احتمال علاج الأمراض العصبية عن طريق "تعديل" الدماغ البشري

يقترب العلماء من القدرة على تطبيق تقنية تحرير الجينات على الدماغ البشري - وهو الهدف الذي كان يعتبر منذ فترة طويلة الأكثر صعوبة في تحقيقه.

آفاق علاج الأمراض العصبية عن طريق "تعديل" الدماغ البشري. (صورة توضيحية. المصدر: iStock)

على مدى العامين الماضيين، أظهرت العديد من التجارب التي أجريت على الفئران باستخدام تقنية CRISPR ومتغيراتها نتائج واعدة في علاج الاضطرابات العصبية.

يتوقع الخبراء بدء التجارب السريرية على البشر خلال السنوات القليلة المقبلة. وصرحت مونيكا كونرادز، مديرة مؤسسة أبحاث متلازمة ريت في الولايات المتحدة الأمريكية، قائلةً: "لم تكن البيانات يومًا أكثر واعدةً من الآن. لقد أصبح هذا الأمر أقرب إلى الواقع، لا مجرد خيال علمي".

بخلاف الكبد أو الدم، يتمتع الدماغ بحماية حاجز دموي دماغي، مما يُصعّب إدخال مكونات تعديل الجينات. ومع ذلك، فقد سجلت عدة مجموعات بحثية نتائج إيجابية. في يوليو الماضي، أظهرت تجربة أُجريت على فئران مصابة بمرض الشلل النصفي المتناوب لدى الأطفال أن تقنية "التعديل الأولي" قادرة على إصلاح حوالي نصف قشرة الدماغ، مما يُقلل النوبات، ويُحسّن الإدراك والحركة، ويُطيل العمر.

تُجري فرقٌ أخرى أيضًا اختباراتٍ على الفئران للكشف عن مرض هنتنغتون، وترنح فريدرايخ، والطفرات الجينية المُسببة للصرع أو التخلف العقلي. في هذه الحالات، يُعدّ تعديل النسخة الطبيعية من الجين مباشرةً أكثر أمانًا من إضافة نسخة جديدة، والتي قد تكون سامة.

يأمل العلماء اختبار العلاج على مرضى متلازمة ريت أو AHC خلال خمس سنوات. ومن المرجح أن تعتمد الطريقة على فيروس AAV9 لإيصال عنصر تعديل الجينات إلى الدماغ، إلا أن المخاطر المناعية لا تزال تشكل تحديًا كبيرًا. إضافةً إلى ذلك، تعاني صناعة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية من أزمة مالية، مما أدى تدريجيًا إلى انخفاض تمويل أبحاث هذا العلاج الباهظ.

تقول السيدة كونرادز: "التمويل ينفد، لكن علينا المثابرة ومواصلة إنتاج بيانات جيدة".

المصدر: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html