জিন এডিটিং টুল ব্যবহার করে যুগান্তকারী থেরাপি অনুমোদন করেছে যুক্তরাষ্ট্র

[বিজ্ঞাপন_১]

মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) সিকেল সেল রোগের চিকিৎসার জন্য একটি বিপ্লবী জিন-সম্পাদনা থেরাপি অনুমোদন করেছে।

৯ ডিসেম্বর এফডিএ-র সিদ্ধান্ত নেওয়া হয়। অনুমোদিত দুটি থেরাপির নাম ক্যাসগেভি, যা নোবেল পুরস্কারপ্রাপ্ত সিআরআইএসপিআর জিন-সম্পাদনা প্রযুক্তির উপর ভিত্তি করে তৈরি, এবং লাইফজেনিয়া, যা জিন সম্পাদনা করার জন্য একটি নিরীহ ভাইরাস ব্যবহার করে।

ক্যাসগেভি দুটি কোম্পানি দ্বারা উৎপাদিত হয়, ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র) এবং সিআরআইএসপিআর থেরাপিউটিক্স (সুইজারল্যান্ড)। এই ওষুধটি সিকেল সেল রোগ এবং থ্যালাসেমিয়ায় আক্রান্ত ১২ বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের স্টেম সেলের ত্রুটিপূর্ণ জিন মেরামত করার প্রভাব ফেলে।

উভয় রোগই হিমোগ্লোবিন জিনের ত্রুটির কারণে হয়। জিন থেরাপি চিকিৎসার জন্য সাধারণত লক্ষ লক্ষ ডলার খরচ হয়, যা অনেক রোগীর নাগালের বাইরে। প্রস্তুতকারক, ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস, দাম যতটা সম্ভব কম রাখার জন্য কাজ করছে।

নভেম্বরে যুক্তরাজ্যের মেডিসিনস অ্যান্ড হেলথকেয়ার প্রোডাক্টস রেগুলেটরি এজেন্সি (MHRA) থেরাপিটি অনুমোদন করার পর FDA অনুমোদন দেয়।

এদিকে, লাইফজেনিয়া জিন সম্পাদনা করার জন্য জিন স্থানান্তর ব্যবহার করে। এটি রোগীর রক্তের স্টেম কোষগুলিকে পরিবর্তন করে জিন থেকে প্রাপ্ত হিমোগ্লোবিন তৈরি করে। এফডিএ অনুসারে, লোহিত রক্তকণিকায় হিমোগ্লোবিন যোগ করা হলে, সিকেল সেল রোগের ঝুঁকি হ্রাস করে।

একটি কাস্তে আকৃতির লোহিত রক্তকণিকা। ছবি: সিডিসি — একটি কাস্তে আকৃতির লোহিত রক্তকণিকা। ছবি: *সিডিসি*

"সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত রোগীদের জন্য জিন থেরাপির ক্ষেত্রে এগুলি বড় অগ্রগতির প্রতিনিধিত্ব করে। জীবন পরিবর্তনের জন্য এর সম্ভাবনা প্রচুর," বলেছেন এফডিএ'র সেন্টার ফর বায়োলজিক্স ইভালুয়েশন অ্যান্ড রিসার্চের পরিচালক পিটার মার্কস।

এফডিএ-র ডাঃ নিকোল ভার্দুনের মতে, জিন থেরাপি চিকিৎসাকে আরও লক্ষ্যবস্তু এবং কার্যকর করে তোলে, বিশেষ করে বিরল রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিদের জন্য যাদের চিকিৎসার বিকল্প সীমিত।

তিনি আরও বলেন, এফডিএ "এই ক্ষেত্রটিকে এগিয়ে নিতে খুবই উত্তেজিত," কারণ তারা এমন ব্যক্তিদের সাহায্য করে যাদের জীবন এই রোগের কারণে মারাত্মকভাবে ব্যাহত হচ্ছে।

সংস্থার অনুমোদনের ফলে সিকেল সেল রোগে আক্রান্ত প্রায় ১৬,০০০ রোগীর চিকিৎসার সম্ভাব্য বিকল্প থাকবে। এই রোগে প্রায় ১০০,০০০ আমেরিকান এবং বিশ্বব্যাপী ৭৭ লক্ষেরও বেশি মানুষ আক্রান্ত, যাদের বেশিরভাগই আফ্রিকান এবং ক্যারিবিয়ান বংশোদ্ভূত। এটি একটি বিরল, দুর্বলকারী এবং প্রাণঘাতী রক্তের ব্যাধি, এবং অনেকেরই চিকিৎসার চাহিদা পূরণ হয়নি।

সিকেল সেল রোগীদের রক্তকণিকা সাধারণত অবতল আকৃতির গোলাকার রক্তকণিকার পরিবর্তে লম্বাটে, সিকেল আকৃতির হয়। বিকৃত আকৃতির কোষগুলি রক্তনালীতে আটকে যায়, অক্সিজেন সরবরাহে বাধা দেয়, যার ফলে তীব্র ব্যথা, স্ট্রোক এবং অঙ্গ-প্রত্যঙ্গের ক্ষতি হয়।

Thuc Linh ( AFP, AP অনুযায়ী)

[বিজ্ঞাপন_২]
উৎস লিঙ্ক