتا ہے بلکہ ایک جین تھراپی کے لیے حقیقت پسندانہ امید بھی کھولتا ہے جو مستقبل میں مریضوں کی زندگیاں بچا سکتا ہے۔

(TTXVN/Vietnam+)

ماخذ: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp