طموح لـ"تعديل" الدماغ البشري لعلاج الأمراض العصبية

يقترب العلماء من القدرة على تطبيق تقنية تحرير الجينوم على الدماغ البشري - وهو الهدف الذي كان يعتبر منذ فترة طويلة الأكثر صعوبة في تحقيقه.

صورة توضيحية.

على مدى العامين الماضيين، أظهرت العديد من التجارب التي أجريت على الفئران باستخدام تقنية كريسبر ومتغيراتها نتائج واعدة في علاج الاضطرابات العصبية، ويتوقع الخبراء أن تبدأ التجارب السريرية على البشر خلال السنوات القليلة المقبلة.

قالت مونيكا كونرادز، مديرة مؤسسة أبحاث متلازمة ريت في الولايات المتحدة: "لم تكن البيانات يومًا أكثر تفاؤلًا من الآن. لقد أصبح هذا الأمر أقرب إلى الواقع، وليس خيالًا علميًا".

بخلاف الكبد أو الدم، يتمتع الدماغ بحماية حاجز دموي دماغي، مما يُصعّب إدخال مكونات تعديل الجينات. مع ذلك، سجّلت العديد من مجموعات البحث نتائج إيجابية.

في يوليو/تموز الماضي، أظهرت تجربة أجريت على الفئران المصابة بمرض يصيب الأطفال ويسمى الشلل النصفي المتناوب أن تقنية "التحرير الأولي" قادرة على إصلاح حوالي نصف القشرة المخية، مما يقلل من النوبات، ويحسن الإدراك والحركة، ويطيل العمر.

تُجري فرقٌ أخرى أيضًا اختباراتٍ على الفئران للكشف عن مرض هنتنغتون، وترنح فريدرايخ، والطفرات الجينية المُسببة للصرع أو التخلف العقلي. في هذه الحالات، يُعتبر التعديل المباشر للنسخة الطبيعية من الجين أكثر أمانًا من إضافة نسخة جديدة، والتي قد تكون سامة.

يأمل العلماء اختبار العلاج على مرضى متلازمة ريت أو AHC خلال خمس سنوات. ومن المرجح أن تعتمد الطريقة على فيروس AAV9 لإيصال عنصر تعديل الجينات إلى الدماغ، إلا أن المخاطر المناعية لا تزال تشكل تحديًا كبيرًا. إضافةً إلى ذلك، تعاني صناعة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية من أزمة مالية، مما يتسبب في تقلص تمويل أبحاث هذا العلاج الباهظ الثمن تدريجيًا.

تقول السيدة كونرادز: "التمويل ينفد، لكن علينا المثابرة ومواصلة إنتاج بيانات جيدة".

baotintuc.vn

المصدر: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html