احتمال علاج الأمراض العصبية عن طريق "تعديل" الدماغ البشري

يقترب العلماء من القدرة على تطبيق تقنية تحرير الجينات على الدماغ البشري - وهو الهدف الذي كان يعتبر لفترة طويلة الأكثر صعوبة.

آفاق علاج الأمراض العصبية عن طريق "تعديل" الدماغ البشري. (صورة توضيحية. المصدر: iStock)

على مدى العامين الماضيين، أظهرت العديد من التجارب التي أجريت على الفئران باستخدام تقنية CRISPR ومتغيراتها نتائج واعدة في علاج الاضطرابات العصبية.

يتوقع الخبراء بدء التجارب السريرية على البشر خلال بضع سنوات. وصرحت مونيكا كونرادز، مديرة مؤسسة أبحاث متلازمة ريت في الولايات المتحدة الأمريكية، قائلةً: "لم تكن البيانات يومًا أكثر تفاؤلًا من الآن. لقد أصبح هذا الأمر أقرب إلى الواقع، لا أقرب إلى الخيال العلمي".

بخلاف الكبد أو الدم، يتمتع الدماغ بحماية حاجز دموي دماغي، مما يُصعّب إدخال مكونات تعديل الجينات. مع ذلك، أفادت عدة مجموعات بحثية بنتائج واعدة. في يوليو، أظهرت تجربة أُجريت على فئران مصابة بنوع من الشلل النصفي المتناوب لدى الأطفال أن "التعديل الأولي" يُمكن أن يُصلح حوالي نصف القشرة الدماغية، مما يُقلل النوبات، ويُحسّن الإدراك والحركة، ويُطيل العمر.

تُجري فرقٌ أخرى أيضًا اختباراتٍ على الفئران للكشف عن مرض هنتنغتون، وترنح فريدرايخ، وغيرها من الطفرات الجينية التي تُسبب الصرع أو التخلف العقلي. في هذه الحالات، يُعتبر التعديل المباشر للنسخة الطبيعية من الجين أكثر أمانًا من إضافة نسخة جديدة، والتي قد تكون سامة.

يأمل العلماء اختبار هذا العلاج على مرضى متلازمة ريت أو AHC خلال خمس سنوات. ومن المرجح أن تعتمد هذه الطريقة على فيروس AAV9 لإيصال عنصر تعديل الجينات إلى الدماغ، إلا أن خطر حدوث ردود فعل مناعية لا يزال يمثل تحديًا كبيرًا. إضافةً إلى ذلك، تعاني صناعة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية من أزمة مالية، مما أدى تدريجيًا إلى انخفاض تمويل أبحاث هذا العلاج الباهظ.

يقول كونرادز: "التمويل آخذ في النضوب. لكن علينا المثابرة ومواصلة إنتاج بيانات جيدة".

المصدر: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html