أول مريض يتم علاجه بتقنية تحرير الجينات الشخصية

لقد فتحت النتائج الواعدة التي حصل عليها أول مريض عولج بتقنية التحرير الجيني الشخصي الأمل للأشخاص الذين يعانون من أمراض وراثية أخرى.

أصبح طفل أمريكي مصاب بمرض نادر أول مريض في التاريخ يتم علاجه باستخدام تقنية تحرير الجينات الشخصية. وهذا يفتح الباب أمام أمل مشرق للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة.

المريض هو طفل يدعى كيه جيه مولدون، يبلغ من العمر حوالي 10 أشهر. وبعد الولادة بفترة وجيزة، تم تشخيص حالة الطفلة بأنها حالة نادرة وخطيرة تسمى نقص CPS1.

نقص CPS1 هو عدم القدرة على تحطيم المنتجات الثانوية لعملية التمثيل الغذائي للبروتين في الكبد بالكامل، مما يتسبب في تراكم الأمونيا إلى مستويات سامة في الجسم. يمكن أن يسبب المرض أضرارًا خطيرة في الدماغ والكبد.

يتلقى الطفل كيه جيه مولدون العلاج في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا. وفي مقطع فيديو نشره المستشفى، قالت والدة الطفل - نيكول مولدون - إن الطفل يعاني من نقص CPS1 وسيكون معرضًا لخطر الموت دون إجراء عملية زرع كبد.

ومع هذا التشخيص القاتم، اقترح الأطباء شيئا لم يسبق له مثيل من قبل: علاج شخصي لتعديل جينوم الطفل، باستخدام "المقص البيولوجي" Crispr-Cas9. فازت هذه التقنية بجائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020 لعالمين هما إيمانويل شاربنتييه (فرنسا) وجنيفر أ. دودنا (الولايات المتحدة الأمريكية).

وقال والد الصبي إن عائلته تواجه قرارًا صعبًا: إما إجراء عملية زرع كبد له أو إعطائه علاجًا لم يُستخدم من قبل على مريض آخر.

وأخيرًا، وافقوا على السماح لابنهم بالخضوع للعلاج بدواء تم تصميمه خصيصًا له لتصحيح الطفرة الجينية.

وبمجرد وصول الدواء المصمم خصيصًا إلى الكبد، تدخل "المقصات الجزيئية" التي يحتويها إلى الخلايا وتبدأ في تحرير الجين المعيب.

الآن لم يعد الطفل KJ بحاجة إلى الكثير من الأدوية كما كان من قبل وأصبح قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين. في السابق لم تكن حالة الطفل تسمح بمثل هذا النظام الغذائي.

ومع ذلك، أشار الفريق إلى أن الطفل سيحتاج إلى المتابعة لفترة طويلة لمراقبة سلامة وفعالية العلاج.

ويأمل الأطباء أن يسمح هذا الإنجاز للطفل بالعيش حياة صحية مع القليل من الأدوية أو بدونها في المستقبل.

وتفتح هذه النتيجة الواعدة الأمل للأشخاص الذين يعانون من أمراض وراثية أخرى. ونشرت مجموعة الأطباء نتائج البحث في مجلة نيو إنجلاند الطبية في 15 مايو/أيار.

(وكالة أنباء فيتنام/فيتنام+)

المصدر: https://www.vietnamplus.vn/benh-nhan-dau-tien-duoc-dieu-tri-bang-ky-thuat-chinh-sua-gene-ca-nhan-hoa-post1038888.vnp